Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase II-studie van argininebutyraat met of zonder epoëtine Alfa bij patiënten met thalassemie intermedia

4 november 2005 bijgewerkt door: Boston University

DOELSTELLINGEN: I. Bepalen of argininebutyraat met of zonder epoëtine alfa de productie van gamma-globineketens kan stimuleren in een mate die bloedarmoede vermindert en resulteert in hematologische verbetering bij patiënten met thalassemie intermedia.

II. Bepaal of een proportionele toename van gamma-globinesynthese en mRNA en een verbetering van de onbalans van de non-alfa- en alfaglobineketen met ten minste 10% ten opzichte van de uitgangswaarde correleren met een verbeterde hematologische respons bij deze patiënten bij behandeling met dit regime.

III. Bepaal of een afname van hemolyse, zoals bepaald door een afname van LDH, in vergelijking met basislijnniveaus correleert met een verbeterde hematologische respons bij deze patiënten wanneer ze met dit regime worden behandeld.

IV. Bepaal of bepaalde genotypen beter reageren dan andere op deze therapie bij deze patiënten.

V. Bepaal of baseline epoëtine alfa-spiegels, geslacht en/of baseline reticulocytentellingen (of percentage circulerende genucleëerde erytroblasten) correleren met een verbeterde hematologische respons bij deze patiënten bij behandeling met dit regime.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

PROTOCOL OVERZICHT: Dit is een multicenter studie. Patiënten krijgen argininebutyraat IV gedurende 6-14 uur op dag 1-5 van week 1-4 en 7-10. Patiënten krijgen vervolgens onderhoudsbehandeling argininebutyraat IV gedurende 6-14 uur op dag 1-4 van week 13, 15, 17, 19, 21, 23 en 25.

Patiënten die geen medische contra-indicaties hebben (bijv. paraspinale extramedullaire hematopoëse, hypertensie of slecht gecontroleerd congestief hartfalen) kunnen de therapie voortzetten. Patiënten krijgen argininebutyraat IV gedurende 6-14 uur op dag 1-4 van week 27, 29, 31, 33, 35, 37 en 39 en epoëtine alfa intramusculair (IM) of subcutaan (SC) driemaal per week in week 27- 40.

Patiënten mogen driemaal per week epoëtine alfa IM of SC alleen blijven ontvangen in week 41-52. Patiënten met ernstige anemie (hemoglobine minder dan 7 g/dl) kunnen alleen epoëtine alfa krijgen in de weken 1-12 vóór de inductietherapie met argininebutyraat.

Patiënten die de therapie in week 26 voltooien, worden gedurende 2 maanden elke 2 weken gevolgd. Patiënten die de therapie in week 40 voltooien, worden gedurende 2 maanden maandelijks gevolgd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving

15

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
    • England
      • London, England, Verenigd Koninkrijk, W1W 7EJ
        • University College London
  • Verenigde Staten
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • Children's Hospital of Oakland
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06520-8028
        • Yale Comprehensive Cancer Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
        • Clinical Hematology Branch
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02118
        • Boston University School of Medicine
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02118
        • Cancer Research Center
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

PROTOCOL TOEGANGSCRITERIA:

--Ziektekenmerken--

  • Diagnose van thalassemie intermedia met hemoglobine niet hoger dan 10 g/dl Twee bèta-thalassemiemutaties
  • Moet eerder een splenectomie hebben ondergaan of geen voelbare milt hebben

--Eerdere/gelijktijdige therapie--

  • Minstens 3 maanden na een eerdere transfusie van rode bloedcellen

--Patiëntkenmerken--

  • Prestatiestatus: SWOG 0-2
  • Hematopoietisch: geen ernstige ijzerstapeling of ferritine groter dan 5.000 ng/ml
  • Lever: Normale leverfunctie Geen actieve hepatitis
  • Nier: Normale nierfunctie
  • Overig: niet zwanger of borstvoeding geven Negatieve zwangerschapstest Vruchtbare patiënten moeten effectieve anticonceptie gebruiken Moet bereid zijn om een ​​vasculaire toegang te laten plaatsen Geen virale ziekte Geen contra-indicatie voor naleving van de studie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Boston University

Onderzoekers

  • Studie stoel: Susan Park Perrine, Boston University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 maart 1999

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 augustus 2000

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 augustus 2000

Eerst geplaatst (SCHATTING)

4 augustus 2000

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (SCHATTING)

8 november 2005

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 november 2005

Laatst geverifieerd

1 juli 2004

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 199/15337
  • BUSM-4839

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren