Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Magnetisk resonansspektroskopi ved syresphingomyelinase-mangel (MONACO)

6. juni 2023 opdateret af: Eline C. B. Eskes

Målet med denne undersøgelse er at vurdere MR-teknikkers evne til at detektere tidlige stadier af lipidakkumulering i leveren hos ASMD-patienter med den kroniske viscerale subtype sammenlignet med raske forsøgspersoner.

Deltagerne vil gennemgå en MR med MR-spektroskopi (MRS) for at måle lipidakkumulering (steatose) og MR-elastografi (MRE) for at måle leverstivhed (fibrose).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Begrundelse: Acid sphingomyelinase deficiency (ASMD) er en sjælden lysosomal lagringsforstyrrelse forårsaget af en mangel på sphingomyelinase, hvilket resulterer i akkumulering af sphingolipidet sphingomyelin (SM) i lever, milt og lunger. Akkumulering af SM i leveren fører til leverfibrose hos en undergruppe af ASMD-patienter. Enzymerstatningsterapi (ERT, olipudase alfa, Sanofi Genzyme) er i øjeblikket undersøgt i et fase 2/3-studie og har for nylig fået markedstilladelse af EMA og FDA. Da ASMD er en langsomt fremadskridende sygdom, kan påvisning af tidlige stadier af SM-opbevaring i leveren hjælpe med at identificere patienter med risiko for større komplikationer, som ville have gavn af terapi. To magnetisk resonans (MR)-baserede teknikker kan være af interesse: MR-spektroskopi (MRS) til måling af lipidakkumulering (steatose) og MR-elastografi (MRE) til måling af leverstivhed (fibrose).

Formål: At vurdere MR-teknikkers evne til at påvise tidlige stadier af lipidakkumulering i leveren hos ASMD-patienter med den kroniske viscerale subtype sammenlignet med raske forsøgspersoner.

Studiedesign: Tværsnitspilotstudie, hvor MRS- og MRE-målinger af ASMD-patienter vil blive sammenlignet med målinger hos raske forsøgspersoner. Alle ASMD-patienter, der deltager, vil gennemgå en MR under deres årlige vurderinger. Patienter, der er kvalificerede til behandling, vil også gennemgå en MR-scanning efter et års behandling.

Undersøgelsespopulation: Alle voksne patienter med ASMD, der besøger ambulatoriet for stofskiftesygdomme i Amsterdam UMC, vil blive inviteret til at deltage. Deltagende ASMD-patienter vil blive matchet til raske kontroller baseret på alder, køn og BMI i forholdet 1:1.

Hovedundersøgelsens endepunkt: Fedtfraktion i volumenprocent (%) af levervæv fra ASMD-patienter målt med MRS sammenlignet med værdier for raske forsøgspersoner.

Arten og omfanget af byrden og risici forbundet med deltagelse, fordele og gruppeforhold: MR-proceduren giver ingen risiko: i de fleste tilfælde kan patienter føle sig utilpas ved at ligge i det trange rum. Patienter og raske forsøgspersoner vil ikke have direkte gavn af deltagelse i undersøgelsen. Resultaterne af undersøgelsen kan forbedre den kliniske pleje i fremtiden.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
34

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Holland
    • Noord-Holland
      • Amsterdam, Noord-Holland, Holland, 1105 AZ

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Patienter:

  • Patienten har biokemisk påvist ASMD (helst genetisk bekræftet)
  • Patienten er villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke forud for den undersøgelsesrelaterede procedure.
  • Patienten er ≥ 18 år

Sund kontrol:

  • Individet er villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke forud for den undersøgelsesrelaterede procedure
  • Personen er ≥ 18 år
  • Generelt godt helbred som bestemt af sygehistorie

Ekskluderingskriterier:

Patienter og sunde kontroller:

  • Manglende evne til at overholde undersøgelsesprotokollen
  • Manglende evne til at gennemgå en MR-procedure

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Diagnostisk
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Andet: Patienter
Deltagerne vil gennemgå en MR-måling med MR-spektroskopi (MRS) og MR-elastografi (MRE) målinger
Diagnostisk test: MR-spektroskopi (MRS)
MR-spektroskopi (MRS)
Diagnostisk test: MR Elastografi (MRE)
MR Elastografi (MRE) med en enhed, der inducerer forskydningsbølger i kroppen. Denne enhed placeres på subjektets mave og holdes på plads med stropper. Enheden vil producere lavfrekvente vibrationer (f.eks. 30-60 Hz), som ikke er smertefulde for deltageren. En overensstemmelseserklæring og et sikkerhedsdokument findes i undersøgelsesdossieret.
Andet: Sund kontrol
Deltagerne vil gennemgå en MR-måling med MR-spektroskopi (MRS) og MR-elastografi (MRE) målinger
Diagnostisk test: MR-spektroskopi (MRS)
MR-spektroskopi (MRS)
Diagnostisk test: MR Elastografi (MRE)
MR Elastografi (MRE) med en enhed, der inducerer forskydningsbølger i kroppen. Denne enhed placeres på subjektets mave og holdes på plads med stropper. Enheden vil producere lavfrekvente vibrationer (f.eks. 30-60 Hz), som ikke er smertefulde for deltageren. En overensstemmelseserklæring og et sikkerhedsdokument findes i undersøgelsesdossieret.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fedtfraktion i volumenprocent målt med MRS-PDFF
Tidsramme: 1 år
Fedtfraktion i volumenprocent målt med MRS-PDFF af ASMD-patienter sammenlignet med alders-, køn- og BMI-matchede raske forsøgspersoner.
1 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Leverstivhed i kPa målt med MRE
Tidsramme: 1 år
Leverstivhed i kPa målt med MRE hos ASMD-patienter sammenlignet med alders-, køn- og BMI-matchede raske forsøgspersoner.
1 år
Korrelationer mellem fedtfraktion og/eller leverstivhed og leverparametre
Tidsramme: 1 år
Korrelationer mellem fedtfraktion og/eller leverstivhed og leverparametre (dvs. leverstivhed målt med fibroscan, levervolumen og plasma ALT og AST niveauer)
1 år
Korrelationer mellem fedtfraktion og/eller leverstivhed og generelle sygdomsparametre
Tidsramme: 1 år
Korrelationer mellem fedtfraktion og/eller leverstivhed og generelle sygdomsparametre (dvs. miltvolumen, CO diffusionskapacitet, plasma LSM, LSM-509 og chitotriosidase niveauer)
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Eline C. B. Eskes

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Carla EM Hollak, prof dr, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
  • Studieleder: xx xx xx, xx

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
5. maj 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. april 2024

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. september 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
6. juni 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. juni 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
15. juni 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
15. juni 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. juni 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 2022.0444

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

IPD-planbeskrivelse

Forskningsdata vil blive indsendt som artikler til peer-reviewede tidsskrifter. Et sammendrag af vores forskningsdata, der rapporterer om vores resultater, vil også blive indsendt til præsentationer på videnskabelige, offentlige og/eller patientorganisationsmøder til (mundtlige) præsentation(er).

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Asmd, Visceral Type

Kliniske forsøg med MR-spektroskopi (MRS)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger