Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase II-studie av argininbutyrat med eller uten epoetin alfa hos pasienter med thalassemia intermedia

4. november 2005 oppdatert av: Boston University

MÅL: I. Bestem om argininbutyrat med eller uten epoetin alfa kan stimulere produksjon av gamma-globinkjede i en grad som reduserer anemi og resulterer i hematologisk forbedring hos pasienter med thalassemia intermedia.

II. Bestem om en proporsjonal økning i gamma-globinsyntese og mRNA og en forbedring i nonalfa- og alfaglobinkjedeubalanse med minst 10 % over baseline korrelerer med forbedret hematologisk respons hos disse pasientene når de behandles med dette regimet.

III. Bestem om en reduksjon i hemolyse, som analysert ved en reduksjon i LDH, sammenlignet med baseline-nivåer korrelerer med forbedret hematologisk respons hos disse pasientene når de behandles med dette regimet.

IV. Bestem om noen spesielle genotyper er mer responsive enn andre for denne behandlingen hos disse pasientene.

V. Bestem om baseline epoetin alfa-nivåer, kjønn og/eller baseline retikulocytttellinger (eller prosent sirkulerende kjerneholdige erytroblaster) korrelerer med forbedret hematologisk respons hos disse pasientene når de behandles med dette regimet.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

PROTOKOLSKISSE: Dette er en multisenterstudie. Pasienter får argininbutyrat IV over 6-14 timer på dag 1-5 i uke 1-4 og 7-10. Pasienter får deretter vedlikeholdsargininbutyrat IV over 6-14 timer på dag 1-4 i uke 13, 15, 17, 19, 21, 23 og 25.

Pasienter som ikke har noen medisinske kontraindikasjoner (f.eks. paraspinal ekstramedullær hematopoiesis, hypertensjon eller dårlig kontrollert kongestiv hjertesvikt) kan fortsette behandlingen. Pasienter får argininbutyrat IV over 6-14 timer på dag 1-4 i uke 27, 29, 31, 33, 35, 37 og 39 og epoetin alfa intramuskulært (IM) eller subkutant (SC) tre ganger ukentlig i uke 27- 40.

Pasienter kan fortsette å få epoetin alfa IM eller SC alene tre ganger ukentlig i uke 41-52. Pasienter med alvorlig anemi (hemoglobin mindre enn 7 g/dL) kan få epoetin alfa alene i uke 1-12 før induksjonsbehandling med argininbutyrat.

Pasienter som fullfører behandlingen i uke 26 følges annenhver uke i 2 måneder. Pasienter som fullfører behandlingen i uke 40 følges månedlig i 2 måneder.

Studietype

Intervensjonell

Registrering

15

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • Children's Hospital of Oakland
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06520-8028
        • Yale Comprehensive Cancer Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
        • Clinical Hematology Branch
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02118
        • Boston University School of Medicine
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02118
        • Cancer Research Center
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
  • Storbritannia
    • England
      • London, England, Storbritannia, W1W 7EJ
        • University College London

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

KRITERIER PÅ PROTOKOLLEN:

--Sjukdomskarakteristikker--

  • Diagnose av thalassemia intermedia med hemoglobin ikke større enn 10 g/dL To beta-thalassemimutasjoner
  • Må ha gjennomgått miltoperert tidligere eller ikke ha noen følbar milt

--Forutgående/samtidig terapi--

  • Minst 3 måneder siden forrige transfusjon av røde blodlegemer

--Pasientkarakteristikker--

  • Ytelsesstatus: SWOG 0-2
  • Hematopoetisk: Ingen alvorlig jernoverbelastning eller ferritin større enn 5000 ng/ml
  • Lever: Normal leverfunksjon Ingen aktiv hepatitt
  • Nyre: Normal nyrefunksjon
  • Annet: Ikke gravid eller ammende Negativ graviditetstest Fertile pasienter må bruke effektiv prevensjon Må være villig til å ha vaskulær tilgang Ingen virussykdom Ingen kontraindikasjon for å studere etterlevelse

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Boston University

Etterforskere

  • Studiestol: Susan Park Perrine, Boston University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mars 1999

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. august 2000

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. august 2000

Først lagt ut (ANSLAG)

4. august 2000

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)

8. november 2005

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. november 2005

Sist bekreftet

1. juli 2004

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 199/15337
  • BUSM-4839

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere