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儿童白血病的高级转化研究

2026年2月1日 更新者：Kathy Chan、Chinese University of Hong Kong

通过具有直接和长期影响的先进转化研究推动儿童白血病的治疗进展

患有白血病（最常见的儿科癌症）的儿童的预后已显着改善。 然而，仍有 15-40% 的患者出现复发，生存概率 <50%，由于压倒性的毒性，标准化疗的强化不太可能提高这种情况。 因此，针对高危病例的有效且安全的靶向治疗势在必行。 这项研究包括两个旨在推动治疗进展的研究项目。

研究概览

地位

地位

指示当前招聘状态或扩展访问状态。
招聘中

条件

条件

正在研究的疾病、紊乱、综合征、疾病或损伤。在 ClinicalTrials.gov 上，条件还可能包括其他与健康相关的问题，例如寿命、生活质量和健康风险。

干预/治疗

干预/治疗

作为临床研究重点的过程或行动。干预措施包括药物、医疗设备、程序、疫苗和其他处于研究阶段或已经可用的产品。干预措施还可以包括非侵入性方法，例如教育或调整饮食和锻炼。

详细说明

该研究的第一部分旨在研究儿童白血病的基因组学和药物敏感性分析及其在精准医学中的潜在应用。

研究的第二部分旨在通过动物模型实验开发治疗儿童白血病的新型抗体。

设计：

项目一：对香港儿童医院前瞻性招募的白血病患儿（ALL、AML、MPAL、JMML、MDS）进行全外显子组和RNA测序。 将在离体培养系统中筛选样品对预选的、临床上可获得的靶向药物的敏感性。 高风险患者的结果将接受广泛的肿瘤评估。

项目 2：通过噬菌体展示鉴定的完全人源抗体候选物将被设计成治疗形式，并在复发/难治性 B-ALL 患者来源的异种移植物和转基因小鼠中评估疗效和安全性。 作用机制将通过单细胞 RNA 测序确定。

意义：

功能基因组学的实施可以识别将从靶向治疗中受益的白血病患者，并实现精准医学的定制。 发明的抗体可以进入临床试验，以挽救高危儿科 B-ALL。 可以预见对儿童白血病治疗的直接和长期影响。

研究类型

研究类型

描述临床研究的性质。研究类型包括介入性研究（也称为临床试验）、观察性研究（包括患者登记）和扩展访问。
观察性的

注册 (估计的)

注册

临床研究的参与者人数。 “预期”入组人数是研究人员进行研究所需的目标参与者人数。
300

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习联系方式

可以回答临床研究注册问题的人员的姓名和联系信息。进行研究的每个地点也可能有特定的联系人，他们可能能够更好地回答这些问题。

研究联系人备份

学习地点

  • 中国
    • Hksar
      • Hong Kong、Hksar、中国
        • 招聘中
        • Hong Kong Children Hospital
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

资格标准

想要参加临床研究的人必须满足的关键要求或他们必须具备的特征。资格标准包括纳入标准（一个人参与研究所必需的）和排除标准（阻止一个人参与）。资格标准的类型包括一项研究是否接受健康志愿者、是否有年龄或年龄组要求，或是否受性别限制。

适合学习的年龄

不超过 18年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

是的

取样方法

非概率样本

研究人群

将招募在就诊时怀疑或诊断患有白血病的儿童进行研究。

描述

纳入标准清单：

  1. 急性淋巴细胞白血病 (ALL) 或
  2. 急性髓性白血病 (AML) 或

3.混合 表型急性白血病 (MPAL) 或

4. 幼年型粒单核细胞白血病 (JMML) 或

5. 骨髓增生异常综合征 (MDS) 或

6. 正常骨髓供体

排除标准列表：

  1. 本研究将不招募无法理解英文或中文的受试者。
  2. 患者或家长拒绝

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 观测模型：队列
  • 时间观点：预期

队列和干预

团体/队列

团体/队列

观察性研究中评估生物医学或健康结果的一组或一组参与者。
干预/治疗

干预/治疗

作为临床研究重点的过程或行动。干预措施包括药物、医疗设备、程序、疫苗和其他处于研究阶段或已经可用的产品。干预措施还可以包括非侵入性方法，例如教育或调整饮食和锻炼。
儿童白血病
采集外周血和骨髓样本用于基因分析、体外药敏试验和动物实验。
遗传的：RNA序列
基因表达和融合转录本分析
遗传的：全外显子测序
遗传交替分析
其他：细胞遗传学检查
通过细胞遗传学分析监测缓解和复发。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

