Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Fas II-studie av argininbutyrat med eller utan epoetin alfa hos patienter med thalassemia intermedia

4 november 2005 uppdaterad av: Boston University

MÅL: I. Bestäm om argininbutyrat med eller utan epoetin alfa kan stimulera produktionen av gamma-globinkedjan i en grad som minskar anemi och resulterar i hematologisk förbättring hos patienter med thalassemia intermedia.

II. Bestäm om en proportionell ökning av gamma-globinsyntes och mRNA och en förbättring av nonalfa- och alfaglobinkedjeobalans med minst 10 % över baslinjen korrelerar med förbättrat hematologiskt svar hos dessa patienter när de behandlas med denna kur.

III. Bestäm om en minskning av hemolys, som analyserats genom en minskning av LDH, jämfört med baslinjenivåer korrelerar med förbättrat hematologiskt svar hos dessa patienter när de behandlas med denna kur.

IV. Bestäm om några speciella genotyper är mer lyhörda än andra för denna terapi hos dessa patienter.

V. Bestäm om baslinjenivåer av epoetin alfa, kön och/eller retikulocytantal (eller procentuell andel cirkulerande kärnförsedda erytroblaster) korrelerar med förbättrat hematologiskt svar hos dessa patienter när de behandlas med denna behandling.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

PROTOKOLLSKORT: Detta är en multicenterstudie. Patienter får argininbutyrat IV under 6-14 timmar dag 1-5 i vecka 1-4 och 7-10. Patienterna får sedan underhållsargininbutyrat IV under 6-14 timmar på dagarna 1-4 i vecka 13, 15, 17, 19, 21, 23 och 25.

Patienter som inte har några medicinska kontraindikationer (t.ex. paraspinal extramedullär hematopoiesis, hypertoni eller dåligt kontrollerad kronisk hjärtsvikt) kan fortsätta behandlingen. Patienterna får argininbutyrat IV under 6-14 timmar på dagarna 1-4 i vecka 27, 29, 31, 33, 35, 37 och 39 och epoetin alfa intramuskulärt (IM) eller subkutant (SC) tre gånger i veckan på vecka 27- 40.

Patienter kan fortsätta att få enbart epoetin alfa IM eller SC tre gånger i veckan under veckorna 41-52. Patienter med svår anemi (hemoglobin mindre än 7 g/dL) kan få enbart epoetin alfa vecka 1-12 före induktionsbehandling med argininbutyrat.

Patienter som avslutar behandlingen vid vecka 26 följs varannan vecka i två månader. Patienter som avslutar behandlingen vid vecka 40 följs månadsvis under 2 månader.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning

15

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94609
        • Children's Hospital of Oakland
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06520-8028
        • Yale Comprehensive Cancer Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20892
        • Clinical Hematology Branch
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02118
        • Boston University School of Medicine
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02118
        • Cancer Research Center
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
  • Storbritannien
    • England
      • London, England, Storbritannien, W1W 7EJ
        • University College London

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

3 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

KRITERIER FÖR ANMÄRKNING AV PROTOKOLL:

--Sjukdomsegenskaper--

  • Diagnos av thalassemi intermedia med hemoglobin högst 10 g/dL Två beta-thalassemimutationer
  • Måste ha genomgått tidigare mjälte eller inte ha någon palpabel mjälte

--Föregående/Samtidig terapi--

  • Minst 3 månader sedan föregående transfusion av röda blodkroppar

--Patientegenskaper--

  • Prestandastatus: SWOG 0-2
  • Hematopoetisk: Ingen allvarlig järnöverbelastning eller ferritin större än 5 000 ng/ml
  • Lever: Normal leverfunktion Ingen aktiv hepatit
  • Njure: Normal njurfunktion
  • Övrigt: Inte gravid eller ammande Negativt graviditetstest Fertila patienter måste använda effektiva preventivmedel Måste vara villiga att ha vaskulär tillgång placerad Ingen virussjukdom Ingen kontraindikation för att studera efterlevnad

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Boston University

Utredare

  • Studiestol: Susan Park Perrine, Boston University

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 mars 1999

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

3 augusti 2000

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

3 augusti 2000

Första postat (UPPSKATTA)

4 augusti 2000

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (UPPSKATTA)

8 november 2005

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

4 november 2005

Senast verifierad

1 juli 2004

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 199/15337
  • BUSM-4839

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera