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苯丁酸和维甲酸治疗血液系统癌症患者

苯丁酸钠 (NSC 657802) 联合全反式维甲酸 (ATRA, NSC 122758) 治疗骨髓增生异常综合征 (MDS) 和急性髓性白血病 (AML) 患者的 I 期剂量探索试验

基本原理:化疗中使用的药物使用不同的方式来阻止癌细胞分裂,从而使它们停止生长或死亡。 维甲酸可能有助于血液癌细胞发育成正常的白细胞。

目的:I 期试验研究联合使用苯丁酸和维甲酸治疗血液系统癌症患者的有效性。

研究概览

详细说明

目标:

  • 确定苯丁酸和维甲酸在骨髓增生异常综合征、慢性粒单核细胞白血病或急性髓性白血病患者中的安全性和毒性。
  • 确定该方案在这些患者中的药代动力学相互作用。
  • 确定该方案在这些患者中的任何潜在治疗活性。

大纲:这是维甲酸的剂量递增研究。

患者在第 1、5、7、9、11、13、15、17 和 19 周的第 1-7 天连续接受丁酸苯酯静脉注射。 患者还在第 3、5、7、9、11、13、15、17 和 19 周的第 1-7 天每天口服 3 次维甲酸。 在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下继续治疗。

3-6 名患者的队列接受递增剂量的维甲酸,直到确定最大耐受剂量 (MTD)。 MTD 定义为 3 名或 6 名患者中有 2 名经历剂量限制性毒性之前的剂量。

在 MTD 时增加了 6 名患者的队列。 这些患者在第 1 周和第 3-18 周的第 1-3 天连续接受丁酸苯酯静脉注射。 这些患者还在第 2-18 周的第 1-3 天每天口服 3 次维甲酸。 在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下继续治疗。

每 3 个月对患者进行一次随访。

预计应计:在 18 个月内,本研究将总共招募 3-24 名患者。

研究类型

介入性

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21231-2410
        • Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 120年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

疾病特征:

  • 组织学或细胞学证实的骨髓增生异常综合征(MDS)

    • 难治性贫血
    • 具有 MDS 形态学特征的原发性难治性白细胞减少症或血小板减少症
    • 难治性贫血伴原始细胞过多 (RAEB)
    • 难治性贫血伴环状铁粒幼细胞
    • 转型中的 RAEB
    • 必须有过多的原始细胞或造血功能受损,定义为以下之一:

      • 红细胞输注依赖
      • 粒细胞计数低于 1,000/mm^3
      • 血小板计数低于 50,000/mm^3 或
  • 慢性粒单核细胞白血病的诊断

    • 造血功能受损(定义如上)或
    • 过量爆炸或
    • 可评估的疾病相关症状(器官肿大或皮肤白血病)或
  • 急性髓性白血病的诊断

    • WBC 低于 20,000/mm^3 且稳定至少 2 周
    • 研究期间不太可能需要细胞毒性治疗
  • 无中枢神经系统或肺白血病或中枢神经系统白血病

患者特征:

年龄:

  • 18岁及以上

性能状态:

  • 祖布罗德 0-2

预期寿命:

  • 未指定

造血:

  • 见疾病特征
  • 血红蛋白至少 8 g/dL(允许输血)
  • 无弥散性血管内凝血

肝脏:

  • 胆红素低于 2.0 mg/dL(除非是由于溶血或吉尔伯特综合征)

肾脏:

  • 肌酐低于 2.0 mg/dL

其他:

  • 未怀孕或哺乳
  • 妊娠试验阴性
  • 有生育能力的患者必须在研究前 2 周、研究期间和研究后 3 个月内使用有效的避孕措施
  • 无活动性感染

先前的同步治疗:

生物疗法:

  • 见疾病特征
  • 自先前的生物治疗(包括造血生长因子)以来至少 3 周,并且已康复

化疗:

  • 见疾病特征
  • 自上次化疗后至少 3 周(MDS 患者为 1 个月)并康复

内分泌治疗:

  • 未指定

放疗:

  • 自上次放疗后至少 3 周并康复

外科手术:

  • 未指定

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 学习椅:Steven D. Gore, MD、Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2000年12月1日

初级完成 (实际的)

2005年2月1日

研究完成 (实际的)

2005年3月1日

研究注册日期

首次提交

2000年9月11日

首先提交符合 QC 标准的

2003年1月26日

首次发布 (估计)

2003年1月27日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2017年9月29日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2017年9月27日

最后验证

2017年9月1日

更多信息

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.

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