主要结果指标

在临床研究的方案中，对于评估干预/治疗的效果最重要的计划结果测量。大多数临床研究有一项主要结果指标，但有些研究有不止一项。
结果测量
措施说明
大体时间
儿童白血病的遗传改变
大体时间：基线
使用标准统计方法分析突变数据与药物敏感性概况和无病生存/总生存的关联。
基线
儿童白血病的基因表达谱
大体时间：基线
白血病母细胞的全局转录组和融合转录本通过 RNA 测序鉴定。
基线
药物敏感性概况
大体时间：基线
个体患者原始细胞离体培养的药物敏感性结果表示为 IC50 和 AUC 值。
基线
抗体治疗儿童白血病疗效
大体时间：长达 1 年
体外生化和生物学测定以及体内白血病患者来源的异种移植物用于表征新型人类抗体的功效和毒性。
长达 1 年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

赞助

发起研究并有权和控制研究的组织或个人。
Chinese University of Hong Kong

调查人员

调查人员

参与临床研究的研究人员。相关术语包括中心首席研究员、中心副研究员、研究主席、研究主管和研究首席研究员。
  • 首席研究员：Kam Tong Leung, Ph. D.、Chinese University of Hong Kong

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

学习开始

第一位参与者参加临床研究的实际日期。 “预期”研究开始日期是研究人员认为将成为研究开始日期的日期。
2020年7月1日

初级完成 (估计的)

初级完成

临床研究的最后一名参与者接受检查或接受干预以收集主要结果测量的最终数据的日期。临床研究是否根据方案结束或被终止不影响该日期。对于具有多个不同完成日期的主要结果测量的临床研究，该术语是指完成所有主要结果测量的数据收集的日期。 “预期”主要完成日期是研究人员认为将成为研究主要完成日期的日期。
2028年6月1日

研究完成 (估计的)

研究完成

临床研究中最后一位参与者接受检查或接受干预/治疗以收集主要结局指标、次要结局指标和不良事件（即最后一位参与者的最后一次就诊）的最终数据的日期。 “预期”研究完成日期是研究人员认为将成为研究完成日期的日期。
2028年6月1日

研究注册日期

首次提交

首次提交

研究发起人或研究者首次向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录的日期。在首次提交日期和记录在 ClinicalTrials.gov 上的可用性（首次发布日期）之间通常会有几天的延迟。
2020年7月14日

首先提交符合 QC 标准的

首先提交符合 QC 标准的

研究发起人或研究者首次提交符合国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查标准的研究记录的日期。在满足 NLM 的 QC 审查标准之前，发起人或研究者可能需要修改和提交研究记录一次或多次。申办者或研究者有责任确保研究记录符合 NLM QC 审查标准。
2020年7月15日

首次发布 (实际的)

首次发布

在国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查结束后，研究记录首次在 ClinicalTrials.gov 上可用的日期。研究发起人或研究者提交研究记录的日期与首次发布日期之间通常会有几天的延迟。
2020年7月20日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

最后更新发布

在 ClinicalTrials.gov 上提供研究记录更改的最近日期。研究发起人或研究者向 ClinicalTrials.gov 提交变更的时间（最后更新提交日期）和最后更新发布日期之间可能会有延迟。
2026年2月3日

上次提交的符合 QC 标准的更新

上次提交的符合 QC 标准的更新

研究发起人或研究者提交符合国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查标准的研究记录更改的最近日期。申办者或研究者有责任确保研究记录符合 NLM QC 审查标准。
2026年2月1日

最后验证

最后验证

研究发起人或研究者确认 ClinicalTrials.gov 上的临床研究信息准确且最新的最近日期。如果一项研究的招募状态为招募；尚未招聘；或活跃，未在过去 2 年内确认招募，该研究的招募状态显示为未知。
2026年2月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

其他研究编号

由研究的发起人、资助者或其他人分配给临床研究的标识符或 ID 号，而不是 NCT 号。这些编号可能包括来自其他试验登记处的唯一标识符和美国国立卫生研究院的资助编号。
  • HKCH-REC-2020-012
  • PAED-2024-082 (其他标识符：IRB Central)

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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