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Spectroscopie par résonance magnétique dans le déficit en sphingomyélinase acide (MONACO)

6 juin 2023 mis à jour par: Eline C. B. Eskes

Le but de cette étude est d'évaluer la capacité des techniques d'IRM à détecter les stades précoces de l'accumulation de lipides dans le foie des patients ASMD avec le sous-type viscéral chronique par rapport aux sujets sains.

Les participants subiront une IRM avec spectroscopie MR (MRS) pour mesurer l'accumulation de lipides (stéatose) et une élastographie MR (MRE) pour mesurer la rigidité du foie (fibrose).

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Recrutement

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

Justification : Le déficit en sphingomyélinase acide (ASMD) est un trouble rare du stockage lysosomal causé par un déficit en sphingomyélinase entraînant une accumulation de sphingolipide sphingomyéline (SM) dans le foie, la rate et les poumons. L'accumulation de SM dans le foie entraîne une fibrose hépatique chez un sous-ensemble de patients ASMD. L'enzymothérapie substitutive (ERT, olipudase alfa, Sanofi Genzyme) fait actuellement l'objet d'un essai de phase 2/3 et a récemment reçu l'autorisation de mise sur le marché par l'EMA et la FDA. Comme l'ASMD est une maladie à progression lente, la détection des premiers stades de stockage du SM dans le foie pourrait aider à identifier les patients à risque de complications majeures qui bénéficieraient d'un traitement. Deux techniques basées sur la résonance magnétique (RM) pourraient être intéressantes : la spectroscopie RM (MRS) pour mesurer l'accumulation de lipides (stéatose) et l'élastographie RM (MRE) pour mesurer la rigidité du foie (fibrose).

Objectif : Évaluer la capacité des techniques d'IRM à détecter les stades précoces de l'accumulation de lipides dans le foie des patients ASMD avec le sous-type viscéral chronique par rapport aux sujets sains.

Conception de l'étude : étude pilote transversale dans laquelle les mesures de SRM et d'ERM de patients ASMD seront comparées à des mesures chez des sujets sains. Tous les patients ASMD qui participent subiront une IRM lors de leurs évaluations annuelles. Les patients éligibles au traitement subiront également une IRM après un an de traitement.

Population de l'étude : tous les patients adultes atteints de ASMD visitant la clinique externe pour troubles métaboliques de l'UMC d'Amsterdam seront invités à participer. Les patients ASMD participants seront appariés à des témoins sains en fonction de l'âge, du sexe et de l'IMC dans un rapport de 1:1.

Critère d'évaluation principal de l'étude : Fraction de graisse en pourcentage volumique (%) du tissu hépatique des patients ASMD mesurée avec la SRM par rapport aux valeurs des sujets sains.

Nature et ampleur du fardeau et des risques associés à la participation, aux avantages et à la relation au groupe : La procédure d'IRM ne présente aucun risque : tout au plus, les patients peuvent se sentir mal à l'aise dans l'espace restreint. Les patients et les sujets sains ne bénéficieront pas directement de leur participation à l'étude. Les résultats de l'étude pourraient améliorer les soins cliniques à l'avenir.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Estimé)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
34

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Coordonnées de l'étude

Le nom et les coordonnées de la personne qui peut répondre aux questions d'inscription à une étude clinique. Chaque lieu où l'étude est menée peut également avoir un contact spécifique, qui peut être mieux à même de répondre à ces questions.

Lieux d'étude

  • Pays-Bas
    • Noord-Holland
      • Amsterdam, Noord-Holland, Pays-Bas, 1105 AZ

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Oui

La description

Critère d'intégration:

Les patients:

  • Le patient a une ASMD biochimiquement prouvée (de préférence génétiquement confirmée)
  • Le patient est disposé et capable de fournir un consentement éclairé écrit avant la procédure liée à l'étude.
  • Le patient a ≥ 18 ans

Contrôles sains :

  • La personne est disposée et capable de fournir un consentement éclairé écrit avant la procédure liée à l'étude
  • La personne a ≥ 18 ans
  • Bonne santé générale telle que déterminée par les antécédents médicaux

Critère d'exclusion:

Patients et témoins sains :

  • Incapacité à respecter le protocole d'étude
  • Incapacité à subir une procédure d'IRM

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Diagnostique
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Autre: Les patients
Les participants subiront une IRM avec des mesures de spectroscopie MR (MRS) et d'élastographie MR (MRE)
Test diagnostique: Spectroscopie RM (MRS)
Spectroscopie RM (MRS)
Test diagnostique: Élastographie MR (MRE)
MR Elastography (MRE) avec un appareil qui induit des ondes de cisaillement dans le corps. Ce dispositif est placé sur l'abdomen du sujet et est maintenu en place par des sangles. L'appareil produira des vibrations à basse fréquence (par ex. 30-60 Hz) qui ne sont pas douloureux pour le participant. Une déclaration de conformité et un document de sécurité sont fournis dans le dossier d'étude.
Autre: Contrôles sains
Les participants subiront une IRM avec des mesures de spectroscopie MR (MRS) et d'élastographie MR (MRE)
Test diagnostique: Spectroscopie RM (MRS)
Spectroscopie RM (MRS)
Test diagnostique: Élastographie MR (MRE)
MR Elastography (MRE) avec un appareil qui induit des ondes de cisaillement dans le corps. Ce dispositif est placé sur l'abdomen du sujet et est maintenu en place par des sangles. L'appareil produira des vibrations à basse fréquence (par ex. 30-60 Hz) qui ne sont pas douloureux pour le participant. Une déclaration de conformité et un document de sécurité sont fournis dans le dossier d'étude.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Fraction de graisse en pourcentage volumique mesurée avec MRS-PDFF
Délai: 1 an
Fraction de graisse en pourcentage de volume mesurée avec MRS-PDFF de patients ASMD par rapport à des sujets sains appariés selon l'âge, le sexe et l'IMC.
1 an

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Rigidité du foie en kPa mesurée avec MRE
Délai: 1 an
Raideur du foie en kPa mesurée avec l'ERM de patients ASMD par rapport à des sujets sains appariés selon l'âge, le sexe et l'IMC.
1 an
Corrélations entre la fraction grasse et/ou la raideur hépatique et les paramètres hépatiques
Délai: 1 an
Corrélations entre la fraction grasse et/ou la rigidité du foie et les paramètres hépatiques (c.-à-d. rigidité hépatique mesurée par fibroscan, volume du foie et taux plasmatiques d'ALT et d'AST)
1 an
Corrélations entre la fraction graisseuse et/ou la rigidité du foie et les paramètres généraux de la maladie
Délai: 1 an
Corrélations entre la fraction graisseuse et/ou la rigidité du foie et les paramètres généraux de la maladie (c.-à-d. volume de la rate, capacité de diffusion du CO, taux plasmatiques de LSM, LSM-509 et chitotriosidase)
1 an

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Eline C. B. Eskes

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Chercheur principal: Carla EM Hollak, prof dr, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
  • Directeur d'études: xx xx xx, xx

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
5 mai 2023

Achèvement primaire (Estimé)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
1 avril 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
1 septembre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
6 juin 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
6 juin 2023

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
15 juin 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
15 juin 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
6 juin 2023

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 juin 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • 2022.0444

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

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INDÉCIS

Description du régime IPD

Les données de recherche seront soumises sous forme d'articles à des revues à comité de lecture. De plus, un résumé de nos données de recherche rapportant nos résultats sera soumis pour des présentations lors de réunions d'organisations scientifiques, publiques et / ou de patients pour une ou plusieurs présentations (orales).

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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