Estudo de Fase II de Butirato de Arginina com ou Sem Epoetina Alfa em Pacientes com Talassemia Intermédia
OBJETIVOS: I. Determinar se o butirato de arginina com ou sem epoetina alfa pode estimular a produção da cadeia gama-globina a um grau que diminua a anemia e resulte em melhora hematológica em pacientes com talassemia intermédia.
II. Determine se um aumento proporcional na síntese de gama-globina e mRNA e uma melhora no desequilíbrio da cadeia de nonalfa e alfaglobina em pelo menos 10% em relação à linha de base se correlacionam com a melhora da resposta hematológica nesses pacientes quando tratados com este regime.
III. Determine se uma diminuição na hemólise, avaliada por uma diminuição no LDH, em comparação com os níveis basais, se correlaciona com a melhora da resposta hematológica nesses pacientes quando tratados com este regime.
4. Determine se quaisquer genótipos específicos são mais responsivos do que outros a essa terapia nesses pacientes.
V. Determinar se os níveis basais de epoetina alfa, sexo e/ou contagens basais de reticulócitos (ou porcentagem de eritroblastos nucleados circulantes) se correlacionam com a melhora da resposta hematológica nesses pacientes quando tratados com este regime.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
ESBOÇO DO PROTOCOLO: Este é um estudo multicêntrico. Os pacientes recebem butirato de arginina IV durante 6-14 horas nos dias 1-5 das semanas 1-4 e 7-10. Os pacientes então recebem manutenção de butirato de arginina IV durante 6-14 horas nos dias 1-4 das semanas 13, 15, 17, 19, 21, 23 e 25.
Os pacientes que não apresentam contraindicações médicas (por exemplo, hematopoiese extramedular paraespinhal, hipertensão ou insuficiência cardíaca congestiva mal controlada) podem continuar a terapia. Os pacientes recebem butirato de arginina IV durante 6-14 horas nos dias 1-4 das semanas 27, 29, 31, 33, 35, 37 e 39 e epoetina alfa por via intramuscular (IM) ou subcutânea (SC) três vezes por semana nas semanas 27- 40.
Os doentes podem continuar a receber epoetina alfa IM ou SC isoladamente três vezes por semana nas semanas 41-52. Pacientes com anemia grave (hemoglobina inferior a 7 g/dL) podem receber epoetina alfa isolada nas semanas 1-12 antes da terapia de indução com butirato de arginina.
Os pacientes que completam a terapia na semana 26 são acompanhados a cada 2 semanas durante 2 meses. Os pacientes que completam a terapia na semana 40 são acompanhados mensalmente por 2 meses.
Tipo de estudo
Inscrição
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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California
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Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- Children's Hospital of Oakland
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06520-8028
- Yale Comprehensive Cancer Center
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- Clinical Hematology Branch
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
- Boston University School of Medicine
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
- Cancer Research Center
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Mount Sinai School of Medicine
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England
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London, England, Reino Unido, W1W 7EJ
- University College London
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
CRITÉRIOS DE ENTRADA NO PROTOCOLO:
--Características da doença--
- Diagnóstico de talassemia intermediária com hemoglobina não superior a 10 g/dL Duas mutações na talassemia beta
- Deve ter sido submetido a esplenectomia prévia ou não ter baço palpável
--Terapia prévia/concomitante--
- Pelo menos 3 meses desde a transfusão anterior de glóbulos vermelhos
--Características do paciente--
- Status de desempenho: SWOG 0-2
- Hematopoiético: Sem sobrecarga grave de ferro ou ferritina superior a 5.000 ng/mL
- Hepático: Função hepática normal Sem hepatite ativa
- Renais: função renal normal
- Outros: Não grávida ou amamentando Teste de gravidez negativo Pacientes férteis devem usar contracepção eficaz Devem estar dispostos a ter acesso vascular Sem doença viral Sem contraindicação para adesão ao estudo
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Cadeira de estudo: Susan Park Perrine, Boston University
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 199/15337
- BUSM-4839
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