Melfalano de alta dose mais transplante de células-tronco periféricas no tratamento de pacientes com amiloidose sistêmica primária
Um estudo de fase II de alta dose de melfalano com reconstituição de células-tronco hematopoiéticas para pacientes com amiloidose sistêmica primária
JUSTIFICATIVA: A quimioterapia em altas doses pode destruir as células produtoras de amiloide na medula óssea. Transplante de células-tronco periféricas
OBJETIVO: Ensaio de Fase II para estudar a eficácia de altas doses de melfalano mais transplante periférico de células-tronco no tratamento de pacientes com amiloidose sistêmica primária.
Visão geral do estudo
Status
Descrição detalhada
OBJETIVOS: I. Avaliar a taxa de resposta e sobrevida global de pacientes com amiloidose primária comprovada por biópsia após tratamento com quimioterapia mieloablativa e reconstituição de células-tronco hematopoiéticas. II. Avalie a toxicidade de altas doses de melfalano nesta população de pacientes.
ESBOÇO: Os pacientes recebem filgrastim (G-CSF) por via subcutânea diariamente, começando no dia 1 do período de coleta de células-tronco do sangue periférico (PBSC) e continuando até que a coleta de PBSC seja concluída. As PBSC são coletadas começando no dia 5 do período de coleta e continuando até que a contagem final de células-alvo seja atingida ou até um máximo de 7 coletas. Se PBSCs suficientes não forem colhidas em no máximo 7 coletas, o paciente será removido do estudo. Dentro de 30 dias após a coleta de PBSC, os pacientes recebem melfalano IV no dia -1 do período de infusão e infusão de PBSC no dia 0. O período de infusão continua até o dia 30. Os pacientes recebem G-CSF por via subcutânea diariamente, começando no dia 1 e continuando até que as contagens sanguíneas se recuperem. Os pacientes são acompanhados a cada 3 meses por 2 anos, a cada 3 meses por 3 anos adicionais e anualmente a partir de então.
ACRESCIMENTO PROJETADO: Um máximo de 33 pacientes serão acumulados para este estudo ao longo de 2 anos.
Tipo de estudo
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259-5404
- CCOP - Scottsdale Oncology Program
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Sylvester Cancer Center, University of Miami
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
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Illinois
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Evanston, Illinois, Estados Unidos, 60201
- CCOP - Evanston
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Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61602
- CCOP - Illinois Oncology Research Association
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202-5265
- Indiana University Cancer Center
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Veterans Affairs Medical Center - Indianapolis (Roudebush)
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
- New England Medical Center Hospital
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic Cancer Center
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Saint Louis Park, Minnesota, Estados Unidos, 55416
- CCOP - Metro-Minnesota
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New York
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Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
- University of Rochester Cancer Center
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106-5065
- Ireland Cancer Center
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232-6838
- Vanderbilt Cancer Center
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
- Veterans Affairs Medical Center - Nashville
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Wisconsin
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Marshfield, Wisconsin, Estados Unidos, 54449
- CCOP - Marshfield Medical Research and Education Foundation
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Medical College of Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53295
- Veterans Affairs Medical Center - Milwaukee (Zablocki)
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
CARACTERÍSTICAS DA DOENÇA: Amiloidose primária confirmada histologicamente Deve haver presença de paraproteína no soro ou na urina determinada por imunoeletroforese/imunofixação Sem amiloidose primária manifestada apenas por síndrome do túnel do carpo ou púrpura Sem história de amiloidose secundária, familiar ou localizada Sem evidência de mieloma múltiplo evidente: Lítico doença óssea ou fraturas patológicas OU Pelo menos 30% de células plasmáticas na medula óssea
CARACTERÍSTICAS DO PACIENTE: Idade: 18 a 70 Status de desempenho: ECOG 0-2 Expectativa de vida: Não especificado Hematopoiético: Contagem absoluta de granulócitos pelo menos 1000/mm3 Contagem de plaquetas pelo menos 100.000/mm3 Hepático: Bilirrubina não superior a 2,0 mg/dL Fosfatase alcalina não superior a 1000 u/L ou inferior a 4 vezes o limite superior do normal Renal: Creatinina não superior a 2,0 mg/dL Cardiovascular: Confirmado por ecocardiograma: Fração de ejeção de pelo menos 50% Espessura do septo interventricular não superior a 15 mm Não New York Heart Association classificação II-IV Pulmonar: DLCO pelo menos 50% CVF pelo menos 60% VEF1 pelo menos 55% Outros: Não grávida ou amamentando Teste de gravidez negativo Pacientes férteis devem usar contracepção eficaz Sem infecção ativa Nenhuma outra neoplasia maligna nos últimos 5 anos, exceto tratada cirurgicamente carcinoma in situ do colo do útero, câncer de pele não melanoma ou câncer de próstata indolente Sem sensibilidade conhecida a derivados de E. coli
TERAPIA CONCORRENTE ANTERIOR: Terapia biológica: Interferon anterior permitido Quimioterapia: Pelo menos 4 semanas desde o melfalano anterior Dose cumulativa vitalícia de melfalano não superior a 150 mg Não superior a 2 ciclos anteriores de quimioterapia Terapia endócrina: Dexametasona anterior permitida Radioterapia: Não especificado Cirurgia: Não Especificadas
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Cadeira de estudo: Morie A. Gertz, MD, Mayo Clinic
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimado)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
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Palavras-chave
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Outros números de identificação do estudo
- CDR0000066334
- E-4A97
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