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酸性鞘磷脂酶缺乏症的磁共振波谱 (MONACO)

2023年6月6日 更新者：Eline C. B. Eskes

本研究的目的是评估 MRI 技术检测慢性内脏亚型 ASMD 患者与健康受试者肝脏早期脂质积累的能力。

参与者将接受 MRI，使用 MR 波谱 (MRS) 测量脂质积累（脂肪变性），使用 MR 弹性成像 (MRE) 测量肝脏硬度（纤维化）。

研究概览

地位

地位

指示当前招聘状态或扩展访问状态。
招聘中

条件

条件

正在研究的疾病、紊乱、综合征、疾病或损伤。在 ClinicalTrials.gov 上，条件还可能包括其他与健康相关的问题，例如寿命、生活质量和健康风险。

干预/治疗

干预/治疗

作为临床研究重点的过程或行动。干预措施包括药物、医疗设备、程序、疫苗和其他处于研究阶段或已经可用的产品。干预措施还可以包括非侵入性方法，例如教育或调整饮食和锻炼。

详细说明

基本原理：酸性鞘磷脂酶缺乏症 (ASMD) 是一种罕见的溶酶体贮积症，由鞘磷脂酶缺乏引起，导致鞘磷脂鞘磷脂 (SM) 在肝脏、脾脏和肺部积聚。 SM 在肝脏中的积累导致一部分 ASMD 患者出现肝纤维化。 酶替代疗法（ERT、olipudase alfa、Sanofi Genzyme）目前正在进行 2/3 期试验，最近获得了 EMA 和 FDA 的市场授权。 由于 ASMD 是一种缓慢进展的疾病，因此检测肝脏中 SM 储存的早期阶段可能有助于识别有可能从治疗中获益的主要并发症风险患者。 两种基于磁共振 (MR) 的技术可能会引起关注：用于测量脂质积累（脂肪变性）的磁共振波谱法 (MRS) 和用于测量肝脏硬度（纤维化）的磁共振弹性成像 (MRE)。

目的：与健康受试者相比，评估 MRI 技术检测慢性内脏亚型 ASMD 患者肝脏早期脂质蓄积的能力。

研究设计：横断面试验研究，其中将 ASMD 患者的 MRS 和 MRE 测量值与健康受试者的测量值进行比较。 所有参与的 ASMD 患者都将在年度评估期间接受 MRI 检查。 符合治疗条件的患者还将在治疗一年后接受 MRI 检查。

研究人群：所有到访阿姆斯特丹 UMC 代谢紊乱门诊的 ASMD 成年患者都将被邀请参加。 参与的 ASMD 患者将根据年龄、性别和 BMI 以 1:1 的比例与健康对照相匹配。

主要研究终点：与健康受试者的值相比，使用 MRS 测量的 ASMD 患者肝组织的脂肪分数体积百分比 (%)。

与参与、利益和群体相关性相关的负担和风险的性质和程度：MRI 程序没有风险：大多数患者躺在狭小的空间里可能会感到不舒服。 患者和健康受试者不会直接受益于参与研究。 该研究的结果可能会改善未来的临床护理。

研究类型

研究类型

描述临床研究的性质。研究类型包括介入性研究（也称为临床试验）、观察性研究（包括患者登记）和扩展访问。
介入性

注册 (估计的)

注册

临床研究的参与者人数。 “预期”入组人数是研究人员进行研究所需的目标参与者人数。
34

阶段

阶段

根据美国食品和药物管理局 (FDA) 制定的定义，研究药物或生物制品的临床试验阶段。阶段基于研究的目标、参与者的数量和其他特征。有五个阶段：早期第 1 阶段（以前列为第 0 阶段）、第 1 阶段、第 2 阶段、第 3 阶段和第 4 阶段。不适用用于描述没有 FDA 定义的阶段的试验，包括设备试验或行为干预。
  • 不适用

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习联系方式

可以回答临床研究注册问题的人员的姓名和联系信息。进行研究的每个地点也可能有特定的联系人，他们可能能够更好地回答这些问题。

学习地点

  • 荷兰
    • Noord-Holland
      • Amsterdam、Noord-Holland、荷兰、1105 AZ

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

资格标准

想要参加临床研究的人必须满足的关键要求或他们必须具备的特征。资格标准包括纳入标准（一个人参与研究所必需的）和排除标准（阻止一个人参与）。资格标准的类型包括一项研究是否接受健康志愿者、是否有年龄或年龄组要求，或是否受性别限制。

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

是的

描述

纳入标准：

患者：

  • 患者患有生化证实的 ASMD（最好是基因证实）
  • 患者愿意并能够在研究相关程序之前提供书面知情同意书。
  • 患者年满 18 岁

健康控制：

  • 个人愿意并能够在研究相关程序之前提供书面知情同意书
  • 个人≥18岁
  • 由病史确定的总体健康状况

排除标准：

患者和健康对照：

  • 无法遵守研究方案
  • 无法接受 MRI 程序

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：诊断
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂

参与者组/臂

根据试验方案，接受特定干预/治疗或不接受干预的临床试验参与者组或亚组。
干预/治疗

干预/治疗

作为临床研究重点的过程或行动。干预措施包括药物、医疗设备、程序、疫苗和其他处于研究阶段或已经可用的产品。干预措施还可以包括非侵入性方法，例如教育或调整饮食和锻炼。
其他：患者
参与者将接受 MRI 与 MR 波谱 (MRS) 和 MR 弹性成像 (MRE) 测量
诊断测试：磁共振波谱 (MRS)
磁共振波谱 (MRS)
诊断测试：磁共振弹性成像 (MRE)
MR 弹性成像 (MRE)，带有在体内诱发剪切波的装置。 该装置被放置在受试者的腹部，并通过带子固定在适当的位置。 该设备会产生低频振动（例如 30-60 赫兹），这对参与者来说并不痛苦。 研究档案中提供了符合性声明和安全文件。
其他：健康控制
参与者将接受 MRI 与 MR 波谱 (MRS) 和 MR 弹性成像 (MRE) 测量
诊断测试：磁共振波谱 (MRS)
磁共振波谱 (MRS)
诊断测试：磁共振弹性成像 (MRE)
MR 弹性成像 (MRE)，带有在体内诱发剪切波的装置。 该装置被放置在受试者的腹部，并通过带子固定在适当的位置。 该设备会产生低频振动（例如 30-60 赫兹），这对参与者来说并不痛苦。 研究档案中提供了符合性声明和安全文件。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

主要结果指标

在临床研究的方案中，对于评估干预/治疗的效果最重要的计划结果测量。大多数临床研究有一项主要结果指标，但有些研究有不止一项。
结果测量
措施说明
大体时间
用 MRS-PDFF 测量的体积百分比脂肪分数
大体时间：1年
与年龄、性别和 BMI 匹配的健康受试者相比，使用 MRS-PDFF 测量的 ASMD 患者的脂肪体积百分比百分比。
1年

次要结果测量

次要结果测量

在临床研究的方案中，计划的结果测量值在评估干预效果时不如主要结果测量值重要，但仍然值得关注。大多数临床研究有不止一项次要结果指标。
结果测量
措施说明
大体时间
用 MRE 测量的以 kPa 为单位的肝脏硬度
大体时间：1年
与年龄、性别和 BMI 匹配的健康受试者相比，使用 MRE 测量的 ASMD 患者的肝脏硬度（以 kPa 为单位）。
1年
脂肪分数和/或肝脏硬度与肝脏参数之间的相关性
大体时间：1年
脂肪分数和/或肝脏硬度与肝脏参数（即 用 fibroscan、肝脏体积和血浆 ALT 和 AST 水平测量的肝脏硬度）
1年
脂肪分数和/或肝脏硬度与一般疾病参数之间的相关性
大体时间：1年
脂肪分数和/或肝脏硬度与一般疾病参数（即 脾体积、CO 扩散能力、血浆 LSM、LSM-509 和壳三糖苷酶水平）
1年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

赞助

发起研究并有权和控制研究的组织或个人。
Eline C. B. Eskes

调查人员

调查人员

参与临床研究的研究人员。相关术语包括中心首席研究员、中心副研究员、研究主席、研究主管和研究首席研究员。
  • 首席研究员：Carla EM Hollak, prof dr、Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
  • 研究主任：xx xx xx, xx

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

学习开始

第一位参与者参加临床研究的实际日期。 “预期”研究开始日期是研究人员认为将成为研究开始日期的日期。
2023年5月5日

初级完成 (估计的)

初级完成

临床研究的最后一名参与者接受检查或接受干预以收集主要结果测量的最终数据的日期。临床研究是否根据方案结束或被终止不影响该日期。对于具有多个不同完成日期的主要结果测量的临床研究，该术语是指完成所有主要结果测量的数据收集的日期。 “预期”主要完成日期是研究人员认为将成为研究主要完成日期的日期。
2024年4月1日

研究完成 (估计的)

研究完成

临床研究中最后一位参与者接受检查或接受干预/治疗以收集主要结局指标、次要结局指标和不良事件（即最后一位参与者的最后一次就诊）的最终数据的日期。 “预期”研究完成日期是研究人员认为将成为研究完成日期的日期。
2024年9月1日

研究注册日期

首次提交

首次提交

研究发起人或研究者首次向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录的日期。在首次提交日期和记录在 ClinicalTrials.gov 上的可用性（首次发布日期）之间通常会有几天的延迟。
2023年6月6日

首先提交符合 QC 标准的

首先提交符合 QC 标准的

研究发起人或研究者首次提交符合国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查标准的研究记录的日期。在满足 NLM 的 QC 审查标准之前，发起人或研究者可能需要修改和提交研究记录一次或多次。申办者或研究者有责任确保研究记录符合 NLM QC 审查标准。
2023年6月6日

首次发布 (实际的)

首次发布

在国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查结束后，研究记录首次在 ClinicalTrials.gov 上可用的日期。研究发起人或研究者提交研究记录的日期与首次发布日期之间通常会有几天的延迟。
2023年6月15日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

最后更新发布

在 ClinicalTrials.gov 上提供研究记录更改的最近日期。研究发起人或研究者向 ClinicalTrials.gov 提交变更的时间（最后更新提交日期）和最后更新发布日期之间可能会有延迟。
2023年6月15日

上次提交的符合 QC 标准的更新

上次提交的符合 QC 标准的更新

研究发起人或研究者提交符合国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查标准的研究记录更改的最近日期。申办者或研究者有责任确保研究记录符合 NLM QC 审查标准。
2023年6月6日

最后验证

最后验证

研究发起人或研究者确认 ClinicalTrials.gov 上的临床研究信息准确且最新的最近日期。如果一项研究的招募状态为招募；尚未招聘；或活跃，未在过去 2 年内确认招募，该研究的招募状态显示为未知。
2023年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

其他研究编号

由研究的发起人、资助者或其他人分配给临床研究的标识符或 ID 号，而不是 NCT 号。这些编号可能包括来自其他试验登记处的唯一标识符和美国国立卫生研究院的资助编号。
  • 2022.0444

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

未定

IPD 计划说明

研究数据将作为文章提交给同行评审的期刊。 此外，我们报告研究结果的研究数据摘要将提交给科学、公共和/或患者组织会议（口头）演示。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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