Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Antitimocita globulin és ciklosporin a myelodysplasia kezelésére

2014. október 20. frissítette: Neal Young, M.D.

Az antitimocita globulin (ATG) és a ciklosporin II. fázisú vizsgálata a mielodiszpláziás szindróma (MDS) citopéniájának kezelésére

Ez a tanulmány meghatározza az immunszuppresszív gyógyszerek, az antitimocita globulin (ATG) és a ciklosporin kombinációjának biztonságosságát és hatékonyságát a myelodysplasia, az alacsony vérsejtszámmal járó rendellenesség kezelésében. A következőket fogja tenni: értékeli, hogy ez a gyógyszerkombináció növelheti-e a betegek vérképét és csökkentheti-e a transzfúziók szükségességét; hasonlítsa össze az ATG- és ciklosporin-kezelésre reagáló betegek túlélését azokkal, akik nem reagálnak; és meghatározza a kezelés mellékhatásait.

Úgy gondolják, hogy a mielodiszplázia egy immunrendszeri rendellenesség eredménye, amelyben a limfocitáknak nevezett sejtek megtámadják a csontvelő vérképző sejtjeit. A vérlemezkék, valamint a vörös- és fehérvérsejtek ebből eredő hiánya vérszegénységet, fertőzésekre való hajlamot, könnyű zúzódásokat és vérzést okoz. A myelodysplasia kezelésére különféle terápiákat alkalmaznak, mint például vérátömlesztést anémia és vérzés esetén, antibiotikumokat fertőzések kezelésére, kemoterápiát és csontvelő-transzplantációt, de mindegyiknek megvannak a maga hátrányai, és némelyik komoly kockázattal is jár.

A 18 éves vagy annál idősebb myelodysplasiában szenvedő betegek jogosultak lehetnek ebbe a vizsgálatba. A jelentkezőket fizikális vizsgálattal és anamnézissel, vérvizsgálattal, mellkasröntgennel, elektrokardiogrammal és csontvelő-biopsziával (mikroszkópos vizsgálat céljából csontvelőminta eltávolítása a csípőcsontból) szűrik.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A résztvevők a kezelés első 10-14 napjában az NIH Klinikai Központjába kerülnek, majd ambulánsan folytatják a terápiát. A következő teszteken és eljárásokon esnek át:

  • A központi vezeték elhelyezése – Egy intravénás (IV) katétert (vénába bevezetett hajlékony csövet) helyeznek a nyak, a mellkas vagy a kar egy nagy vénájába. Ezen a vonalon keresztül szállítják a gyógyszereket, és onnan vesznek vérmintát.
  • ATG bőrteszt – Az ATG-t a bőr alá fecskendezik, hogy ellenőrizzék a lószérumra való szenzibilizációt, amelyből a gyógyszer származik.
  • ATG-kezelés – Négy adag ATG-t adnak be az IV-vezetéken keresztül, mind a 4 egymást követő napon. A prednizont szájon át kell bevenni az ATG-terápia első napjától kezdve, és összesen 17 napig folytatják. Ezt a gyógyszert az ATG mellékhatásainak, például láznak, bőrkiütésnek és hidegrázásnak a csökkentésére adják.
  • Ciklosporin-kezelés – A ciklosporin kapszulát naponta kétszer kell bevenni szájon át legalább 6 hónapig.

A kórházi kezelés során naponta vért vesznek vérkép és egyéb vizsgálatok céljából. A beteg elbocsátása után 10 nap elteltével a beutaló orvos a kezelés első hónapjában hetente vérvizsgálatot végez, majd a ciklosporin kezelés hátralévő részében 2 hetente. Ennek a gyógyszernek az adagja a vizsgálati eredményektől függően módosítható. A betegeket az NIH Klinikai Központjában 3 hónapos időközönként értékelik az első évben, majd 6 havonta a következő 3 évben, majd éves időközönként. Minden vizit alkalmával vérmintát vesznek. A kezelést követő első 3 évben 6 hónapos időközönként csontvelő-biopsziát kell végezni.

Egyre több laboratóriumi és klinikai bizonyíték utal arra, hogy az MDS citopéniája legalább részben a citotoxikus T-sejt aktivitás eredménye. A T-sejt-aktivitást megszüntető kezelések, mint például az anti-timocita globulin önmagában és a ciklosporin önmagában, különböző mértékű sikereket mutattak az MDS citopéniájának enyhítésében. Az ilyen terápiára adott válasz MDS-ben a túlélés javulásával jár. Az aplasztikus anaemiával kapcsolatos tapasztalatok azt sugallják, hogy e két szer kombinációjának hatékonyabbnak kell lennie a citotoxikus T-sejt-aktivitás elnyomásában és a citopénia enyhítésében. Ez a protokoll az antitimocita globulin (ATG) és a ciklosporin (CSA) kombinációjának használatát javasolja az MDS citopéniájának kezelésére, annak érdekében, hogy javítsák az immunszuppresszív terápiára adott válaszarányt ebben a betegségben.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

