Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen II tutkimus arginiinibutyraatista Epoetin Alfan kanssa tai ilman sitä potilailla, joilla on Thalassemia Intermedia

perjantai 4. marraskuuta 2005 päivittänyt: Boston University

TAVOITTEET: I. Selvitä, voiko arginiinibutyraatti epoetiini alfan kanssa tai ilman sitä stimuloida gammaglobiiniketjun tuotantoa siinä määrin, että se vähentää anemiaa ja johtaa hematologiseen paranemiseen potilailla, joilla on talassemia intermedia.

II. Selvitä, korreloiko gammaglobiinin synteesin ja mRNA:n suhteellinen lisääntyminen ja nonalfa- ja alfaglobiiniketjun epätasapainon paraneminen vähintään 10 % lähtötilanteeseen verrattuna parantuneen hematologisen vasteen kanssa näillä potilailla, kun heitä hoidetaan tällä hoito-ohjelmalla.

III. Selvitä, korreloiko hemolyysin väheneminen, joka on määritetty LDH:n laskulla, verrattuna lähtötasoon, parantuneen hematologisen vasteen kanssa näillä potilailla, kun heitä hoidetaan tällä hoito-ohjelmalla.

IV. Selvitä, ovatko tietyt genotyypit herkempiä kuin muut näillä potilailla tälle hoidolle.

V. Määritä, korreloivatko epoetiini alfan lähtötasot, sukupuoli ja/tai retikulosyyttien määrä (tai verenkierrossa olevien tumallisten erytroblastien prosenttiosuus) parantuneen hematologisen vasteen kanssa näillä potilailla, kun niitä hoidetaan tällä hoito-ohjelmalla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

PÖYTÄKIRJA: Tämä on monikeskustutkimus. Potilaat saavat arginiinibutyraatti IV 6-14 tunnin ajan viikkojen 1-4 ja 7-10 päivinä 1-5. Tämän jälkeen potilaat saavat ylläpitohoitoa arginiinibutyraatti IV 6-14 tunnin ajan päivinä 1-4 viikoilla 13, 15, 17, 19, 21, 23 ja 25.

Potilaat, joilla ei ole lääketieteellisiä vasta-aiheita (esim. paraspinaalinen ekstramedullaarinen hematopoieesi, verenpainetauti tai huonosti hallittu sydämen vajaatoiminta), voivat jatkaa hoitoa. Potilaat saavat arginiinibutyraatti IV 6-14 tunnin ajan päivinä 1-4 viikoilla 27, 29, 31, 33, 35, 37 ja 39 ja epoetiini alfaa lihakseen (IM) tai ihonalaisesti (SC) kolme kertaa viikossa viikoilla 27- 40.

Potilaat voivat jatkaa pelkän epoetiini alfan IM- tai SC-hoitoa kolme kertaa viikossa viikoilla 41–52. Potilaat, joilla on vaikea anemia (hemoglobiini alle 7 g/dl), voivat saada epoetiini alfaa yksinään viikkoina 1-12 ennen arginiinibutyraatti-induktiohoitoa.

Potilaita, jotka lopettavat hoidon viikolla 26, seurataan 2 viikon välein 2 kuukauden ajan. Potilaita, jotka lopettavat hoidon viikolla 40, seurataan kuukausittain 2 kuukauden ajan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen

15

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • England
      • London, England, Yhdistynyt kuningaskunta, W1W 7EJ
        • University College London
  • Yhdysvallat
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • Children's Hospital of Oakland
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06520-8028
        • Yale Comprehensive Cancer Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • Clinical Hematology Branch
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
        • Boston University School of Medicine
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
        • Cancer Research Center
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

PÖYTÄKIRJAN SYÖTTÖPERUSTEET:

--sairauden ominaisuudet--

  • Talassemia intermedia diagnoosi, jonka hemoglobiini on enintään 10 g/dl Kaksi beetatalassemiamutaatiota
  • Hänellä on täytynyt olla aiemmin pernaleikkaus tai heillä ei ole palpoitavaa pernaa

--Aiempi/samanaikainen hoito--

  • Vähintään 3 kuukautta edellisestä punasolusiirrosta

--Potilaan ominaisuudet--

  • Suorituskyky: SWOG 0-2
  • Hematopoieettinen: ei vakavaa raudan ylikuormitusta tai ferritiiniä yli 5 000 ng/ml
  • Maksa: Normaali maksan toiminta Ei aktiivista hepatiittia
  • Munuaiset: Normaali munuaisten toiminta
  • Muuta: Ei raskaana tai imetä Negatiivinen raskaustesti Hedelmällisen potilaan on käytettävä tehokasta ehkäisyä On oltava halukas pääsemään verisuoniin Ei virustautia Ei vasta-aiheita hoitomyöntyvyyden tutkimukselle

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Boston University

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Susan Park Perrine, Boston University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. maaliskuuta 1999

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 3. elokuuta 2000

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 3. elokuuta 2000

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Perjantai 4. elokuuta 2000

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)

Tiistai 8. marraskuuta 2005

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 4. marraskuuta 2005

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. heinäkuuta 2004

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 199/15337
  • BUSM-4839

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa