Estudio de fase II de butirato de arginina con o sin epoetina alfa en pacientes con talasemia intermedia
OBJETIVOS: I. Determinar si el butirato de arginina con o sin epoetina alfa puede estimular la producción de la cadena de gamma-globina en un grado que disminuya la anemia y resulte en una mejoría hematológica en pacientes con talasemia intermedia.
II. Determinar si un aumento proporcional en la síntesis de gamma-globina y ARNm y una mejora en el desequilibrio de la cadena de alfaglobina y no alfa en al menos un 10 % con respecto al valor inicial se correlacionan con una mejor respuesta hematológica en estos pacientes cuando se tratan con este régimen.
tercero Determinar si una disminución de la hemólisis, medida por una disminución de la LDH, en comparación con los niveles iniciales, se correlaciona con una mejor respuesta hematológica en estos pacientes cuando se tratan con este régimen.
IV. Determinar si algún genotipo particular es más sensible que otros a esta terapia en estos pacientes.
V. Determinar si los niveles iniciales de epoetina alfa, el sexo y/o los recuentos iniciales de reticulocitos (o el porcentaje de eritroblastos nucleados circulantes) se correlacionan con una respuesta hematológica mejorada en estos pacientes cuando se tratan con este régimen.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
ESQUEMA DEL PROTOCOLO: Este es un estudio multicéntrico. Los pacientes reciben butirato de arginina IV durante 6 a 14 horas en los días 1 a 5 de las semanas 1 a 4 y 7 a 10. Luego, los pacientes reciben butirato de arginina IV de mantenimiento durante 6 a 14 horas en los días 1 a 4 de las semanas 13, 15, 17, 19, 21, 23 y 25.
Los pacientes que no tienen contraindicaciones médicas (p. ej., hematopoyesis extramedular paraespinal, hipertensión o insuficiencia cardíaca congestiva mal controlada) pueden continuar con el tratamiento. Los pacientes reciben butirato de arginina IV durante 6-14 horas en los días 1-4 de las semanas 27, 29, 31, 33, 35, 37 y 39 y epoetina alfa por vía intramuscular (IM) o subcutánea (SC) tres veces por semana en las semanas 27- 40
Los pacientes pueden continuar recibiendo epoetina alfa IM o SC sola tres veces por semana en las semanas 41-52. Los pacientes con anemia grave (hemoglobina inferior a 7 g/dl) pueden recibir epoetina alfa sola en las semanas 1 a 12 antes de la terapia de inducción con butirato de arginina.
Los pacientes que completan el tratamiento en la semana 26 reciben un seguimiento cada 2 semanas durante 2 meses. Los pacientes que completan el tratamiento en la semana 40 reciben un seguimiento mensual durante 2 meses.
Tipo de estudio
Inscripción
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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California
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Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- Children's Hospital of Oakland
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06520-8028
- Yale Comprehensive Cancer Center
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- Clinical Hematology Branch
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
- Boston University School of Medicine
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
- Cancer Research Center
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Mount Sinai School of Medicine
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England
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London, England, Reino Unido, W1W 7EJ
- University College London
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
CRITERIOS DE ENTRADA DEL PROTOCOLO:
--Características de la enfermedad--
- Diagnóstico de talasemia intermedia con hemoglobina no superior a 10 g/dL Dos mutaciones de beta talasemia
- Debe haberse sometido a una esplenectomía previa o no tener bazo palpable
--Terapia previa/concurrente--
- Al menos 3 meses desde la transfusión anterior de glóbulos rojos
--Características del paciente--
- Estado de rendimiento: SWOG 0-2
- Hematopoyético: sin sobrecarga severa de hierro o ferritina superior a 5000 ng/mL
- Hepático: Función hepática normal Sin hepatitis activa
- Renal: función renal normal
- Otro: No embarazada o en período de lactancia Prueba de embarazo negativa Pacientes fértiles deben usar métodos anticonceptivos efectivos Deben estar dispuestas a que se les coloque un acceso vascular Sin enfermedad viral Sin contraindicación para el cumplimiento del estudio
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Silla de estudio: Susan Park Perrine, Boston University
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ESTIMAR)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 199/15337
- BUSM-4839
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