Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Magneettiresonanssispektroskopia happaman sfingomyelinaasin puutteessa (MONACO)

tiistai 6. kesäkuuta 2023 päivittänyt: Eline C. B. Eskes

Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida MRI-tekniikoiden kykyä havaita lipidien kertymisen varhaiset vaiheet maksassa kroonista viskeraalista alatyyppiä sairastavilla ASMD-potilailla verrattuna terveisiin koehenkilöihin.

Osallistujille tehdään magneettikuvaus MR-spektroskopialla (MRS) lipidien kertymisen (steatoosi) mittaamiseksi ja MR-elastografia (MRE) maksan jäykkyyden (fibroosin) mittaamiseksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Rekrytointi

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Perustelut: Hapan sfingomyelinaasin puutos (ASMD) on harvinainen lysosomaalinen varastointihäiriö, joka johtuu sfingomyelinaasin puutteesta, mikä johtaa sfingolipidi-sfingomyeliinin (SM) kerääntymiseen maksaan, pernaan ja keuhkoihin. SM:n kertyminen maksaan johtaa maksafibroosiin osassa ASMD-potilaita. Entsyymikorvaushoitoa (ERT, olipudaasi alfa, Sanofi Genzyme) tutkitaan parhaillaan vaiheen 2/3 kokeessa, ja se on äskettäin saanut EMA:lta ja FDA:lta myyntiluvan. Koska ASMD on hitaasti etenevä sairaus, SM:n maksan varastoinnin varhaisten vaiheiden havaitseminen saattaa auttaa tunnistamaan potilaita, joilla on suurimpien komplikaatioiden riski ja jotka hyötyisivät hoidosta. Kaksi magneettiresonanssiin (MR) perustuvaa tekniikkaa saattavat olla kiinnostavia: MR-spektroskopia (MRS) lipidien kertymisen mittaamiseen (steatoosi) ja MR-elastografia (MRE) maksan jäykkyyden (fibroosin) mittaamiseen.

Tavoite: Arvioida MRI-tekniikoiden kykyä havaita lipidien kertymisen varhaiset vaiheet maksassa ASMD-potilailla, joilla on krooninen viskeraalinen alatyyppi, verrattuna terveisiin koehenkilöihin.

Tutkimuksen suunnittelu: Poikkileikkauspilottitutkimus, jossa ASMD-potilaiden MRS- ja MRE-mittauksia verrataan terveiden koehenkilöiden mittauksiin. Kaikille osallistuville ASMD-potilaille tehdään MRI vuosittaisten arviointien aikana. Hoitoon kelpaaville potilaille tehdään myös magneettikuvaus vuoden hoidon jälkeen.

Tutkimuspopulaatio: Kaikki aikuiset ASMD-potilaat, jotka vierailevat Amsterdamin UMC:n aineenvaihduntahäiriöiden poliklinikalla, kutsutaan osallistumaan. Osallistuvat ASMD-potilaat yhdistetään terveisiin kontrolleihin iän, sukupuolen ja BMI:n perusteella suhteessa 1:1.

Päätutkimuspäätepiste: ASMD-potilaiden maksakudoksen rasvaosuus tilavuusprosentteina (%) mitattuna MRS:llä verrattuna terveiden koehenkilöiden arvoihin.

Osallistumiseen, hyötyyn ja ryhmiin liittyvien taakan ja riskien luonne ja laajuus: MRI-toimenpiteestä ei aiheudu riskiä: potilaat voivat useimmiten tuntea olonsa epämukavaksi makaamaan ahtaassa tilassa. Potilaat ja terveet koehenkilöt eivät hyödy suoraan tutkimukseen osallistumisesta. Tutkimuksen tulokset voivat parantaa kliinistä hoitoa tulevaisuudessa.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
34

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskeluyhteys

Sen henkilön nimi ja yhteystiedot, joka voi vastata kliiniseen tutkimukseen ilmoittautumiskysymyksiin. Jokaisella paikkakunnalla, jossa tutkimus suoritetaan, voi myös olla tietty yhteyshenkilö, joka voi paremmin vastata näihin kysymyksiin.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
    • Noord-Holland
      • Amsterdam, Noord-Holland, Alankomaat, 1105 AZ
        • Rekrytointi
        • Amsterdam UMC
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Joo

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Potilaat:

  • Potilaalla on biokemiallisesti todistettu ASMD (mieluiten geneettisesti vahvistettu)
  • Potilas on halukas ja kykenevä antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen ennen tutkimukseen liittyvää toimenpidettä.
  • Potilas on ≥ 18-vuotias

Terveelliset kontrollit:

  • Henkilö on halukas ja kykenevä antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen ennen tutkimukseen liittyvää menettelyä
  • Henkilö on ≥ 18-vuotias
  • Yleinen hyvä terveys sairaushistorian perusteella

Poissulkemiskriteerit:

Potilaat ja terveet kontrollit:

  • Kyvyttömyys noudattaa tutkimusprotokollaa
  • Kyvyttömyys suorittaa MRI-menettelyä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Diagnostiikka
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Muut: Potilaat
Osallistujille tehdään magneettikuvaus MR-spektroskopialla (MRS) ja MR-elastografialla (MRE)
Diagnostinen testi: MR-spektroskopia (MRS)
MR-spektroskopia (MRS)
Diagnostinen testi: MR elastografia (MRE)
MR Elastography (MRE) laitteella, joka aiheuttaa leikkausaaltoja kehossa. Tämä laite asetetaan kohteen vatsalle ja pidetään paikallaan hihnoilla. Laite tuottaa matalataajuista tärinää (esim. 30-60 Hz), jotka eivät ole tuskallisia osallistujalle. Vaatimustenmukaisuusvakuutus ja turvallisuusasiakirja ovat tutkimusaineistossa.
Muut: Terveet kontrollit
Osallistujille tehdään magneettikuvaus MR-spektroskopialla (MRS) ja MR-elastografialla (MRE)
Diagnostinen testi: MR-spektroskopia (MRS)
MR-spektroskopia (MRS)
Diagnostinen testi: MR elastografia (MRE)
MR Elastography (MRE) laitteella, joka aiheuttaa leikkausaaltoja kehossa. Tämä laite asetetaan kohteen vatsalle ja pidetään paikallaan hihnoilla. Laite tuottaa matalataajuista tärinää (esim. 30-60 Hz), jotka eivät ole tuskallisia osallistujalle. Vaatimustenmukaisuusvakuutus ja turvallisuusasiakirja ovat tutkimusaineistossa.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Rasvaosuus tilavuusprosentteina mitattuna MRS-PDFF:llä
Aikaikkuna: 1 vuosi
Rasvaosuus tilavuusprosentteina mitattuna ASMD-potilaiden MRS-PDFF:llä verrattuna iän, sukupuolen ja BMI:n mukaisiin terveisiin koehenkilöihin.
1 vuosi

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Maksan jäykkyys kPa:na mitattuna MRE:llä
Aikaikkuna: 1 vuosi
Maksan jäykkyys kPa:na mitattuna ASMD-potilaiden MRE:llä verrattuna iän, sukupuolen ja BMI:n mukaisiin terveisiin koehenkilöihin.
1 vuosi
Rasvafraktion ja/tai maksan jäykkyyden ja maksaparametrien väliset korrelaatiot
Aikaikkuna: 1 vuosi
Rasvafraktion ja/tai maksan jäykkyyden ja maksaparametrien väliset korrelaatiot (esim. fibroscanilla mitattu maksan jäykkyys, maksan tilavuus ja plasman ALAT- ja AST-arvot)
1 vuosi
Rasvafraktion ja/tai maksan jäykkyyden ja yleisten sairausparametrien väliset korrelaatiot
Aikaikkuna: 1 vuosi
Rasvafraktion ja/tai maksan jäykkyyden ja yleisten sairausparametrien väliset korrelaatiot (esim. pernan tilavuus, CO-diffuusiokapasiteetti, plasman LSM-, LSM-509- ja kitotriosidaasitasot)
1 vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Eline C. B. Eskes

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Päätutkija: Carla EM Hollak, prof dr, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
  • Opintojohtaja: xx xx xx, xx

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Perjantai 5. toukokuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Sunnuntai 1. syyskuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Tiistai 6. kesäkuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 6. kesäkuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Torstai 15. kesäkuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Torstai 15. kesäkuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 6. kesäkuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Torstai 1. kesäkuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • 2022.0444

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

IPD-suunnitelman kuvaus

Tutkimusaineisto toimitetaan artikkeleina vertaisarvioituihin aikakauslehtiin. Myös tiivistelmä tutkimustiedoistamme, jotka raportoivat havainnoistamme, toimitetaan esityksiin tieteellisissä, julkisissa ja/tai potilasjärjestöjen kokouksissa (suullisia) esitelmiä varten.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia