中间型地中海贫血患者使用或不使用 Epoetin Alfa 的精氨酸丁酸盐的 II 期研究
目标：I. 确定精氨酸丁酸盐在有或没有 epoetin alfa 的情况下是否可以刺激 γ-珠蛋白链的产生，从而减少贫血并改善中间型地中海贫血患者的血液学。
二。确定γ-珠蛋白合成和 mRNA 的比例增加以及非α和α珠蛋白链失衡比基线至少改善 10% 是否与这些患者接受该方案治疗后血液学反应改善相关。
三、确定与基线水平相比，通过 LDH 减少测定的溶血减少是否与这些患者接受该方案治疗后血液学反应改善相关。
四、确定在这些患者中是否有任何特定基因型比其他基因型对这种疗法更敏感。
V. 确定基线 epoetin alfa 水平、性别和/或基线网织红细胞计数（或循环有核成红细胞百分比）是否与这些患者接受此方案治疗后血液学反应改善相关。
研究概览
详细说明
方案大纲：这是一项多中心研究。 患者在第 1-4 周和第 7-10 周的第 1-5 天接受超过 6-14 小时的精氨酸丁酸盐静脉注射。 然后，患者在第 13、15、17、19、21、23 和 25 周的第 1-4 天接受持续 6-14 小时的精氨酸丁酸维持治疗。
没有医学禁忌症（例如椎旁髓外造血、高血压或控制不佳的充血性心力衰竭）的患者可以继续治疗。 患者在第 27 周、第 29 周、第 31 周、第 33 周、第 35 周、第 37 周和第 39 周的第 1-4 天接受 6-14 小时的精氨酸丁酸盐静脉注射，并在第 27 周至第 27 周每周 3 次接受肌内注射 (IM) 或皮下注射 (SC) α 依泊汀40.
在第 41-52 周，患者可以每周 3 次继续接受单独的阿法依泊汀肌注或皮下注射。 患有严重贫血（血红蛋白低于 7 g/dL）的患者可以在精氨酸丁酸诱导治疗前的第 1-12 周单独接受阿法依泊汀。
在第 26 周完成治疗的患者每 2 周接受一次随访，持续 2 个月。 在第 40 周完成治疗的患者每月随访 2 个月。
研究类型
注册
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
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California
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Oakland、California、美国、94609
- Children's Hospital of Oakland
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、美国、06520-8028
- Yale Comprehensive Cancer Center
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Maryland
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Bethesda、Maryland、美国、20892
- Clinical Hematology Branch
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02118
- Boston University School of Medicine
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Boston、Massachusetts、美国、02118
- Cancer Research Center
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New York
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New York、New York、美国、10029
- Mount Sinai School of Medicine
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England
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London、England、英国、W1W 7EJ
- University College London
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
协议进入标准：
--疾病特征--
- 血红蛋白不超过 10 g/dL 的中间型地中海贫血的诊断 两个 β 地中海贫血突变
- 必须进行过脾切除术或未触及脾脏
--既往/同时治疗--
- 自上次红细胞输注后至少 3 个月
--患者特征--
- 成绩状态：SWOG 0-2
- 造血：没有严重的铁过载或铁蛋白大于 5,000 ng/mL
- 肝脏：肝功能正常无活动性肝炎
- 肾脏：肾功能正常
- 其他： 未怀孕或哺乳 妊娠试验阴性 可育患者必须使用有效的避孕措施 必须愿意放置血管通路 无病毒性疾病 无研究依从性禁忌症
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
合作者和调查者
调查人员
- 学习椅：Susan Park Perrine、Boston University
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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