Étude de phase II sur le butyrate d'arginine avec ou sans époétine alfa chez des patients atteints de thalassémie intermédiaire
OBJECTIFS : I. Déterminer si le butyrate d'arginine avec ou sans époétine alfa peut stimuler la production de la chaîne gamma-globine à un degré qui diminue l'anémie et entraîne une amélioration hématologique chez les patients atteints de thalassémie intermédiaire.
II. Déterminer si une augmentation proportionnelle de la synthèse de gamma-globine et de l'ARNm et une amélioration du déséquilibre des chaînes non alpha et alfaglobine d'au moins 10 % par rapport à la ligne de base sont corrélées à une amélioration de la réponse hématologique chez ces patients lorsqu'ils sont traités avec ce régime.
III. Déterminer si une diminution de l'hémolyse, mesurée par une diminution de la LDH, par rapport aux niveaux de base est en corrélation avec une réponse hématologique améliorée chez ces patients lorsqu'ils sont traités avec ce régime.
IV. Déterminer si des génotypes particuliers sont plus sensibles que d'autres à cette thérapie chez ces patients.
V. Déterminer si les taux initiaux d'époétine alfa, le sexe et/ou le nombre initial de réticulocytes (ou le pourcentage d'érythroblastes nucléés circulants) sont corrélés à une amélioration de la réponse hématologique chez ces patients lorsqu'ils sont traités avec ce régime.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
APERÇU DU PROTOCOLE : Il s'agit d'une étude multicentrique. Les patients reçoivent du butyrate d'arginine IV pendant 6 à 14 heures les jours 1 à 5 des semaines 1 à 4 et 7 à 10. Les patients reçoivent ensuite du butyrate d'arginine IV en entretien pendant 6 à 14 heures les jours 1 à 4 des semaines 13, 15, 17, 19, 21, 23 et 25.
Les patients qui n'ont pas de contre-indications médicales (par exemple, hématopoïèse extramédullaire paraspinale, hypertension ou insuffisance cardiaque congestive mal contrôlée) peuvent poursuivre le traitement. Les patients reçoivent du butyrate d'arginine IV pendant 6 à 14 heures les jours 1 à 4 des semaines 27, 29, 31, 33, 35, 37 et 39 et de l'époétine alfa par voie intramusculaire (IM) ou sous-cutanée (SC) trois fois par semaine les semaines 27 à 40.
Les patients peuvent continuer à recevoir de l'époétine alfa IM ou SC seule trois fois par semaine pendant les semaines 41 à 52. Les patients présentant une anémie sévère (hémoglobine inférieure à 7 g/dL) peuvent recevoir de l'époétine alfa seule les semaines 1 à 12 avant le traitement d'induction par le butyrate d'arginine.
Les patients qui terminent le traitement à la semaine 26 sont suivis toutes les 2 semaines pendant 2 mois. Les patients qui terminent le traitement à la semaine 40 sont suivis mensuellement pendant 2 mois.
Type d'étude
Inscription
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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England
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London, England, Royaume-Uni, W1W 7EJ
- University College London
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California
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Oakland, California, États-Unis, 94609
- Children's Hospital of Oakland
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, États-Unis, 06520-8028
- Yale Comprehensive Cancer Center
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Maryland
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Bethesda, Maryland, États-Unis, 20892
- Clinical Hematology Branch
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02118
- Boston University School of Medicine
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02118
- Cancer Research Center
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10029
- Mount Sinai School of Medicine
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
CRITÈRES D'ENTRÉE DANS LE PROTOCOLE :
--Caractéristiques de la maladie--
- Diagnostic de thalassémie intermédiaire avec une hémoglobine inférieure à 10 g/dL Deux mutations de la bêta-thalassémie
- Doit avoir subi une splénectomie antérieure ou ne pas avoir de rate palpable
--Traitement antérieur/concurrent--
- Au moins 3 mois depuis la précédente transfusion de globules rouges
--Caractéristiques des patients--
- État des performances : SWOG 0-2
- Hématopoïétique : Pas de surcharge ferrique sévère ou de ferritine supérieure à 5 000 ng/mL
- Hépatique : Fonction hépatique normale Pas d'hépatite active
- Rénal : Fonction rénale normale
- Autre : Pas enceinte ou allaitante Test de grossesse négatif Les patientes fertiles doivent utiliser une contraception efficace Doit être prête à avoir un accès vasculaire Pas de maladie virale Pas de contre-indication à la conformité à l'étude
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chaise d'étude: Susan Park Perrine, Boston University
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (ESTIMATION)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (ESTIMATION)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 199/15337
- BUSM-4839
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