Globulina antytymocytowa i cyklosporyna w leczeniu mielodysplazji

Uczestnicy zostaną przyjęci do Centrum Klinicznego NIH na pierwsze 10 do 14 dni leczenia, a następnie będą kontynuować terapię w trybie ambulatoryjnym. Zostaną poddani następującym testom i procedurom:

• Umieszczenie wkłucia centralnego - Cewnik dożylny (IV) (elastyczna rurka wprowadzana do żyły) jest umieszczany w dużej żyle szyi, klatki piersiowej lub ramienia. Tą linią podawane są leki i pobierane są z niej próbki krwi.
• Testy skórne ATG - ATG wstrzykuje się pod skórę w celu sprawdzenia uczulenia na surowicę końską, z której pochodzi lek.
• Leczenie ATG - Cztery dawki ATG podaje się przez linię IV każdego z 4 kolejnych dni. Prednizon jest przyjmowany doustnie począwszy od pierwszego dnia terapii ATG i trwa łącznie przez 17 dni. Lek ten podaje się w celu zmniejszenia skutków ubocznych ATG, takich jak gorączka, wysypka skórna i dreszcze.
• Leczenie cyklosporyną – Kapsułki cyklosporyny przyjmuje się doustnie dwa razy dziennie przez co najmniej 6 miesięcy.

Podczas hospitalizacji codziennie pobierana będzie krew do morfologii krwi i innych badań. Po wypisie pacjenta po 10 dniach lekarz kierujący będzie wykonywał badania krwi co tydzień przez pierwszy miesiąc leczenia, a następnie co 2 tygodnie przez resztę czasu przyjmowania cyklosporyny. Dawki tego leku można dostosować w zależności od wyników badań. Pacjenci będą oceniani w Centrum Klinicznym NIH w odstępach 3-miesięcznych przez pierwszy rok, następnie co 6 miesięcy przez następne 3 lata, a następnie w odstępach rocznych. Podczas każdej wizyty zostanie pobrana próbka krwi. Biopsje szpiku kostnego będą wykonywane w odstępach 6-miesięcznych przez pierwsze 3 lata po leczeniu.

Coraz więcej dowodów laboratoryjnych i klinicznych sugeruje, że cytopenia MDS jest przynajmniej częściowo wynikiem działania cytotoksycznych limfocytów T. Leczenie mające na celu zniesienie aktywności limfocytów T, takie jak sama globulina antytymocytarna i sama cyklosporyna, wykazało różny stopień skuteczności w łagodzeniu cytopenii MDS. Odpowiedź na taką terapię w MDS wiąże się z poprawą przeżywalności. Doświadczenie z niedokrwistością aplastyczną sugeruje, że połączenie tych dwóch środków powinno być bardziej skuteczne w hamowaniu aktywności cytotoksycznych limfocytów T i łagodzeniu cytopenii. Protokół ten proponuje zastosowanie kombinacji globuliny antytymocytowej (ATG) i cyklosporyny (CSA) do leczenia cytopenii MDS, w celu poprawy odsetka odpowiedzi na leczenie immunosupresyjne w tej chorobie.