抗胸腺细胞球蛋白和环孢菌素治疗骨髓增生异常

参与者将在治疗的前 10 至 14 天入住 NIH 临床中心，然后将在门诊病人的基础上继续治疗。 他们将接受以下测试和程序：

• 放置中心线——将静脉 (IV) 导管（插入静脉的柔性管）放置在颈部、胸部或手臂的大静脉中。 药物通过这条线输送，并从中抽取血液样本。
• ATG 皮肤测试 - 将 ATG 注射到皮下以检查对马血清的敏感性，药物来源于马血清。
• ATG 治疗——连续 4 天每天通过 IV 线给予 4 剂 ATG。 泼尼松从 ATG 治疗的第一天开始口服，持续总共 17 天。 这种药物用于减少 ATG 的副作用，例如发烧、皮疹和发冷。
• 环孢素治疗- 每天口服两次环孢素胶囊至少 6 个月。

住院期间，每天抽血进行血细胞计数和其他检查。 患者 10 天后出院后，转诊医师将在治疗的第一个月每周进行一次血液检查，然后在患者服用环孢菌素的其余时间每 2 周进行一次。 该药物的剂量可能会根据测试结果进行调整。 患者将在第一年每 3​​ 个月在 NIH 临床中心接受评估，然后在接下来的 3 年每 6 个月一次，然后每年一次。 每次就诊时都会抽取血样。 在治疗后的前 3 年内，每 6 个月进行一次骨髓活检。

越来越多的实验室和临床证据表明，MDS 的血细胞减少至少部分是细胞毒性 T 细胞活性的结果。 消除 T 细胞活性的治疗，如单独的抗胸腺细胞球蛋白和单独的环孢菌素，已证明在减轻 MDS 的血细胞减少方面取得了不同程度的成功。 在 MDS 中对此类治疗的反应与改善的生存相关。 再生障碍性贫血的经验表明，这两种药物的组合在抑制细胞毒性 T 细胞活性和减轻血细胞减少方面应该更有效。 该方案建议使用抗胸腺细胞球蛋白（ATG）和环孢素（CSA）的组合来治疗MDS的血细胞减少，以努力提高对该疾病免疫抑制治疗的反应率。