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Recherche translationnelle avancée sur la leucémie infantile

1 février 2026 mis à jour par: Kathy Chan, Chinese University of Hong Kong

Stimuler les progrès thérapeutiques de la leucémie infantile grâce à une recherche translationnelle avancée avec un impact immédiat et à long terme

Le pronostic des enfants atteints de leucémie, le cancer pédiatrique le plus courant, s'est nettement amélioré. Pourtant, la rechute se produit toujours chez 15 à 40 % des patients avec une probabilité de survie de <50 %, qui est peu susceptible d'être stimulée par l'intensification de la chimiothérapie standard en raison d'une toxicité écrasante. L'avènement de thérapies ciblées efficaces et sûres pour les cas à haut risque est donc impératif. Cette étude constitue deux projets de recherche visant à conduire des avancées thérapeutiques.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Recrutement

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

La première partie de l'étude visait à étudier la génomique et le profilage de la sensibilité aux médicaments de la leucémie infantile et son application potentielle à la médecine de précision.

La deuxième partie de l'étude visait à développer un nouvel anticorps pour le traitement de la leucémie infantile par des expériences sur des modèles animaux.

Conception:

Projet 1 : Le séquençage de l'exome entier et de l'ARN sera réalisé sur des enfants atteints de leucémie (ALL, AML, MPAL, JMML, MDS) recrutés de manière prospective au Hong Kong Children's Hospital. Les échantillons seront criblés pour leur sensibilité à des agents ciblés présélectionnés et cliniquement accessibles dans un système de culture ex vivo. Les résultats pour les patients à haut risque seront soumis à l'ensemble de la tumeur pour évaluation.

Projet 2 : Les candidats anticorps entièrement humains identifiés par phage display seront transformés en formes thérapeutiques et évalués pour leur efficacité et leur innocuité dans des xénogreffes dérivées de patients de LAL-B récidivante/réfractaire et chez des souris transgéniques. Les mécanismes d'action seront identifiés par séquençage d'ARN unicellulaire.

Importance:

La mise en œuvre de la génomique fonctionnelle pourrait identifier les patients atteints de leucémie qui bénéficieront de thérapies ciblées et permettre l'adaptation de la médecine de précision. Les anticorps inventés pourraient faire l'objet d'essais cliniques pour sauver la B-ALL pédiatrique à haut risque. Un impact immédiat et à long terme sur le traitement de la leucémie infantile est prévu.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Observationnel

Inscription (Estimé)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
300

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Coordonnées de l'étude

Le nom et les coordonnées de la personne qui peut répondre aux questions d'inscription à une étude clinique. Chaque lieu où l'étude est menée peut également avoir un contact spécifique, qui peut être mieux à même de répondre à ces questions.

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Chine
    • Hksar
      • Hong Kong, Hksar, Chine
        • Recrutement
        • Hong Kong Children Hospital
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 18 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Oui

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Les enfants suspectés ou diagnostiqués avec une leucémie lors de la présentation seront recrutés pour l'étude.

La description

Liste des critères d'inclusion :

  1. leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) ou
  2. leucémie aiguë myéloïde (LMA) ou

3 .mixte leucémie aiguë de phénotype (MPAL) ou

4. leucémie myélomonocytaire juvénile (JMML) ou

5. syndromes myélodysplasiques (SMD) ou

6. donneur de moelle osseuse normal

Liste des critères d'exclusion :

  1. Cette étude ne recrutera pas de sujets incapables de comprendre l'anglais ou le chinois.
  2. Refus du patient ou des parents

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte

Groupe / Cohorte

Groupe ou sous-groupe de participants à une étude observationnelle dont les résultats biomédicaux ou sanitaires sont évalués.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Leucémie infantile
Des échantillons de sang périphérique et de moelle osseuse sont prélevés pour analyse génétique, test de sensibilité aux médicaments in vitro et expérimentation animale.
Génétique: ARN-seq
Analyse de l'expression génique et des transcrits de fusion
Génétique: séquençage d'exons entiers
Analyse d'alternance génétique
Autre: Test cytogénétique
La rémission et la rechute sont suivies par des analyses cytogénétiques.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Altérations génétiques de la leucémie infantile
Délai: Ligne de base
L'association des données de mutation avec les profils de sensibilité aux médicaments et la survie sans maladie/survie globale est analysée à l'aide de méthodes statistiques standard.
Ligne de base
Profils d'expression génique de la leucémie infantile
Délai: Ligne de base
Le transcriptome global et les transcrits de fusion des blastes leucémiques sont identifiés par séquençage d'ARN.
Ligne de base
Profils de sensibilité aux médicaments
Délai: Ligne de base
Les résultats de sensibilité aux médicaments de la culture ex vivo dérivée de blastes de patients individuels sont présentés sous forme de valeurs IC50 et AUC.
Ligne de base
Efficacité des anticorps pour le traitement de la leucémie infantile
Délai: Jusqu'à 1 an
Des essais biochimiques et biologiques in vitro et des xénogreffes dérivées de patients leucémiques in vivo sont utilisés pour caractériser l'efficacité et la toxicité des nouveaux anticorps humains.
Jusqu'à 1 an

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Chinese University of Hong Kong

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Chercheur principal: Kam Tong Leung, Ph. D., Chinese University of Hong Kong

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
1 juillet 2020

Achèvement primaire (Estimé)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
1 juin 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
1 juin 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
14 juillet 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
15 juillet 2020

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
20 juillet 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
3 février 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
1 février 2026

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 février 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • HKCH-REC-2020-012
  • PAED-2024-082 (Autre identifiant: IRB Central)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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