Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase II undersøgelse af argininbutyrat med eller uden epoetin alfa hos patienter med thalassemi intermedia

4. november 2005 opdateret af: Boston University

MÅL: I. Bestem, om argininbutyrat med eller uden epoetin alfa kan stimulere produktionen af ​​gamma-globinkæden i en grad, der mindsker anæmi og resulterer i hæmatologisk forbedring hos patienter med thalassæmi intermedia.

II. Bestem, om en proportional stigning i gamma-globinsyntese og mRNA og en forbedring af nonalfa- og alfaglobinkæde-ubalance med mindst 10 % over baseline korrelerer med forbedret hæmatologisk respons hos disse patienter, når de behandles med dette regime.

III. Bestem, om et fald i hæmolyse, som analyseret ved et fald i LDH, sammenlignet med baseline-niveauer korrelerer med forbedret hæmatologisk respons hos disse patienter, når de behandles med dette regime.

IV. Bestem, om nogle bestemte genotyper er mere lydhøre end andre for denne terapi hos disse patienter.

V. Bestem, om baseline-epoetin alfa-niveauer, køn og/eller baseline retikulocyttal (eller procent cirkulerende nukleerede erythroblaster) korrelerer med forbedret hæmatologisk respons hos disse patienter, når de behandles med dette regime.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

PROTOKOLOVERSIGT: Dette er en multicenterundersøgelse. Patienter får argininbutyrat IV over 6-14 timer på dag 1-5 i uge 1-4 og 7-10. Patienterne modtager derefter vedligeholdelsesargininbutyrat IV over 6-14 timer på dag 1-4 i uge 13, 15, 17, 19, 21, 23 og 25.

Patienter, som ikke har nogen medicinske kontraindikationer (f.eks. paraspinal ekstramedullær hæmatopoiesis, hypertension eller dårligt kontrolleret kongestiv hjerteinsufficiens) kan fortsætte behandlingen. Patienterne får argininbutyrat IV over 6-14 timer på dag 1-4 i uge 27, 29, 31, 33, 35, 37 og 39 og epoetin alfa intramuskulært (IM) eller subkutant (SC) tre gange ugentligt i uge 27- 40.

Patienter kan fortsætte med at modtage epoetin alfa IM eller SC alene tre gange ugentligt i uge 41-52. Patienter med svær anæmi (hæmoglobin mindre end 7 g/dL) kan få epoetin alfa alene i uge 1-12 før induktionsbehandling med argininbutyrat.

Patienter, der afslutter behandlingen i uge 26, følges hver 2. uge i 2 måneder. Patienter, der afslutter behandlingen i uge 40, følges månedligt i 2 måneder.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding

15

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
    • England
      • London, England, Det Forenede Kongerige, W1W 7EJ
        • University College London
  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Children's Hospital of Oakland
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06520-8028
        • Yale Comprehensive Cancer Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • Clinical Hematology Branch
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
        • Boston University School of Medicine
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
        • Cancer Research Center
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

PROTOKOLINDTAGSKRITERIER:

--Sygdomskarakteristika--

  • Diagnose af thalassæmi intermedia med hæmoglobin ikke større end 10 g/dL To beta thalassæmi mutationer
  • Skal have gennemgået forudgående miltoperation eller ikke have nogen palpabel milt

--Forudgående/samtidig terapi--

  • Mindst 3 måneder siden tidligere transfusion af røde blodlegemer

--Patientkarakteristika--

  • Præstationsstatus: SWOG 0-2
  • Hæmatopoietisk: Ingen alvorlig jernoverbelastning eller ferritin større end 5.000 ng/ml
  • Lever: Normal leverfunktion Ingen aktiv hepatitis
  • Nyre: Normal nyrefunktion
  • Andet: Ikke gravid eller ammende Negativ graviditetstest Fertile patienter skal bruge effektiv prævention Skal være villige til at få vaskulær adgang placeret Ingen virussygdom Ingen kontraindikation for undersøgelsescompliance

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Boston University

Efterforskere

  • Studiestol: Susan Park Perrine, Boston University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 1999

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. august 2000

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. august 2000

Først opslået (SKØN)

4. august 2000

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

8. november 2005

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. november 2005

Sidst verificeret

1. juli 2004

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 199/15337
  • BUSM-4839

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Beta-thalassæmi

Kliniske forsøg med epoetin alfa

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Gabon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner