酸性鞘磷脂酶缺乏症的磁共振波谱 (MONACO)
本研究的目的是评估 MRI 技术检测慢性内脏亚型 ASMD 患者与健康受试者肝脏早期脂质积累的能力。
参与者将接受 MRI，使用 MR 波谱 (MRS) 测量脂质积累（脂肪变性），使用 MR 弹性成像 (MRE) 测量肝脏硬度（纤维化）。
研究概览
详细说明
基本原理：酸性鞘磷脂酶缺乏症 (ASMD) 是一种罕见的溶酶体贮积症，由鞘磷脂酶缺乏引起，导致鞘磷脂鞘磷脂 (SM) 在肝脏、脾脏和肺部积聚。 SM 在肝脏中的积累导致一部分 ASMD 患者出现肝纤维化。 酶替代疗法（ERT、olipudase alfa、Sanofi Genzyme）目前正在进行 2/3 期试验，最近获得了 EMA 和 FDA 的市场授权。 由于 ASMD 是一种缓慢进展的疾病，因此检测肝脏中 SM 储存的早期阶段可能有助于识别有可能从治疗中获益的主要并发症风险患者。 两种基于磁共振 (MR) 的技术可能会引起关注：用于测量脂质积累（脂肪变性）的磁共振波谱法 (MRS) 和用于测量肝脏硬度（纤维化）的磁共振弹性成像 (MRE)。
目的：与健康受试者相比，评估 MRI 技术检测慢性内脏亚型 ASMD 患者肝脏早期脂质蓄积的能力。
研究设计：横断面试验研究，其中将 ASMD 患者的 MRS 和 MRE 测量值与健康受试者的测量值进行比较。 所有参与的 ASMD 患者都将在年度评估期间接受 MRI 检查。 符合治疗条件的患者还将在治疗一年后接受 MRI 检查。
研究人群：所有到访阿姆斯特丹 UMC 代谢紊乱门诊的 ASMD 成年患者都将被邀请参加。 参与的 ASMD 患者将根据年龄、性别和 BMI 以 1:1 的比例与健康对照相匹配。
主要研究终点：与健康受试者的值相比，使用 MRS 测量的 ASMD 患者肝组织的脂肪分数体积百分比 (%)。
与参与、利益和群体相关性相关的负担和风险的性质和程度：MRI 程序没有风险：大多数患者躺在狭小的空间里可能会感到不舒服。 患者和健康受试者不会直接受益于参与研究。 该研究的结果可能会改善未来的临床护理。
研究类型
注册 (估计的)
阶段
- 不适用
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Eline CB Eskes, MD
- 电话号码：0205669111
- 邮箱：e.c.eskes@amsterdamumc.nl
学习地点
-
-
Noord-Holland
-
Amsterdam、Noord-Holland、荷兰、1105 AZ
- 招聘中
- Amsterdam UMC
-
接触：
- Eline CB Eskes, MD
- 电话号码：0205669111
- 邮箱：e.c.eskes@amsterdamumc.nl
-
-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
患者：
- 患者患有生化证实的 ASMD（最好是基因证实）
- 患者愿意并能够在研究相关程序之前提供书面知情同意书。
- 患者年满 18 岁
健康控制：
- 个人愿意并能够在研究相关程序之前提供书面知情同意书
- 个人≥18岁
- 由病史确定的总体健康状况
排除标准：
患者和健康对照：
- 无法遵守研究方案
- 无法接受 MRI 程序
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：诊断
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
其他：患者
参与者将接受 MRI 与 MR 波谱 (MRS) 和 MR 弹性成像 (MRE) 测量
|
磁共振波谱 (MRS)
MR 弹性成像 (MRE)，带有在体内诱发剪切波的装置。
该装置被放置在受试者的腹部，并通过带子固定在适当的位置。
该设备会产生低频振动（例如
30-60 赫兹），这对参与者来说并不痛苦。
研究档案中提供了符合性声明和安全文件。
|
|
其他：健康控制
参与者将接受 MRI 与 MR 波谱 (MRS) 和 MR 弹性成像 (MRE) 测量
|
磁共振波谱 (MRS)
MR 弹性成像 (MRE)，带有在体内诱发剪切波的装置。
该装置被放置在受试者的腹部，并通过带子固定在适当的位置。
该设备会产生低频振动（例如
30-60 赫兹），这对参与者来说并不痛苦。
研究档案中提供了符合性声明和安全文件。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
用 MRS-PDFF 测量的体积百分比脂肪分数
大体时间：1年
|
与年龄、性别和 BMI 匹配的健康受试者相比，使用 MRS-PDFF 测量的 ASMD 患者的脂肪体积百分比百分比。
|
1年
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
用 MRE 测量的以 kPa 为单位的肝脏硬度
大体时间：1年
|
与年龄、性别和 BMI 匹配的健康受试者相比，使用 MRE 测量的 ASMD 患者的肝脏硬度（以 kPa 为单位）。
|
1年
|
|
脂肪分数和/或肝脏硬度与肝脏参数之间的相关性
大体时间：1年
|
脂肪分数和/或肝脏硬度与肝脏参数（即
用 fibroscan、肝脏体积和血浆 ALT 和 AST 水平测量的肝脏硬度）
|
1年
|
|
脂肪分数和/或肝脏硬度与一般疾病参数之间的相关性
大体时间：1年
|
脂肪分数和/或肝脏硬度与一般疾病参数（即
脾体积、CO 扩散能力、血浆 LSM、LSM-509 和壳三糖苷酶水平）
|
1年
|
合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Carla EM Hollak, prof dr、Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
- 研究主任：xx xx xx, xx
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 2022.0444
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
IPD 计划说明
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
Asmd，内脏型的临床试验
-
Fundación Española de Hematología y Hemoterapía招聘中
磁共振波谱 (MRS)的临床试验
-
Jonsson Comprehensive Cancer CenterU.S. Army Medical Research and Development Command; U.S. Army Medical Research Acquisition Activity完全的
-
University Hospital, GrenobleInstitut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France; Université Grenoble-Alpes尚未招聘
-
Memorial Sloan Kettering Cancer CenterNational Institutes of Health (NIH)主动，不招人
-
Massachusetts General HospitalPresident and Fellows of Harvard College; Nutrition Obesity Research Center at Harvard完全的
-
National Institute of Diabetes and Digestive and...招聘中