Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze II arginin butyrátu s epoetinem Alfa nebo bez něj u pacientů s talasemií intermedia

4. listopadu 2005 aktualizováno: Boston University

CÍLE: I. Zjistit, zda arginin butyrát s epoetinem alfa nebo bez epoetinu alfa může stimulovat produkci gama-globinového řetězce do takové míry, že sníží anémii a povede k hematologickému zlepšení u pacientů s thalassemia intermedia.

II. Zjistěte, zda proporcionální zvýšení syntézy gama-globinu a mRNA a zlepšení nerovnováhy řetězců nonalfa a alfaglobinu o alespoň 10 % nad výchozí hodnotu koreluje se zlepšenou hematologickou odpovědí u těchto pacientů léčených tímto režimem.

III. Zjistěte, zda pokles hemolýzy, jak bylo stanoveno snížením LDH, ve srovnání s výchozími hladinami koreluje se zlepšenou hematologickou odpovědí u těchto pacientů při léčbě tímto režimem.

IV. Určete, zda některé konkrétní genotypy reagují na tuto terapii u těchto pacientů lépe než jiné.

V. Zjistěte, zda výchozí hladiny epoetinu alfa, pohlaví a/nebo výchozí počet retikulocytů (nebo procento cirkulujících jaderných erytroblastů) korelují se zlepšenou hematologickou odpovědí u těchto pacientů léčených tímto režimem.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

PŘEHLED PROTOKOLU: Toto je multicentrická studie. Pacienti dostávají arginin butyrát IV během 6-14 hodin ve dnech 1-5 týdnů 1-4 a 7-10. Pacienti pak dostávají udržovací arginin butyrát IV během 6-14 hodin ve dnech 1-4 týdnů 13, 15, 17, 19, 21, 23 a 25.

Pacienti, kteří nemají žádné lékařské kontraindikace (např. paraspinální extramedulární hematopoéza, hypertenze nebo špatně kontrolované městnavé srdeční selhání), mohou pokračovat v léčbě. Pacienti dostávají arginin butyrát IV po dobu 6–14 hodin ve dnech 1–4 týdnů 27, 29, 31, 33, 35, 37 a 39 a epoetin alfa intramuskulárně (IM) nebo subkutánně (SC) třikrát týdně ve 27. 40.

Pacienti mohou pokračovat v podávání samotného epoetinu alfa IM nebo SC třikrát týdně ve 41.–52. týdnu. Pacienti s těžkou anémií (hemoglobin nižší než 7 g/dl) mohou dostávat samotný epoetin alfa v týdnech 1-12 před indukční terapií arginin butyrátem.

Pacienti, kteří dokončí terapii ve 26. týdnu, jsou sledováni každé 2 týdny po dobu 2 měsíců. Pacienti, kteří dokončí terapii ve 40. týdnu, jsou sledováni měsíčně po dobu 2 měsíců.

Typ studie

Intervenční

Zápis

15

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
    • England
      • London, England, Spojené království, W1W 7EJ
        • University College London
  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Children's Hospital of Oakland
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06520-8028
        • Yale Comprehensive Cancer Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • Clinical Hematology Branch
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
        • Boston University School of Medicine
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
        • Cancer Research Center
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

KRITÉRIA PRO VSTUP DO PROTOKOLU:

--Charakteristika nemoci--

  • Diagnóza thalassemia intermedia s hemoglobinem ne větším než 10 g/dl Dvě beta thalassemia mutace
  • Musí podstoupit předchozí splenektomii nebo nemá hmatatelnou slezinu

--Předchozí/souběžná terapie--

  • Nejméně 3 měsíce od předchozí transfuze červených krvinek

-- Charakteristika pacienta --

  • Stav výkonu: SWOG 0-2
  • Hematopoetický: Žádné závažné přetížení železem nebo feritin vyšší než 5 000 ng/ml
  • Játra: Normální funkce jater Žádná aktivní hepatitida
  • Renální: Normální funkce ledvin
  • Jiné: Netěhotná nebo kojící Negativní těhotenský test Plodné pacientky musí používat účinnou antikoncepci Musí být ochotny zavést cévní vstup Žádné virové onemocnění Žádná kontraindikace pro dodržování studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Boston University

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Susan Park Perrine, Boston University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. března 1999

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. srpna 2000

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. srpna 2000

První zveřejněno (ODHAD)

4. srpna 2000

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

8. listopadu 2005

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. listopadu 2005

Naposledy ověřeno

1. července 2004

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 199/15337
  • BUSM-4839

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na epoetin alfa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United States

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit