Alta dosis de melfalán más trasplante de células madre periféricas en el tratamiento de pacientes con amiloidosis sistémica primaria
Un estudio de fase II de dosis altas de melfalán con reconstitución de células madre hematopoyéticas para pacientes con amiloidosis sistémica primaria
FUNDAMENTO: La quimioterapia en dosis altas puede destruir las células productoras de amiloide en la médula ósea. Trasplante de células madre periféricas
PROPÓSITO: Ensayo de fase II para estudiar la eficacia de dosis altas de melfalán más trasplante de células madre periféricas en el tratamiento de pacientes con amiloidosis sistémica primaria.
Descripción general del estudio
Estado
Descripción detallada
OBJETIVOS: I. Evaluar la tasa de respuesta y la supervivencia general de los pacientes con amiloidosis primaria comprobada por biopsia después del tratamiento con quimioterapia mieloablativa y reconstitución de células madre hematopoyéticas. II. Evaluar la toxicidad de altas dosis de melfalán en esta población de pacientes.
ESQUEMA: Los pacientes reciben filgrastim (G-CSF) por vía subcutánea todos los días a partir del día 1 del período de recolección de células madre de sangre periférica (PBSC) y continúa hasta que se completa la recolección de PBSC. Las PBSC se recolectan a partir del día 5 del período de recolección y continúan hasta que se alcanza el recuento final de células objetivo o hasta un máximo de 7 recolectas. Si no se recolectan suficientes PBSC dentro de un máximo de 7 colecciones, el paciente se elimina del estudio. Dentro de los 30 días de la recolección de PBSC, los pacientes reciben melfalán IV el día -1 del período de infusión y la infusión de PBSC el día 0. El período de infusión continúa hasta el día 30. Los pacientes reciben G-CSF por vía subcutánea todos los días a partir del día 1 y continúan hasta que se recuperan los recuentos sanguíneos. Los pacientes son seguidos cada 3 meses durante 2 años, cada 3 meses durante 3 años adicionales y, posteriormente, anualmente.
ACUMULACIÓN PROYECTADA: Se acumulará un máximo de 33 pacientes para este estudio durante 2 años.
Tipo de estudio
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259-5404
- CCOP - Scottsdale Oncology Program
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Sylvester Cancer Center, University of Miami
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
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Illinois
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Evanston, Illinois, Estados Unidos, 60201
- CCOP - Evanston
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Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61602
- CCOP - Illinois Oncology Research Association
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202-5265
- Indiana University Cancer Center
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Veterans Affairs Medical Center - Indianapolis (Roudebush)
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
- New England Medical Center Hospital
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic Cancer Center
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Saint Louis Park, Minnesota, Estados Unidos, 55416
- CCOP - Metro-Minnesota
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New York
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Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
- University of Rochester Cancer Center
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106-5065
- Ireland Cancer Center
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232-6838
- Vanderbilt Cancer Center
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
- Veterans Affairs Medical Center - Nashville
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Wisconsin
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Marshfield, Wisconsin, Estados Unidos, 54449
- CCOP - Marshfield Medical Research and Education Foundation
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Medical College of Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53295
- Veterans Affairs Medical Center - Milwaukee (Zablocki)
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
CARACTERÍSTICAS DE LA ENFERMEDAD: Amiloidosis primaria confirmada histológicamente Debe tener presencia de paraproteína en suero u orina determinada por inmunoelectroforesis/inmunofijación Sin amiloidosis primaria manifestada solo por síndrome del túnel carpiano o púrpura Sin antecedentes de amiloidosis secundaria, familiar o localizada Sin evidencia de mieloma múltiple evidente: lítico enfermedad ósea o fracturas patológicas O al menos 30% de células plasmáticas en la médula ósea
CARACTERÍSTICAS DEL PACIENTE: Edad: 18 a 70 Estado funcional: ECOG 0-2 Esperanza de vida: No especificado Hematopoyético: Recuento absoluto de granulocitos al menos 1000/mm3 Recuento de plaquetas al menos 100.000/mm3 Hepático: Bilirrubina no superior a 2,0 mg/dL Fosfatasa alcalina no mayor a 1000 u/L o menor a 4 veces el límite superior de lo normal Renal: Creatinina no mayor a 2.0 mg/dL Cardiovascular: Confirmado por ecocardiograma: Fracción de eyección al menos 50% Grosor del tabique interventricular no mayor a 15 mm No New York Heart Association clasificación II-IV Pulmonar: DLCO al menos 50 % FVC al menos 60 % FEV1 al menos 55 % Otro: No embarazada ni amamantando Prueba de embarazo negativa Los pacientes fértiles deben usar métodos anticonceptivos efectivos Sin infección activa Sin otras neoplasias malignas en los últimos 5 años excepto con tratamiento quirúrgico carcinoma in situ del cuello uterino, cáncer de piel no melanoma o cáncer de próstata indolente No se conoce sensibilidad a los derivados de E. coli
TERAPIA CONCURRENTE ANTERIOR: Terapia biológica: Interferón previo permitido Quimioterapia: Al menos 4 semanas desde el melfalán previo Dosis acumulada de por vida de melfalán no superior a 150 mg No superior a 2 ciclos previos de quimioterapia Terapia endocrina: Dexametasona previa permitida Radioterapia: No especificada Cirugía: No especificado
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Silla de estudio: Morie A. Gertz, MD, Mayo Clinic
Publicaciones y enlaces útiles
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- Agentes antineoplásicos, alquilantes
- Agentes alquilantes
- Agonistas mieloablativos
- Melfalán
Otros números de identificación del estudio
- CDR0000066334
- E-4A97
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