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Phase-II-Studie zu Argininbutyrat mit oder ohne Epoetin Alfa bei Patienten mit intermedialer Thalassämie

4. November 2005 aktualisiert von: Boston University

ZIELE: I. Bestimmung, ob Argininbutyrat mit oder ohne Epoetin alfa die Gamma-Globin-Kettenproduktion in einem Ausmaß stimulieren kann, das die Anämie verringert und zu einer hämatologischen Verbesserung bei Patienten mit intermedialer Thalassämie führt.

II. Bestimmen Sie, ob ein proportionaler Anstieg der Gammaglobin-Synthese und mRNA und eine Verbesserung des Ungleichgewichts der Nonalfa- und Alfaglobin-Kette um mindestens 10 % gegenüber dem Ausgangswert mit einem verbesserten hämatologischen Ansprechen bei diesen Patienten korrelieren, wenn sie mit diesem Regime behandelt werden.

III. Bestimmen Sie, ob eine Abnahme der Hämolyse, gemessen durch eine Abnahme der LDH, im Vergleich zu den Ausgangswerten mit einem verbesserten hämatologischen Ansprechen bei diesen Patienten korreliert, wenn sie mit diesem Regime behandelt werden.

IV. Bestimmen Sie, ob bestimmte Genotypen bei diesen Patienten besser auf diese Therapie ansprechen als andere.

V. Bestimmen Sie, ob die Epoetin-alfa-Ausgangswerte, das Geschlecht und/oder die Retikulozytenzahlen (oder der Prozentsatz zirkulierender kernhaltiger Erythroblasten) bei diesen Patienten mit einem verbesserten hämatologischen Ansprechen korrelieren, wenn sie mit diesem Regime behandelt werden.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

PROTOKOLLÜBERSICHT: Dies ist eine multizentrische Studie. Die Patienten erhalten Argininbutyrat i.v. über 6–14 Stunden an den Tagen 1–5 der Wochen 1–4 und 7–10. Die Patienten erhalten dann an den Tagen 1–4 der Wochen 13, 15, 17, 19, 21, 23 und 25 Argininbutyrat i.v. über 6–14 Stunden zur Erhaltung.

Patienten ohne medizinische Kontraindikationen (z. B. paraspinale extramedulläre Hämatopoese, Bluthochdruck oder schlecht eingestellte dekompensierte Herzinsuffizienz) können die Therapie fortsetzen. Die Patienten erhalten Argininbutyrat i.v. über 6–14 Stunden an den Tagen 1–4 der Wochen 27, 29, 31, 33, 35, 37 und 39 und Epoetin alfa intramuskulär (IM) oder subkutan (SC) dreimal wöchentlich in den Wochen 27– 40.

Die Patienten können in den Wochen 41-52 weiterhin dreimal wöchentlich Epoetin alfa IM oder SC allein erhalten. Patienten mit schwerer Anämie (Hämoglobin unter 7 g/dl) können Epoetin alfa allein in den Wochen 1-12 vor der Argininbutyrat-Induktionstherapie erhalten.

Patienten, die die Therapie in Woche 26 abschließen, werden 2 Monate lang alle 2 Wochen nachbeobachtet. Patienten, die die Therapie in Woche 40 abschließen, werden 2 Monate lang monatlich nachbeobachtet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung

15

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Children's Hospital of Oakland
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06520-8028
        • Yale Comprehensive Cancer Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
        • Clinical Hematology Branch
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02118
        • Boston University School of Medicine
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02118
        • Cancer Research Center
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
  • Vereinigtes Königreich
    • England
      • London, England, Vereinigtes Königreich, W1W 7EJ
        • University College London

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

PROTOKOLL EINTRAGSKRITERIEN:

--Krankheitsmerkmale--

  • Diagnose von Thalassämie intermedia mit einem Hämoglobinwert von nicht mehr als 10 g/dL Zwei Beta-Thalassämie-Mutationen
  • Muss sich zuvor einer Splenektomie unterzogen haben oder keine tastbare Milz haben

--Vorherige/gleichzeitige Therapie--

  • Mindestens 3 Monate seit vorheriger Erythrozytentransfusion

--Patienteneigenschaften--

  • Leistungsstatus: SWOG 0-2
  • Hämatopoetisch: Keine schwere Eisenüberladung oder Ferritin über 5.000 ng/ml
  • Leber: Normale Leberfunktion Keine aktive Hepatitis
  • Renal: Normale Nierenfunktion
  • Sonstiges: Nicht schwanger oder stillend Negativer Schwangerschaftstest Fruchtbare Patientinnen müssen eine wirksame Verhütungsmethode anwenden Muss bereit sein, einen Gefäßzugang legen zu lassen Keine Viruserkrankung Keine Kontraindikation für Studien-Compliance

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Boston University

Ermittler

  • Studienstuhl: Susan Park Perrine, Boston University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. März 1999

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. August 2000

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. August 2000

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

4. August 2000

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

8. November 2005

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. November 2005

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2004

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 199/15337
  • BUSM-4839

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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