Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Zaawansowane badania translacyjne nad białaczką dziecięcą

1 lutego 2026 zaktualizowane przez: Kathy Chan, Chinese University of Hong Kong

Kierowanie postępem terapeutycznym białaczki dziecięcej poprzez zaawansowane badania translacyjne o natychmiastowym i długoterminowym wpływie

Rokowanie dzieci z białaczką, najczęstszym nowotworem wieku dziecięcego, znacznie się poprawiło. Jednak nawrót nadal występuje u 15-40% pacjentów z prawdopodobieństwem przeżycia <50%, co jest mało prawdopodobne, aby zostało wzmocnione przez intensyfikację standardowej chemioterapii ze względu na przytłaczającą toksyczność. Pojawienie się skutecznych i bezpiecznych terapii celowanych w przypadkach wysokiego ryzyka jest zatem koniecznością. Niniejsze badanie składa się z dwóch projektów badawczych, których celem jest napędzanie postępu terapeutycznego.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Pierwsza część badania miała na celu zbadanie profilowania genomiki i wrażliwości na leki białaczki dziecięcej oraz jej potencjalnego zastosowania w medycynie precyzyjnej.

Druga część badania miała na celu opracowanie nowego przeciwciała do leczenia białaczki dziecięcej za pomocą eksperymentów na modelach zwierzęcych.

Projekt:

Projekt 1: Sekwencjonowanie całego egzomu i RNA zostanie przeprowadzone na dzieciach z białaczką (ALL, AML, MPAL, JMML, MDS) rekrutowanych prospektywnie do Szpitala Dziecięcego w Hongkongu. Próbki zostaną przebadane pod kątem wrażliwości na wcześniej wybrane, dostępne klinicznie środki celowane w systemie hodowli ex vivo. Wyniki dla pacjentów z grupy wysokiego ryzyka zostaną poddane badaniu guza w celu oceny.

Projekt 2: Kandydaci na w pełni ludzkie przeciwciała, zidentyfikowani przez prezentację na fagach, zostaną zmodyfikowani do form terapeutycznych i ocenieni pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa w ksenoprzeszczepach pochodzących od pacjentów z nawrotową/oporną na leczenie B-ALL oraz u myszy transgenicznych. Mechanizmy działania zostaną zidentyfikowane za pomocą sekwencjonowania RNA pojedynczych komórek.

Znaczenie:

Wdrożenie genomiki funkcjonalnej mogłoby zidentyfikować pacjentów z białaczką, którzy odniosą korzyści z terapii celowanych i umożliwić dostosowanie medycyny precyzyjnej. Wynalezione przeciwciała można przenieść do badań klinicznych w celu ratowania pediatrycznej B-ALL wysokiego ryzyka. Przewiduje się natychmiastowy i długoterminowy wpływ na terapię białaczki dziecięcej.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
300

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Hksar
      • Hong Kong, Hksar, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • Hong Kong Children Hospital
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Do badania zostaną zrekrutowane dzieci z podejrzeniem lub rozpoznaniem białaczki podczas prezentacji.

Opis

Lista kryteriów włączenia:

  1. ostra białaczka limfoblastyczna (ALL) lub
  2. ostra białaczka szpikowa (AML) lub

3.mieszane fenotyp ostrej białaczki (MPAL) lub

4. młodzieńcza białaczka mielomonocytowa (JMML) lub

5. zespoły mielodysplastyczne (MDS) lub

6. normalny dawca szpiku kostnego

Lista kryteriów wykluczenia:

  1. To badanie nie będzie rekrutować osób, które nie są w stanie zrozumieć języka angielskiego lub chińskiego.
  2. Odmowa pacjenta lub rodzica

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Białaczka dziecięca
Pobierane są próbki krwi obwodowej i szpiku kostnego do analizy genetycznej, testu wrażliwości na leki in vitro i eksperymentów na zwierzętach.
Genetyczny: Sekwencja RNA
Ekspresja genów i analiza transkryptów fuzyjnych
Genetyczny: sekwencjonowanie całych egzonów
Analiza przemian genetycznych
Inny: Badanie cytogenetyczne
Remisję i nawrót choroby monitoruje się za pomocą analiz cytogenetycznych.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany genetyczne białaczki dziecięcej
Ramy czasowe: Linia bazowa
Powiązanie danych mutacji z profilami wrażliwości na leki i przeżycia wolnego od choroby/przeżycia całkowitego analizuje się przy użyciu standardowych metod statystycznych.
Linia bazowa
Profile ekspresji genów białaczki dziecięcej
Ramy czasowe: Linia bazowa
Globalny transkryptom i transkrypty fuzyjne blastów białaczkowych są identyfikowane przez sekwencjonowanie RNA.
Linia bazowa
Profile wrażliwości na leki
Ramy czasowe: Linia bazowa
Wyniki wrażliwości na lek w hodowli ex vivo pochodzącej z blastów poszczególnych pacjentów przedstawiono jako wartości IC50 i AUC.
Linia bazowa
Skuteczność przeciwciał w leczeniu białaczki dziecięcej
Ramy czasowe: Do 1 roku
Testy biochemiczne i biologiczne in vitro oraz ksenoprzeszczepy pochodzące od pacjentów z białaczką in vivo są wykorzystywane do scharakteryzowania skuteczności i toksyczności nowych ludzkich przeciwciał.
Do 1 roku

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Chinese University of Hong Kong

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Kam Tong Leung, Ph. D., Chinese University of Hong Kong

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 lipca 2020

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 czerwca 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 czerwca 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
14 lipca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
15 lipca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
20 lipca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
3 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
1 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • HKCH-REC-2020-012
  • PAED-2024-082 (Inny identyfikator: IRB Central)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami