Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Магнитно-резонансная спектроскопия при дефиците кислой сфингомиелиназы (MONACO)

6 июня 2023 г. обновлено: Eline C. B. Eskes

Целью данного исследования является оценка способности методов МРТ выявлять ранние стадии накопления липидов в печени пациентов с АСМД с хроническим висцеральным подтипом по сравнению со здоровыми субъектами.

Участники пройдут МРТ с МР-спектроскопией (MRS) для измерения накопления липидов (стеатоз) и MR-эластографией (MRE) для измерения жесткости печени (фиброз).

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Рекрутинг

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Обоснование: Дефицит кислой сфингомиелиназы (АСМД) представляет собой редкое лизосомное заболевание накопления, вызванное дефицитом сфингомиелиназы, что приводит к накоплению сфинголипида сфингомиелина (СМ) в печени, селезенке и легких. Накопление СМ в печени приводит к фиброзу печени у части пациентов с АСМД. Заместительная терапия ферментами (ФЗТ, олипудаза альфа, Sanofi Genzyme) в настоящее время исследуется в рамках фазы 2/3 испытаний и недавно получила разрешение на продажу от EMA и FDA. Поскольку ASMD является медленно прогрессирующим заболеванием, обнаружение ранних стадий накопления SM в печени может помочь в выявлении пациентов с риском серьезных осложнений, которым терапия поможет. Интерес могут представлять два метода, основанные на магнитном резонансе (МР): МР-спектроскопия (МРС) для измерения накопления липидов (стеатоз) и МР-эластография (МРЭ) для измерения жесткости печени (фиброз).

Цель: оценить способность методов МРТ выявлять ранние стадии накопления липидов в печени у пациентов с АСМД с хроническим висцеральным подтипом по сравнению со здоровыми людьми.

Дизайн исследования: поперечное пилотное исследование, в котором измерения MRS и MRE пациентов с ASMD будут сравниваться с измерениями у здоровых людей. Все пациенты с ASMD, которые участвуют, будут проходить МРТ во время их ежегодных оценок. Пациенты, имеющие право на терапию, также будут проходить МРТ после одного года лечения.

Популяция исследования: к участию будут приглашены все взрослые пациенты с ASMD, посещающие амбулаторную клинику для метаболических нарушений Амстердамского UMC. Участвующие пациенты с ASMD будут сопоставлены со здоровыми людьми по возрасту, полу и ИМТ в соотношении 1:1.

Основная конечная точка исследования: объемная доля жира в процентах (%) ткани печени пациентов с ASMD, измеренная с помощью MRS, по сравнению со значениями здоровых субъектов.

Характер и степень бремени и рисков, связанных с участием, пользой и принадлежностью к группе: Процедура МРТ не несет риска: большинству пациентов может быть неудобно лежать в ограниченном пространстве. Пациенты и здоровые субъекты не получат прямой пользы от участия в исследовании. Результаты исследования могут улучшить клиническую помощь в будущем.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
34

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Контакты исследования

Имя и контактная информация лица, которое может ответить на вопросы о регистрации для участия в клиническом исследовании. В каждом месте, где проводится исследование, также может быть определенное контактное лицо, которое сможет лучше ответить на эти вопросы.
  • Имя: Eline CB Eskes, MD
  • Номер телефона: 0205669111
  • Электронная почта: e.c.eskes@amsterdamumc.nl

Места учебы

  • Нидерланды
    • Noord-Holland
      • Amsterdam, Noord-Holland, Нидерланды, 1105 AZ
        • Рекрутинг
        • Amsterdam UMC
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Да

Описание

Критерии включения:

Пациенты:

  • У пациента биохимически подтвержденный ASMD (предпочтительно генетически подтвержденный)
  • Пациент желает и может предоставить письменное информированное согласие до процедуры, связанной с исследованием.
  • Возраст пациента ≥ 18 лет

Здоровые элементы управления:

  • Лицо желает и может предоставить письменное информированное согласие до процедуры, связанной с исследованием.
  • Возраст лица ≥ 18 лет
  • Общее хорошее самочувствие по данным анамнеза

Критерий исключения:

Пациенты и здоровые контроли:

  • Неспособность придерживаться протокола исследования
  • Невозможность пройти процедуру МРТ

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Диагностика
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Другой: Пациенты
Участники пройдут МРТ с измерениями МР-спектроскопии (MRS) и MR-эластографии (MRE).
Диагностический тест: МР-спектроскопия (МРС)
МР-спектроскопия (МРС)
Диагностический тест: МР-эластография (МРЭ)
МР-эластография (МРЭ) с помощью устройства, которое индуцирует сдвиговые волны в теле. Это устройство помещается на живот субъекта и удерживается ремнями. Устройство будет производить низкочастотные вибрации (например, 30-60 Гц), не болезненные для участника. Декларация о соответствии и документ о безопасности предоставляются в исследовательском досье.
Другой: Здоровые элементы управления
Участники пройдут МРТ с измерениями МР-спектроскопии (MRS) и MR-эластографии (MRE).
Диагностический тест: МР-спектроскопия (МРС)
МР-спектроскопия (МРС)
Диагностический тест: МР-эластография (МРЭ)
МР-эластография (МРЭ) с помощью устройства, которое индуцирует сдвиговые волны в теле. Это устройство помещается на живот субъекта и удерживается ремнями. Устройство будет производить низкочастотные вибрации (например, 30-60 Гц), не болезненные для участника. Декларация о соответствии и документ о безопасности предоставляются в исследовательском досье.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Доля жира в процентах по объему, измеренная с помощью MRS-PDFF
Временное ограничение: 1 год
Доля жира в процентах по объему, измеренная с помощью MRS-PDFF у пациентов с ASMD, по сравнению со здоровыми людьми того же возраста, пола и ИМТ.
1 год

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Жесткость печени в кПа, измеренная с помощью МРЭ
Временное ограничение: 1 год
Жесткость печени в кПа, измеренная с помощью MRE пациентов с ASMD, по сравнению со здоровыми людьми того же возраста, пола и ИМТ.
1 год
Взаимосвязь между фракцией жира и/или жесткостью печени и параметрами печени
Временное ограничение: 1 год
Корреляции между фракцией жира и/или жесткостью печени и параметрами печени (т.е. жесткость печени, измеренная с помощью фиброскана, объем печени и уровни АЛТ и АСТ в плазме)
1 год
Взаимосвязь между фракцией жира и/или жесткостью печени и общими параметрами заболевания
Временное ограничение: 1 год
Корреляции между фракцией жира и/или жесткостью печени и общими параметрами заболевания (т.е. объем селезенки, способность к диффузии CO, уровни LSM в плазме, LSM-509 и хитотриозидазы)
1 год

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Eline C. B. Eskes

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Главный следователь: Carla EM Hollak, prof dr, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
  • Директор по исследованиям: xx xx xx, xx

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
5 мая 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
1 апреля 2024 г.

Завершение исследования (Оцененный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
1 сентября 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
6 июня 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
6 июня 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
15 июня 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
15 июня 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
6 июня 2023 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 июня 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • 2022.0444

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Описание плана IPD

Данные исследований будут представлены в виде статей в рецензируемые журналы. Кроме того, выдержка из данных нашего исследования, сообщающая о наших выводах, будет представлена ​​для презентаций на научных, общественных и / или собраниях организаций пациентов для (устных) презентаций.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками