Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

II. fázisú arginin-butirát vizsgálata Epoetin Alfával vagy anélkül Thalassemia Intermedia betegeknél

2005. november 4. frissítette: Boston University

CÉLKITŰZÉSEK: I. Annak megállapítása, hogy az arginin-butirát alfa-epoetinnel vagy anélkül képes-e olyan mértékben serkenteni a gamma-globin lánc termelését, amely csökkenti az anaemiát és hematológiai javulást eredményez a thalassemia intermedia betegeknél.

II. Határozza meg, hogy a gamma-globin szintézis és az mRNS arányos növekedése, valamint a nonalfa és alfaglobin lánc kiegyensúlyozatlanságának legalább 10%-os javulása az alapvonalhoz képest korrelál-e ezeknél a betegeknél, ha ezzel a kezelési renddel kezelték őket.

III. Határozza meg, hogy a hemolízis csökkenése, amelyet az LDH csökkenésével mértek, az alapszinthez képest korrelál-e a betegek jobb hematológiai válaszával, ha ezzel a kezelési renddel kezelték őket.

IV. Határozza meg, hogy ezeknél a betegeknél egy adott genotípus jobban reagál-e erre a terápiára, mint mások.

V. Határozza meg, hogy az alfa-epoetin kiindulási szintje, a nem és/vagy a kiindulási retikulocitaszám (vagy a keringő magvú eritroblasztok százalékos aránya) korrelál-e a betegek jobb hematológiai válaszával, ha ezzel a kezelési renddel kezelik.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

PROTOKOLL VÁZLAT: Ez egy többközpontú tanulmány. A betegek IV arginin-butirátot kapnak 6-14 órán keresztül az 1-4. és a 7-10. hét 1-5. napján. A betegek ezután fenntartó IV arginin-butirátot kapnak 6-14 órán keresztül a 13., 15., 17., 19., 21., 23. és 25. hét 1-4. napján.

Azok a betegek, akiknek nincs orvosi ellenjavallata (pl. paraspinalis extramedulláris vérképzés, magas vérnyomás vagy rosszul kontrollált pangásos szívelégtelenség), folytathatják a kezelést. A betegek 6-14 órán keresztül IV arginin-butirátot kapnak a 27., 29., 31., 33., 35., 37. és 39. hét 1-4. napján, és alfa-epoetint intramuszkulárisan (IM) vagy szubkután (SC) hetente háromszor a 27. héten. 40.

A betegek továbbra is kaphatnak alfaepoetint önmagában IM vagy SC hetente háromszor a 41-52. héten. Súlyos vérszegénységben (hemoglobin kevesebb, mint 7 g/dl) szenvedő betegek alfa-epoetint kaphatnak önmagában az arginin-butirát-indukciós kezelés előtti 1-12. héten.

Azokat a betegeket, akik a 26. héten fejezték be a kezelést, 2 hetente követik nyomon 2 hónapon keresztül. Azokat a betegeket, akik a 40. héten fejezik be a kezelést, havonta követik 2 hónapon keresztül.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás

15

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
    • England
      • London, England, Egyesült Királyság, W1W 7EJ
        • University College London
  • Egyesült Államok
    • California
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
        • Children's Hospital of Oakland
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06520-8028
        • Yale Comprehensive Cancer Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20892
        • Clinical Hematology Branch
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02118
        • Boston University School of Medicine
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02118
        • Cancer Research Center
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

3 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT, GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

JEGYZŐKÖNYV BEJELENTKEZÉSI KRITÉRIUMAI:

-- A betegség jellemzői --

  • A thalassemia intermedia diagnosztizálása 10 g/dl-nél nem nagyobb hemoglobin mellett Két béta thalassemia mutáció
  • Előzőleg splenectomián kellett átesnie, vagy nem volt tapintható lépe

--Előzetes/egyidejű terápia--

  • Legalább 3 hónap telt el az előző vörösvérsejt-transzfúzió óta

-- A beteg jellemzői --

  • Teljesítmény állapota: SWOG 0-2
  • Hematopoetikus: nincs súlyos vastúlterhelés vagy 5000 ng/ml-nél nagyobb ferritin
  • Máj: Normál májműködés Nincs aktív hepatitis
  • Vese: Normál veseműködés
  • Egyéb: Nem terhes vagy szoptat Negatív terhességi teszt

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Boston University

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: Susan Park Perrine, Boston University

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

1999. március 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2000. augusztus 3.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2000. augusztus 3.

Első közzététel (BECSLÉS)

2000. augusztus 4.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (BECSLÉS)

2005. november 8.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2005. november 4.

Utolsó ellenőrzés

2004. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 199/15337
  • BUSM-4839

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel