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大剂量美法仑联合外周血干细胞移植治疗原发性系统性淀粉样变性患者

2023年6月20日更新者：Eastern Cooperative Oncology Group

大剂量美法仑联合造血干细胞重建治疗原发性系统性淀粉样变性患者的 II 期研究

理由：高剂量化疗可能会破坏骨髓中产生淀粉样蛋白的细胞。外周血干细胞移植

目的：II 期试验研究高剂量美法仑联合外周干细胞移植治疗原发性系统性淀粉样变性患者的有效性。

研究概览

地位

完全的

条件

多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤

干预/治疗

详细说明

目标：I. 评估活检证实原发性淀粉样变性患者在接受清髓性化疗和造血干细胞重建治疗后的反应率和总生存期。二。评估高剂量美法仑对该患者群体的毒性。

概要：患者从外周血干细胞 (PBSC) 采集期的第 1 天开始每天皮下注射非格司亭 (G-CSF)，一直持续到 PBSC 采集完成。 PBSC 从收集期的第 5 天开始收集，一直持续到达到最终目标细胞计数或最多收集 7 次。如果在最多 7 次收集中没有收获足够的 PBSC，则将患者从研究中移除。在收集 PBSC 的 30 天内，患者在输注期的第 -1 天接受美法仑 IV，并在第 0 天接受 PBSC 输注。输注期持续到第 30 天。患者从第 1 天开始每天皮下接受 G-CSF，一直持续到血细胞计数恢复。患者每 3 个月随访 2 年，每 3 个月随访 3 年，之后每年随访一次。

预计应计：本研究将在 2 年内最多招募 33 名患者。

研究类型

介入性

阶段

阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

美国
- Arizona
  - Scottsdale、Arizona、美国、85259-5404
    - CCOP - Scottsdale Oncology Program
- Florida
  - Miami、Florida、美国、33136
    - Sylvester Cancer Center, University of Miami
  - Tampa、Florida、美国、33612
    - H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
- Illinois
  - Evanston、Illinois、美国、60201
    - CCOP - Evanston
  - Peoria、Illinois、美国、61602
    - CCOP - Illinois Oncology Research Association
- Indiana
  - Indianapolis、Indiana、美国、46202-5265
    - Indiana University Cancer Center
  - Indianapolis、Indiana、美国、46202
    - Veterans Affairs Medical Center - Indianapolis (Roudebush)
- Massachusetts
  - Boston、Massachusetts、美国、02111
    - New England Medical Center Hospital
- Minnesota
  - Rochester、Minnesota、美国、55905
    - Mayo Clinic Cancer Center
  - Saint Louis Park、Minnesota、美国、55416
    - CCOP - Metro-Minnesota
- New York
  - Rochester、New York、美国、14642
    - University of Rochester Cancer Center
- Ohio
  - Cleveland、Ohio、美国、44106-5065
    - Ireland Cancer Center
- Tennessee
  - Nashville、Tennessee、美国、37232-6838
    - Vanderbilt Cancer Center
  - Nashville、Tennessee、美国、37212
    - Veterans Affairs Medical Center - Nashville
- Wisconsin
  - Marshfield、Wisconsin、美国、54449
    - CCOP - Marshfield Medical Research and Education Foundation
  - Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
    - Medical College of Wisconsin
  - Milwaukee、Wisconsin、美国、53295
    - Veterans Affairs Medical Center - Milwaukee (Zablocki)

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年至 70年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

疾病特征：经组织学证实的原发性淀粉样变性必须通过免疫电泳/免疫固定确定血清或尿液中存在副蛋白骨病或病理性骨折或骨髓中至少有 30% 的浆细胞

患者特征：年龄：18 至 70 岁体能状态：ECOG 0-2 预期寿命：未指定造血：绝对粒细胞计数至少 1000/mm3 血小板计数至少 100,000/mm3 肝脏：胆红素不超过 2.0 mg/dL 碱性磷酸酶否大于 1000 u/L 或小于正常上限的 4 倍肾脏：肌酐不大于 2.0 mg/dL 心血管：超声心动图证实：射血分数至少 50% 室间隔厚度不大于 15 mm 无纽约心脏协会分类 II-IV 肺部：DLCO 至少 50% FVC 至少 60% FEV1 至少 55% 其他：未怀孕或哺乳妊娠试验阴性可生育患者必须使用有效的避孕措施无活动性感染除手术治疗外，过去 5 年内无其他恶性肿瘤宫颈原位癌、非黑色素瘤皮肤癌或惰性前列腺癌对大肠杆菌衍生物无已知敏感性

先前同时进行的治疗：生物疗法：先前允许干扰素化疗：自先前美法仑起至少 4 周美法仑终生累积剂量不超过 150 毫克先前化疗疗程不超过 2 个内分泌治疗：先前允许使用地塞米松放疗：未指定手术：未指定的

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

主要用途：治疗

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Eastern Cooperative Oncology Group

合作者

National Cancer Institute (NCI)

调查人员

学习椅：Morie A. Gertz, MD、Mayo Clinic

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

Gertz MA, Blood E, Vesole DH, Abonour R, Lazarus HM, Greipp PR. A multicenter phase 2 trial of stem cell transplantation for immunoglobulin light-chain amyloidosis (E4A97): an Eastern Cooperative Oncology Group Study. Bone Marrow Transplant. 2004 Jul;34(2):149-54. doi: 10.1038/sj.bmt.1704539.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

1998年11月16日

初级完成 (实际的)

2002年12月1日

研究注册日期

首次提交

1999年11月1日

首先提交符合 QC 标准的

2004年9月10日

首次发布 (估计的)

2004年9月13日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年6月22日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年6月20日

最后验证

2023年6月1日