儿童白血病的高级转化研究
2026年2月1日 更新者：Kathy Chan、Chinese University of Hong Kong
通过具有直接和长期影响的先进转化研究推动儿童白血病的治疗进展
患有白血病（最常见的儿科癌症）的儿童的预后已显着改善。
然而，仍有 15-40% 的患者出现复发，生存概率 <50%，由于压倒性的毒性，标准化疗的强化不太可能提高这种情况。
因此，针对高危病例的有效且安全的靶向治疗势在必行。
这项研究包括两个旨在推动治疗进展的研究项目。
研究概览
详细说明
该研究的第一部分旨在研究儿童白血病的基因组学和药物敏感性分析及其在精准医学中的潜在应用。
研究的第二部分旨在通过动物模型实验开发治疗儿童白血病的新型抗体。
设计：
项目一：对香港儿童医院前瞻性招募的白血病患儿（ALL、AML、MPAL、JMML、MDS）进行全外显子组和RNA测序。 将在离体培养系统中筛选样品对预选的、临床上可获得的靶向药物的敏感性。 高风险患者的结果将接受广泛的肿瘤评估。
项目 2：通过噬菌体展示鉴定的完全人源抗体候选物将被设计成治疗形式，并在复发/难治性 B-ALL 患者来源的异种移植物和转基因小鼠中评估疗效和安全性。 作用机制将通过单细胞 RNA 测序确定。
意义：
功能基因组学的实施可以识别将从靶向治疗中受益的白血病患者，并实现精准医学的定制。 发明的抗体可以进入临床试验，以挽救高危儿科 B-ALL。 可以预见对儿童白血病治疗的直接和长期影响。
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
300
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Kathy Chan, Ph. D.
- 电话号码：852-35052858
- 邮箱：kathyyychan@cuhk.edu.hk
研究联系人备份
- 姓名：Kam Tong LEUNG, Ph. D.
- 电话号码：852-35133176
- 邮箱：ktleung@cuhk.edu.hk
学习地点
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Hksar
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Hong Kong、Hksar、中国
- 招聘中
- Hong Kong Children Hospital
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接触：
- Kam Tong LEUNG, Ph. D.
- 电话号码：852-35133176
- 邮箱：ktleung@cuhk.edu.hk
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 18年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
是的
取样方法
非概率样本
研究人群
将招募在就诊时怀疑或诊断患有白血病的儿童进行研究。
描述
纳入标准清单：
- 急性淋巴细胞白血病 (ALL) 或
- 急性髓性白血病 (AML) 或
3.混合 表型急性白血病 (MPAL) 或
4. 幼年型粒单核细胞白血病 (JMML) 或
5. 骨髓增生异常综合征 (MDS) 或
6. 正常骨髓供体
排除标准列表：
- 本研究将不招募无法理解英文或中文的受试者。
- 患者或家长拒绝
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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儿童白血病
采集外周血和骨髓样本用于基因分析、体外药敏试验和动物实验。
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基因表达和融合转录本分析
遗传交替分析
通过细胞遗传学分析监测缓解和复发。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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儿童白血病的遗传改变
大体时间：基线
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使用标准统计方法分析突变数据与药物敏感性概况和无病生存/总生存的关联。
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基线
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儿童白血病的基因表达谱
大体时间：基线
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白血病母细胞的全局转录组和融合转录本通过 RNA 测序鉴定。
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基线
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药物敏感性概况
大体时间：基线
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个体患者原始细胞离体培养的药物敏感性结果表示为 IC50 和 AUC 值。
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基线
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抗体治疗儿童白血病疗效
大体时间：长达 1 年
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体外生化和生物学测定以及体内白血病患者来源的异种移植物用于表征新型人类抗体的功效和毒性。
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长达 1 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Kam Tong Leung, Ph. D.、Chinese University of Hong Kong
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年7月1日
初级完成 (估计的)
2028年6月1日
研究完成 (估计的)
2028年6月1日
研究注册日期
首次提交
2020年7月14日
首先提交符合 QC 标准的
2020年7月15日
首次发布 (实际的)
2020年7月20日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年2月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年2月1日
最后验证
2026年2月1日
更多信息
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