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Studio di fase II sull'arginina butirrato con o senza epoetina alfa in pazienti con talassemia intermedia

4 novembre 2005 aggiornato da: Boston University

OBIETTIVI: I. Determinare se l'arginina butirrato con o senza epoetina alfa può stimolare la produzione della catena gamma-globina a un livello tale da ridurre l'anemia e determinare un miglioramento ematologico nei pazienti con talassemia intermedia.

II. Determinare se un aumento proporzionale della sintesi di gamma-globina e dell'mRNA e un miglioramento dello squilibrio delle catene non alfa e alfaglobina di almeno il 10% rispetto al basale correlano con una migliore risposta ematologica in questi pazienti quando trattati con questo regime.

III. Determinare se una diminuzione dell'emolisi, misurata da una diminuzione di LDH, rispetto ai livelli basali è correlata a una migliore risposta ematologica in questi pazienti quando trattati con questo regime.

IV. Determinare se alcuni particolari genotipi rispondono più di altri a questa terapia in questi pazienti.

V. Determinare se i livelli di epoetina alfa al basale, il sesso e/o la conta dei reticolociti al basale (o la percentuale di eritroblasti nucleati circolanti) correlano con una migliore risposta ematologica in questi pazienti quando trattati con questo regime.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

SCHEMA DEL PROTOCOLLO: Questo è uno studio multicentrico. I pazienti ricevono arginina butirrato IV per 6-14 ore nei giorni 1-5 delle settimane 1-4 e 7-10. I pazienti ricevono quindi il mantenimento di arginina butirrato IV per 6-14 ore nei giorni 1-4 delle settimane 13, 15, 17, 19, 21, 23 e 25.

I pazienti che non presentano controindicazioni mediche (ad es. emopoiesi extramidollare paraspinale, ipertensione o insufficienza cardiaca congestizia scarsamente controllata) possono continuare la terapia. I pazienti ricevono arginina butirrato EV per 6-14 ore nei giorni 1-4 delle settimane 27, 29, 31, 33, 35, 37 e 39 ed epoetina alfa per via intramuscolare (IM) o sottocutanea (SC) tre volte alla settimana nelle settimane 27- 40.

I pazienti possono continuare a ricevere epoetina alfa IM o SC da sola tre volte alla settimana nelle settimane 41-52. I pazienti con anemia grave (emoglobina inferiore a 7 g/dL) possono ricevere epoetina alfa da sola nelle settimane 1-12 prima della terapia di induzione con arginina butirrato.

I pazienti che completano la terapia alla settimana 26 vengono seguiti ogni 2 settimane per 2 mesi. I pazienti che completano la terapia alla settimana 40 vengono seguiti mensilmente per 2 mesi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione

15

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
    • England
      • London, England, Regno Unito, W1W 7EJ
        • University College London
  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • Children's Hospital of Oakland
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06520-8028
        • Yale Comprehensive Cancer Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • Clinical Hematology Branch
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
        • Boston University School of Medicine
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
        • Cancer Research Center
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

3 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

CRITERI DI ACCESSO AL PROTOCOLLO:

--Caratteristiche della malattia--

  • Diagnosi di talassemia intermedia con emoglobina non superiore a 10 g/dL Due mutazioni beta talassemiche
  • Deve essere stato sottoposto a precedente splenectomia o non avere milza palpabile

--Terapia precedente/concorrente--

  • Almeno 3 mesi dalla precedente trasfusione di globuli rossi

--Caratteristiche del paziente--

  • Stato delle prestazioni: SWOG 0-2
  • Emopoietico: nessun grave sovraccarico di ferro o ferritina superiore a 5.000 ng/mL
  • Epatico: funzionalità epatica normale Nessuna epatite attiva
  • Renale: funzionalità renale normale
  • Altro: Non in stato di gravidanza o allattamento Test di gravidanza negativo Le pazienti fertili devono usare un metodo contraccettivo efficace Devono essere disposte a farsi posizionare un accesso vascolare Nessuna malattia virale Nessuna controindicazione alla compliance allo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Boston University

Investigatori

  • Cattedra di studio: Susan Park Perrine, Boston University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 marzo 1999

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 agosto 2000

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 agosto 2000

Primo Inserito (STIMA)

4 agosto 2000

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

8 novembre 2005

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 novembre 2005

Ultimo verificato

1 luglio 2004

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 199/15337
  • BUSM-4839

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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