Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Avansert translasjonsforskning om barneleukemi

1. februar 2026 oppdatert av: Kathy Chan, Chinese University of Hong Kong

Driver terapeutisk fremgang av barneleukemi gjennom avansert translasjonsforskning med umiddelbar og langsiktig innvirkning

Prognosen for barn med leukemi, den vanligste barnekreften, har forbedret seg markant. Likevel forekommer tilbakefall hos 15-40 % av pasientene med en sannsynlighet for overlevelse på <50 %, noe som neppe vil bli forsterket av intensivering av standard kjemoterapi på grunn av overveldende toksisitet. Innkomsten av effektive og sikre målrettede terapier for høyrisikotilfeller er derfor avgjørende. Denne studien utgjør to forskningsprosjekter som tar sikte på å drive terapeutiske fremskritt.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Rekruttering

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Den første delen av studien hadde som mål å undersøke genomikk og legemiddelsensitivitetsprofilering av barneleukemi og dens potensielle anvendelse for presisjonsmedisin.

Den andre delen av studien hadde som mål å utvikle nye antistoffer for behandling av barneleukemi ved dyremodelleksperimenter.

Design:

Prosjekt 1: Heleksom- og RNA-sekvensering vil bli utført på barn med leukemi (ALL, AML, MPAL, JMML, MDS) rekruttert i Hong Kong Children's Hospital. Prøver vil bli screenet for deres følsomhet overfor forhåndsvalgte, klinisk tilgjengelige målrettede midler i et ex vivo kultursystem. Resultater for høyrisikopasienter vil bli utsatt for tumorbred for evaluering.

Prosjekt 2: Helt humane antistoffkandidater identifisert ved fagvisning vil bli konstruert til terapeutiske former, og vurdert for effektivitet og sikkerhet i pasientavledede xenografter av residiverende/refraktær B-ALL og i transgene mus. Virkningsmekanismene vil bli identifisert ved encellet RNA-sekvensering.

Betydning:

Implementering av funksjonell genomikk kan identifisere leukemipasienter som vil dra nytte av målrettede terapier og muliggjøre skreddersøm av presisjonsmedisin. De oppfunne antistoffene kunne flyttes videre til kliniske studier for å redde høyrisiko pediatrisk B-ALL. Umiddelbar og langsiktig innvirkning på behandling av barneleukemi er forutsett.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
300

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Hksar
      • Hong Kong, Hksar, Kina
        • Rekruttering
        • Hong Kong Children Hospital
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Ja

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Barn mistenkt eller diagnostisert med leukemi ved presentasjon vil bli rekruttert til studien.

Beskrivelse

Liste over inkluderingskriterier:

  1. akutt lymfatisk leukemi (ALL) eller
  2. akutt myeloid leukemi (AML) eller

3 .blandet fenotype akutt leukemi (MPAL) eller

4. juvenil myelomonocytisk leukemi (JMML) eller

5. myelodysplastiske syndromer (MDS) eller

6. normal benmargsdonor

Liste over ekskluderingskriterier:

  1. Denne studien vil ikke rekruttere personer som ikke er i stand til å forstå engelsk eller kinesisk.
  2. Pasient- eller foreldrenekt

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort

Gruppe / Kohort

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en observasjonsstudie som vurderes for biomedisinske eller helsemessige utfall.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Leukemi hos barn
Perifere blod- og benmargsprøver samles inn for genetisk analyse, invitro medikamentfølsomhetstest og dyreforsøk.
Genetisk: RNA-sekv
Genekspresjon og fusjonstranskripsjonsanalyse
Genetisk: hel eksonsekvensering
Genetisk vekslingsanalyse
Annen: Cytogenetisk test
Remisjon og tilbakefall overvåkes ved cytogenetiske analyser.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Genetiske endringer av barneleukemi
Tidsramme: Grunnlinje
Assosiasjon av mutasjonsdata med legemiddelsensitivitetsprofiler og sykdomsfri overlevelse/total overlevelse analyseres ved bruk av standard statistiske metoder.
Grunnlinje
Genekspresjonsprofiler for barneleukemi
Tidsramme: Grunnlinje
Globale transkriptomer og fusjonstranskripsjoner av leukemiske blaster identifiseres ved RNA-sekvensering.
Grunnlinje
Legemiddelfølsomhetsprofiler
Tidsramme: Grunnlinje
Medikamentsensitivitetsresultater av individuelle pasientblaster-avledede ex vivo-kulturer presenteres som IC50- og AUC-verdier.
Grunnlinje
Antistoffeffektivitet for behandling av barneleukemi
Tidsramme: Inntil 1 år
In vitro biokjemiske og biologiske analyser og invivo leukemi-pasientavledede xenografter brukes for å karakterisere effekten og toksisiteten til de nye menneskelige anitstoffene.
Inntil 1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Chinese University of Hong Kong

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Kam Tong Leung, Ph. D., Chinese University of Hong Kong

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. juli 2020

Primær fullføring (Antatt)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. juni 2028

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. juni 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
14. juli 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
15. juli 2020

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
20. juli 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
3. februar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
1. februar 2026

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. februar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • HKCH-REC-2020-012
  • PAED-2024-082 (Annen identifikator: IRB Central)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger