Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Передовые трансляционные исследования детской лейкемии

1 февраля 2026 г. обновлено: Kathy Chan, Chinese University of Hong Kong

Стимулирование терапевтического прогресса детской лейкемии посредством передовых трансляционных исследований с немедленным и долгосрочным эффектом

Прогноз у детей с лейкемией, наиболее распространенным онкологическим заболеванием у детей, заметно улучшился. Тем не менее, рецидив все еще происходит у 15-40% пациентов с вероятностью выживания <50%, что вряд ли может быть повышено за счет интенсификации стандартной химиотерапии из-за чрезмерной токсичности. Поэтому необходимо разработать эффективные и безопасные таргетные методы лечения для случаев высокого риска. Это исследование представляет собой два исследовательских проекта, направленных на продвижение терапевтических достижений.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Рекрутинг

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Первая часть исследования была направлена ​​на изучение геномики и профилирования лекарственной чувствительности детского лейкоза и его потенциального применения в прецизионной медицине.

Вторая часть исследования была направлена ​​на разработку нового антитела для лечения детской лейкемии в экспериментах на животных.

Дизайн:

Проект 1: Секвенирование полного экзома и РНК будет проводиться у детей с лейкемией (ALL, AML, MPAL, JMML, MDS), проспективно набранных в Детскую больницу Гонконга. Образцы будут проверены на их чувствительность к предварительно выбранным клинически доступным таргетным агентам в системе культивирования ex vivo. Результаты для пациентов с высоким риском будут подвергнуты обширной опухоли для оценки.

Проект 2: Полностью человеческие антитела-кандидаты, идентифицированные с помощью фагового дисплея, будут преобразованы в терапевтические формы и оценены на предмет эффективности и безопасности в ксенотрансплантатах пациентов с рецидивирующим/рефрактерным B-ALL и у трансгенных мышей. Механизмы действия будут определены с помощью секвенирования одноклеточной РНК.

Значение:

Внедрение функциональной геномики может выявить пациентов с лейкемией, которым будет полезна таргетная терапия, и позволит адаптировать прецизионную медицину. Изобретенные антитела могут быть использованы в клинических испытаниях для спасения B-ALL у детей с высоким риском. Предусмотрено немедленное и долгосрочное воздействие на терапию лейкемии у детей.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
300

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Контакты исследования

Имя и контактная информация лица, которое может ответить на вопросы о регистрации для участия в клиническом исследовании. В каждом месте, где проводится исследование, также может быть определенное контактное лицо, которое сможет лучше ответить на эти вопросы.
  • Имя: Kathy Chan, Ph. D.
  • Номер телефона: 852-35052858
  • Электронная почта: kathyyychan@cuhk.edu.hk

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Kam Tong LEUNG, Ph. D.
  • Номер телефона: 852-35133176
  • Электронная почта: ktleung@cuhk.edu.hk

Места учебы

  • Китай
    • Hksar
      • Hong Kong, Hksar, Китай
        • Рекрутинг
        • Hong Kong Children Hospital
        • Контакт:
          • Kam Tong LEUNG, Ph. D.
          • Номер телефона: 852-35133176
          • Электронная почта: ktleung@cuhk.edu.hk

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 18 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Да

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Дети с подозрением или диагнозом лейкемии при поступлении будут набраны для исследования.

Описание

Список критериев включения:

  1. острый лимфобластный лейкоз (ОЛЛ) или
  2. острый миелоидный лейкоз (ОМЛ) или

3 .смешанный фенотип острого лейкоза (MPAL) или

4. ювенильный миеломоноцитарный лейкоз (ЮММЛ) или

5. миелодиспластические синдромы (МДС) или

6. нормальный донор костного мозга

Список критериев исключения:

  1. В этом исследовании не будут приниматься участники, не понимающие английский или китайский языки.
  2. Отказ пациента или родителей

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта

Группа / когорта

Группа или подгруппа участников обсервационного исследования, которое оценивается на предмет биомедицинских результатов или исходов для здоровья.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Детская лейкемия
Образцы периферической крови и костного мозга собираются для генетического анализа, теста на чувствительность к лекарствам in vitro и экспериментов на животных.
Генетический: РНК-последовательность
Экспрессия генов и анализ транскриптов слияния
Генетический: полноэкзонное секвенирование
Анализ генетического чередования
Другой: Цитогенетический тест
Ремиссию и рецидив контролируют с помощью цитогенетического анализа.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Генетические изменения детской лейкемии
Временное ограничение: Базовый уровень
Связь данных о мутациях с профилями лекарственной чувствительности и безрецидивной выживаемостью/общей выживаемостью анализируют с использованием стандартных статистических методов.
Базовый уровень
Профили экспрессии генов детского лейкоза
Временное ограничение: Базовый уровень
Глобальный транскриптом и слитые транскрипты лейкемических бластов идентифицируют с помощью РНК-секвенирования.
Базовый уровень
Профили чувствительности к лекарствам
Временное ограничение: Базовый уровень
Результаты чувствительности к лекарственным средствам культур ex vivo, полученных из бластных клеток отдельных пациентов, представлены в виде значений IC50 и AUC.
Базовый уровень
Эффективность антител для лечения детской лейкемии
Временное ограничение: До 1 года
Биохимические и биологические анализы in vitro и ксенотрансплантаты, полученные от пациентов с лейкемией in vivo, используются для характеристики эффективности и токсичности новых антител человека.
До 1 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Chinese University of Hong Kong

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Главный следователь: Kam Tong Leung, Ph. D., Chinese University of Hong Kong

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
1 июля 2020 г.

Первичное завершение (Оцененный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
1 июня 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
1 июня 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
14 июля 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
15 июля 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
20 июля 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
3 февраля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
1 февраля 2026 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 февраля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • HKCH-REC-2020-012
  • PAED-2024-082 (Другой идентификатор: IRB Central)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками