Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Phenylbutyrat og tretinoin til behandling af patienter med hæmatologisk kræft

27. september 2017 opdateret af: Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins

Et fase I, dosisfindende forsøg med natriumphenylbutrat (NSC 657802) i kombination med al transretinsyre (ATRA, NSC 122758) hos patienter med myelodysplastiske syndromer (MDS) og akut myeloid leukæmi (AML)

RATIONALE: Lægemidler, der bruges i kemoterapi, bruger forskellige måder til at stoppe kræftceller i at dele sig, så de holder op med at vokse eller dør. Tretinoin kan hjælpe hæmatologiske kræftceller med at udvikle sig til normale hvide blodlegemer.

FORMÅL: Fase I-forsøg til undersøgelse af effektiviteten af ​​at kombinere phenylbutyrat og tretinoin til behandling af patienter, der har hæmatologisk cancer.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

MÅL:

  • Bestem sikkerheden og toksiciteten af ​​phenylbutyrat og tretinoin hos patienter med myelodysplastiske syndromer, kronisk myelomonocytisk leukæmi eller akut myeloid leukæmi.
  • Bestem den farmakokinetiske interaktion af dette regime hos disse patienter.
  • Bestem enhver potentiel terapeutisk aktivitet af dette regime hos disse patienter.

OVERSIGT: Dette er en dosiseskaleringsundersøgelse af tretinoin.

Patienter får phenylbutyrat IV kontinuerligt på dag 1-7 i uge 1, 5, 7, 9, 11, 13, 15, 17 og 19. Patienter får også oral tretinoin tre gange dagligt på dag 1-7 i uge 3, 5, 7, 9, 11, 13, 15, 17 og 19. Behandlingen fortsætter i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet.

Kohorter på 3-6 patienter modtager eskalerende doser af tretinoin, indtil den maksimalt tolererede dosis (MTD) er bestemt. MTD er defineret som den dosis, der går forud for den dosis, hvor 2 ud af 3 eller 6 patienter oplever dosisbegrænsende toksiciteter.

En yderligere kohorte på 6 patienter optjenes på MTD. Disse patienter får phenylbutyrat IV kontinuerligt på dag 1-3 i uge 1 og 3-18. Disse patienter får også oral tretinoin tre gange dagligt på dag 1-3 i uge 2-18. Behandlingen fortsætter i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet.

Patienterne følges hver 3. måned.

PROJEKTERET TILSLUTNING: I alt 3-24 patienter vil blive akkumuleret til denne undersøgelse inden for 18 måneder.

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21231-2410
        • Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 120 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

SYGDOMS KARAKTERISTIKA:

  • Histologisk eller cytologisk bekræftet myelodysplastisk syndrom (MDS)

    • Refraktær anæmi
    • Primær refraktær leukopeni eller trombocytopeni med morfologiske træk ved MDS
    • Refraktær anæmi med overskydende blaster (RAEB)
    • Refraktær anæmi med ringmærkede sideroblaster
    • RAEB i transformation

    • Skal have overskydende blaster eller være hæmatopoietisk kompromitteret, defineret som en af ​​følgende:

      • RBC-transfusionsafhængig
      • Granulocyttal mindre end 1.000/mm^3
      • Blodpladeantal mindre end 50.000/mm^3 ELLER

  • Diagnose af kronisk myelomonocytisk leukæmi

    • Hæmatopoietisk kompromitteret (som defineret ovenfor) ELLER
    • Overskydende sprængninger ELLER
    • Evaluerbar sygdomsrelateret symptomatologi (organomegali eller leukæmi cutis) ELLER

  • Diagnose af akut myeloid leukæmi

    • WBC mindre end 20.000/mm^3 og stabil i mindst 2 uger
    • Kræver næppe cytotoksisk behandling under undersøgelsen
  • Ingen CNS eller pulmonal leukostase eller CNS leukæmi

PATIENT KARAKTERISTIKA:

Alder:

  • 18 og derover

Ydeevnestatus:

  • Zubrod 0-2

Forventede levealder:

  • Ikke specificeret

Hæmatopoietisk:

  • Se Sygdomskarakteristika
  • Hæmoglobin mindst 8 g/dL (transfusion tilladt)
  • Ingen dissemineret intravaskulær koagulation

Hepatisk:

  • Bilirubin mindre end 2,0 mg/dL (medmindre det skyldes hæmolyse eller Gilberts syndrom)

Nyre:

  • Kreatinin mindre end 2,0 mg/dL

Andet:

  • Ikke gravid eller ammende
  • Negativ graviditetstest
  • Fertile patienter skal bruge effektiv prævention i 2 uger før, under og i 3 måneder efter undersøgelsen
  • Ingen aktiv infektion

FORUDSÆTNING SAMTYDLIG TERAPI:

Biologisk terapi:

  • Se Sygdomskarakteristika
  • Mindst 3 uger siden tidligere biologisk behandling, inklusive hæmatopoietiske vækstfaktorer, og restitueret

Kemoterapi:

  • Se Sygdomskarakteristika
  • Mindst 3 uger (1 måned for MDS-patienter) siden forudgående kemoterapi og restitueret

Endokrin terapi:

  • Ikke specificeret

Strålebehandling:

  • Mindst 3 uger siden tidligere strålebehandling og restitueret

Kirurgi:

  • Ikke specificeret

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins

Samarbejdspartnere

National Cancer Institute (NCI)

Efterforskere

  • Studiestol: Steven D. Gore, MD, Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2000

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. februar 2005

Studieafslutning (Faktiske)

1. marts 2005

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. september 2000

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. januar 2003

Først opslået (Skøn)

27. januar 2003

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. september 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. september 2017

Sidst verificeret

1. september 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • J9879 CDR0000068164
  • P30CA006973 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • R01CA067803 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • JHOC-J9879
  • JHOC-99072306
  • NCI-T98-0068

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myelodysplastiske syndromer

Kliniske forsøg med natriumphenylbutyrat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in El Salvador

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner