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Ricerca traslazionale avanzata sulla leucemia infantile

1 febbraio 2026 aggiornato da: Kathy Chan, Chinese University of Hong Kong

Promuovere il progresso terapeutico della leucemia infantile attraverso una ricerca traslazionale avanzata con impatto immediato ea lungo termine

La prognosi dei bambini con leucemia, il cancro pediatrico più comune, è notevolmente migliorata. Tuttavia, la recidiva si verifica ancora nel 15-40% dei pazienti con una probabilità di sopravvivenza <50%, che è improbabile che venga potenziata dall'intensificazione della chemioterapia standard a causa della travolgente tossicità. L'avvento di terapie mirate efficaci e sicure per i casi ad alto rischio è quindi imperativo. Questo studio costituisce due progetti di ricerca che mirano a guidare i progressi terapeutici.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

La prima parte dello studio mirava a studiare la genomica e il profilo di sensibilità ai farmaci della leucemia infantile e la sua potenziale applicazione per la medicina di precisione.

La seconda parte dello studio mirava a sviluppare un nuovo anticorpo per il trattamento della leucemia infantile mediante esperimenti su modelli animali.

Progetto:

Progetto 1: Il sequenziamento dell'intero esoma e dell'RNA sarà eseguito su bambini con leucemia (ALL, AML, MPAL, JMML, MDS) reclutati in modo prospettico nell'ospedale pediatrico di Hong Kong. I campioni saranno sottoposti a screening per la loro sensibilità ad agenti mirati preselezionati e clinicamente accessibili in un sistema di coltura ex vivo. I risultati per i pazienti ad alto rischio saranno sottoposti all'ampio tumore per la valutazione.

Progetto 2: candidati anticorpali completamente umani identificati mediante phage display saranno ingegnerizzati in forme terapeutiche e valutati per l'efficacia e la sicurezza in xenotrapianti derivati ​​da pazienti di B-ALL recidivante/refrattaria e in topi transgenici. I meccanismi d'azione saranno identificati mediante sequenziamento dell'RNA di singola cellula.

Significato:

L'implementazione della genomica funzionale potrebbe identificare i pazienti affetti da leucemia che beneficeranno di terapie mirate e consentire la personalizzazione della medicina di precisione. Gli anticorpi inventati potrebbero essere spostati in studi clinici per il salvataggio di B-ALL pediatrica ad alto rischio. È previsto un impatto immediato ea lungo termine sulla terapia della leucemia infantile.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
300

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Hksar
      • Hong Kong, Hksar, Cina
        • Reclutamento
        • Hong Kong Children Hospital
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

Sì

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

I bambini sospettati o con diagnosi di leucemia alla presentazione saranno reclutati per lo studio.

Descrizione

Elenco dei criteri di inclusione:

  1. leucemia linfoblastica acuta (ALL) o
  2. leucemia mieloide acuta (AML) o

3 .misto leucemia acuta fenotipica (MPAL) o

4. leucemia mielomonocitica giovanile (JMML) o

5. sindromi mielodisplastiche (MDS) o

6. donatore normale di midollo osseo

Elenco dei criteri di esclusione:

  1. Questo studio non recluterà soggetti che non sono in grado di comprendere l'inglese o il cinese.
  2. Rifiuto del paziente o del genitore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Leucemia infantile
Vengono raccolti campioni di sangue periferico e midollo osseo per analisi genetiche, test di sensibilità ai farmaci in vitro e esperimenti sugli animali.
Genetico: RNA-seq
Analisi dell'espressione genica e dei trascritti di fusione
Genetico: sequenziamento dell'intero esone
Analisi dell'alternanza genetica
Altro: Test di citogenetica
La remissione e la recidiva sono monitorate mediante analisi citogenetiche.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Alterazioni genetiche della leucemia infantile
Lasso di tempo: Linea di base
L'associazione dei dati di mutazione con i profili di sensibilità ai farmaci e la sopravvivenza libera da malattia/sopravvivenza globale vengono analizzati utilizzando metodi statistici standard.
Linea di base
Profili di espressione genica della leucemia infantile
Lasso di tempo: Linea di base
Il trascrittoma globale e le trascrizioni di fusione dei blasti leucemici sono identificati mediante sequenziamento dell'RNA.
Linea di base
Profili di sensibilità ai farmaci
Lasso di tempo: Linea di base
I risultati di sensibilità al farmaco della coltura ex vivo derivata da blasti di singoli pazienti sono presentati come valori IC50 e AUC.
Linea di base
Efficacia degli anticorpi per il trattamento della leucemia infantile
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
Saggi biochimici e biologici in vitro e xenotrapianti derivati ​​da pazienti leucemici in vivo vengono utilizzati per caratterizzare l'efficacia e la tossicità dei nuovi corpi immunitari umani.
Fino a 1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Chinese University of Hong Kong

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Kam Tong Leung, Ph. D., Chinese University of Hong Kong

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 luglio 2020

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 giugno 2028

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 giugno 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
14 luglio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
15 luglio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
20 luglio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
3 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
1 febbraio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • HKCH-REC-2020-012
  • PAED-2024-082 (Altro identificatore: IRB Central)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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