42

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

BEVÉTEL KRITÉRIUMAI:

  • A refrakter anaemia (RA), a refrakter anaemia gyűrűs sideroblasztokkal (RARS) és a refrakter anaemia túlzott blastokkal (RAEB) altípusai
  • Minden egyéb kezelés (kivéve G-CSF (granulocita kolónia stimuláló faktor), transzfúziót támogató és kapcsolódó gyógyszerek) legalább négy hétig.
  • A G-CSF használható a protokoll kezelés előtt, alatt és után dokumentált neutropeniában szenvedő betegeknél (kevesebb, mint 500/uL), amennyiben megfelelnek a vérszegénység és/vagy thrombocytopenia fent leírt kritériumainak.
  • Az Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) teljesítménye 2 vagy kevesebb
  • A válasz magas vagy közepes előre jelzett valószínűsége

KIZÁRÁSI KRITÉRIUMOK:

  • A krónikus myelomonocytás leukémia (CMML) FAB alcsoportjának MDS
  • Átalakulás akut leukémiává (FAB RAEB-T alcsoport, azaz több mint 20% blastok a csontvelői aspirátumban)
  • Hipoplasztikus csontvelő egy nagyobb vagy két kisebb kritérium nélkül
  • Kezelés növekedési faktorokkal (kivéve G-CSF) vagy ciklosporinnal a protokollba való belépés előtt 4 héten belül
  • 2-nál nagyobb ECOG teljesítményállapot
  • Aktív, ellenőrizetlen fertőzés
  • Jelenlegi terhesség, vagy nem hajlandó orális fogamzásgátlót szedni, ha fogamzóképes korban van
  • Olyan betegek, akiknél a csontvelő-transzplantáció standard terápiaként javallott (ötvenöt évnél fiatalabb, teljesen megfelelő testvérdonorral)
  • 18 év alatti életkor
  • Nem tud tájékozott beleegyezést adni
  • HIV pozitív betegek
  • Aktív rosszindulatú betegség (a bazálissejtes karcinóma kivételével)
  • A szérum kreatininszintje meghaladja a 2 mg/dl-t
  • Haldokló betegek vagy egyidejű máj-, vese-, szív-, anyagcsere- vagy bármilyen olyan súlyos betegségben szenvedő betegek, akiknél valószínű a 3 hónapon belüli halál
  • A válasz alacsony előre jelzett valószínűsége

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Antitimocita globulin és ciklosporin
A myelodysplasiás szindrómában (MDS) szenvedő betegeket anti-timocita globulinnal (ATG) és ciklosporinnal (CsA) kezelik. Az alanyok 40 mg/kg ATG-t kapnak orálisan az 1-4. napon, az első napon 1 mg/kg/nap orális prednizonnal kombinálva. A prednizont a 10. napon csökkentik. A fokozatos ütemezés kétnaponta lesz, összesen nyolc napon keresztül (10-17. nap). Az ATG beadása során az alanyok legalább 4 egység vérlemezkét kapnak naponta, ha a vérlemezkeszám kevesebb, mint 20 000/mikroliter. A ciklosporint (CsA) a 14. napon kezdik napi kétszer 5 mg/ttkg adaggal, a dózismódosítással a gyógyszerszintek alapján (cél 200-400 ng/ml). A ciklosporin-terápiát hat hónapig folytatják.
Drog: Antitimocita globulin
Antitimocita globulin (ATG) intravénás infúzió: 40 mg/ttkg/nap. Infúzió 6 órán keresztül az 1-4. napon.
Drog: Ciklosporin
Ciklosporin (CsA) intravénás infúzió: 5mg/kg. Infúzió a 14. napon, naponta kétszer.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A vörösvérsejt-transzfúzió függetlensége
Időkeret: 6 hónap
A vörösvérsejt-transzfúzió függetlenségét az utolsó vörösvértest-transzfúziótól a transzfúziómentes követés utolsó napjáig eltelt időként dokumentálták. A függetlenséget vagy a beavatkozásra adott reakciót heti vérképekkel értékelték. A transzfúziós függetlenséget úgy határozták meg, hogy 3 hónapig nem volt szükség transzfúzióra. A teljes hematológiai válasz az érintett sejtvonalak normalizálódása és 5%-nál kevesebb csontvelői blaszt jelenléte. A részleges hematológiai választ úgy definiálják, mint a kiindulási értékhez képest több mint 50%-os javulást a normál szintre az összes sejtszámban, és több mint 50%-os csökkenést a csontvelői blasztokban.
6 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Neal Young, M.D.

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Neal Young, MD, NIH National Heart, Lung and Blood Institute

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2000. június 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2008. március 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2008. március 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2000. július 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2000. július 6.

Első közzététel (Becslés)

2000. július 7.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2014. október 23.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. október 20.

Utolsó ellenőrzés

2014. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 000169
  • 00-H-0169 (Egyéb azonosító: NIH NHLBI)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Myelodysplasiás szindróma

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Ireland

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel