Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Magnetická rezonanční spektroskopie při deficitu kyselé sfingomyelinázy (MONACO)

6. června 2023 aktualizováno: Eline C. B. Eskes

Cílem této studie je posoudit schopnost MRI technik detekovat časná stádia akumulace lipidů v játrech pacientů s ASMD s chronickým viscerálním podtypem ve srovnání se zdravými subjekty.

Účastníci podstoupí MRI s MR spektroskopií (MRS) k měření akumulace lipidů (steatóza) a MR elastografii (MRE) k měření ztuhlosti jater (fibróza).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Odůvodnění: Deficit kyselé sfingomyelinázy (ASMD) je vzácná porucha lysozomálního střádání způsobená nedostatkem sfingomyelinázy vedoucí k akumulaci sfingolipidového sfingomyelinu (SM) v játrech, slezině a plicích. Akumulace SM v játrech vede u podskupiny pacientů s ASMD k jaterní fibróze. Enzymová substituční terapie (ERT, olipudáza alfa, Sanofi Genzyme) je v současné době zkoumána ve fázi 2/3 klinického hodnocení a nedávno získala povolení k prodeji od EMA a FDA. Vzhledem k tomu, že ASMD je pomalu progredující onemocnění, detekce časných stadií ukládání SM v játrech může pomoci při identifikaci pacientů s rizikem závažných komplikací, pro které by terapie měla prospěch. Dvě techniky založené na magnetické rezonanci (MR) by mohly být zajímavé: MR spektroskopie (MRS) k měření akumulace lipidů (steatóza) a MR elastografie (MRE) k měření ztuhlosti jater (fibróza).

Cíl: Zhodnotit schopnost MRI technik detekovat časná stádia akumulace lipidů v játrech pacientů s ASMD s chronickým viscerálním podtypem ve srovnání se zdravými subjekty.

Design studie: Průřezová pilotní studie, ve které budou porovnána měření MRS a MRE u pacientů s ASMD s měřeními u zdravých subjektů. Všichni pacienti s ASMD, kteří se účastní, podstoupí MRI během svých ročních hodnocení. Pacienti způsobilí pro terapii také podstoupí MRI po jednom roce léčby.

Studijní populace: K účasti budou pozváni všichni dospělí pacienti s ASMD navštěvující ambulanci pro metabolické poruchy Amsterdamské UMC. Zúčastnění pacienti s ASMD budou přiřazeni ke zdravým kontrolám na základě věku, pohlaví a BMI v poměru 1:1.

Hlavní cíl studie: Tuková frakce v objemovém procentu (%) jaterní tkáně pacientů s ASMD měřená pomocí MRS ve srovnání s hodnotami zdravých subjektů.

Povaha a rozsah zátěže a rizik spojených s participací, přínosem a skupinovou příbuzností: Procedura MRI nepřináší žádné riziko: nanejvýš pacienti se mohou cítit nepohodlně ležet v těsném prostoru. Pacienti a zdraví jedinci nebudou mít přímý prospěch z účasti ve studii. Výsledky studie mohou v budoucnu zlepšit klinickou péči.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
34

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Holandsko
    • Noord-Holland
      • Amsterdam, Noord-Holland, Holandsko, 1105 AZ

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Kritéria pro zařazení:

Pacienti:

  • Pacient má biochemicky prokázanou ASMD (nejlépe geneticky potvrzenou)
  • Pacient je ochoten a schopen poskytnout písemný informovaný souhlas před postupem souvisejícím se studií.
  • Pacientovi je ≥ 18 let

Zdravé kontroly:

  • Jednotlivec je ochoten a schopen poskytnout písemný informovaný souhlas před zahájením postupu souvisejícího se studií
  • Jednotlivci je ≥ 18 let
  • Celkový dobrý zdravotní stav podle anamnézy

Kritéria vyloučení:

Pacienti a zdravé kontroly:

  • Neschopnost dodržet protokol studie
  • Neschopnost podstoupit MRI proceduru

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Diagnostický
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Jiný: Pacienti
Účastníci podstoupí MRI s měřením MR spektroskopie (MRS) a MR elastografie (MRE).
Diagnostický test: MR spektroskopie (MRS)
MR spektroskopie (MRS)
Diagnostický test: MR elastografie (MRE)
MR Elastografie (MRE) se zařízením, které v těle vyvolává smykové vlny. Toto zařízení je umístěno na břiše subjektu a je drženo na místě popruhy. Zařízení bude produkovat nízkofrekvenční vibrace (např. 30-60 Hz), které nejsou pro účastníka bolestivé. Prohlášení o shodě a bezpečnostní dokument jsou uvedeny v dokumentaci studie.
Jiný: Zdravé kontroly
Účastníci podstoupí MRI s měřením MR spektroskopie (MRS) a MR elastografie (MRE).
Diagnostický test: MR spektroskopie (MRS)
MR spektroskopie (MRS)
Diagnostický test: MR elastografie (MRE)
MR Elastografie (MRE) se zařízením, které v těle vyvolává smykové vlny. Toto zařízení je umístěno na břiše subjektu a je drženo na místě popruhy. Zařízení bude produkovat nízkofrekvenční vibrace (např. 30-60 Hz), které nejsou pro účastníka bolestivé. Prohlášení o shodě a bezpečnostní dokument jsou uvedeny v dokumentaci studie.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Tuková frakce v objemových procentech měřená pomocí MRS-PDFF
Časové okno: 1 rok
Tuková frakce v objemovém procentu měřená pomocí MRS-PDFF pacientů s ASMD ve srovnání se zdravými subjekty odpovídajícími věku, pohlaví a BMI.
1 rok

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Tuhost jater v kPa měřená pomocí MRE
Časové okno: 1 rok
Ztuhlost jater v kPa měřená pomocí MRE u pacientů s ASMD ve srovnání se zdravými subjekty odpovídajícího věku, pohlaví a BMI.
1 rok
Korelace mezi tukovou frakcí a/nebo ztuhlostí jater a jaterními parametry
Časové okno: 1 rok
Korelace mezi tukovou frakcí a/nebo ztuhlostí jater a jaterními parametry (tj. ztuhlost jater měřená pomocí fibroscanu, objemu jater a plazmatických hladin ALT a AST)
1 rok
Korelace mezi tukovou frakcí a/nebo ztuhlostí jater a obecnými parametry onemocnění
Časové okno: 1 rok
Korelace mezi tukovou frakcí a/nebo ztuhlostí jater a obecnými parametry onemocnění (tj. objem sleziny, difúzní kapacita CO, plazmatické hladiny LSM, LSM-509 a chitotriosidázy)
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Eline C. B. Eskes

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Carla EM Hollak, prof dr, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
  • Ředitel studie: xx xx xx, xx

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
5. května 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. dubna 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. září 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
6. června 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. června 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
15. června 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
15. června 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. června 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 2022.0444

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Popis plánu IPD

Výzkumná data budou předložena jako články do recenzovaných časopisů. Také výtah z našich výzkumných dat oznamujících naše zjištění bude předložen k prezentacím na vědeckých, veřejných a/nebo schůzích pacientských organizací pro (ústní) prezentace.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Asmd, viscerální typ

Klinické studie na MR spektroskopie (MRS)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení