Fenilbutirát és tretinoin a hematológiai rákos betegek kezelésében
A nátrium-fenil-butrát (NSC 657802) és az összes transz-retinsav (ATRA, NSC 122758) kombinációjának dóziskereső vizsgálata I. fázisban myelodysplasiás szindrómában (MDS) és akut myeloid leukémiában (AML) szenvedő betegeknél
INDOKOLÁS: A kemoterápiában használt gyógyszerek különböző módokon akadályozzák meg a rákos sejtek osztódását, így azok növekedését vagy elhalását. A tretinoin segíthet a hematológiai rákos sejteknek normális fehérvérsejtekké fejlődni.
CÉL: I. fázisú kísérlet a fenilbutirát és a tretinoin kombinálásának hatékonyságának tanulmányozására hematológiai rákos betegek kezelésében.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
CÉLKITŰZÉSEK:
- Határozza meg a fenilbutirát és a tretinoin biztonságosságát és toxicitását myelodysplasiás szindrómában, krónikus myelomonocytás leukémiában vagy akut myeloid leukémiában szenvedő betegeknél.
- Határozza meg e kezelési mód farmakokinetikai kölcsönhatását ezeknél a betegeknél.
- Határozza meg a kezelési rend esetleges terápiás hatását ezeknél a betegeknél.
VÁZLAT: Ez a tretinoin dóziseszkalációs vizsgálata.
A betegek folyamatosan kapnak fenilbutirát IV-et az 1., 5., 7., 9., 11., 13., 15., 17. és 19. hét 1-7. napján. A betegek naponta háromszor orális tretinoint is kapnak a 3., 5., 7., 9., 11., 13., 15., 17. és 19. hét 1-7. napján. A kezelés a betegség progressziója vagy elfogadhatatlan toxicitás hiányában folytatódik.
A 3-6 betegből álló csoportok növekvő dózisú tretinoint kapnak a maximális tolerált dózis (MTD) meghatározásáig. Az MTD azt a dózist jelenti, amely megelőzi azt a dózist, amelynél 3 vagy 6 beteg közül kettőnél dóziskorlátozó toxicitás jelentkezik.
További 6 betegből álló csoport halmozódik fel az MTD-n. Ezek a betegek folyamatosan kapnak fenilbutirát IV-et az 1. és 3. és 18. hét 1-3. napján. Ezek a betegek naponta háromszor orális tretinoint is kapnak a 2-18. hét 1-3. napján. A kezelés a betegség progressziója vagy elfogadhatatlan toxicitás hiányában folytatódik.
A betegeket 3 havonta követik.
TERVEZETT GYŰJTEMÉNY: 18 hónapon belül összesen 3-24 beteg vesz részt ebben a vizsgálatban.
Tanulmány típusa
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21231-2410
- Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
A BETEGSÉG JELLEMZŐI:
Szövettani vagy citológiailag igazolt mielodiszpláziás szindróma (MDS)
- Tűzálló vérszegénység
- Primer refrakter leukopenia vagy thrombocytopenia az MDS morfológiai jellemzőivel
- Refrakter vérszegénység túlzott blastokkal (RAEB)
- Tűzálló anémia gyűrűs sideroblasztokkal
- RAEB átalakulóban
Felesleges blastosnak kell lennie, vagy hematopoietikusan károsodottnak kell lennie, az alábbiak egyike szerint:
- VVT transzfúzió függő
- A granulocitaszám kevesebb, mint 1000/mm^3
- A vérlemezkeszám kevesebb, mint 50 000/mm^3 VAGY
A krónikus myelomonocytás leukémia diagnózisa
- Hematopoietikusan károsodott (a fent meghatározottak szerint) VAGY
- Túlzott robbanások VAGY
- Értékelhető betegséggel kapcsolatos tünetek (organomegalia vagy leukaemia cutis) VAGY
Az akut myeloid leukémia diagnózisa
- WBC kevesebb, mint 20 000/mm^3, és legalább 2 hétig stabil
- Nem valószínű, hogy citotoxikus kezelésre lesz szükség a vizsgálat során
- Nincs központi idegrendszeri vagy tüdőleukosztázis vagy központi idegrendszeri leukémia
A BETEG JELLEMZŐI:
Kor:
- 18 év felettiek
Teljesítmény állapota:
- Zubrod 0-2
Várható élettartam:
- Nem meghatározott
Hematopoietikus:
- Lásd: Betegség jellemzői
- Hemoglobin legalább 8 g/dl (transzfúzió megengedett)
- Nincs disszeminált intravaszkuláris koaguláció
Máj:
- Bilirubin kevesebb, mint 2,0 mg/dl (kivéve, ha hemolízis vagy Gilbert-szindróma okozza)
Vese:
- Kreatinin kevesebb, mint 2,0 mg/dl
Egyéb:
- Nem terhes vagy szoptat
- Negatív terhességi teszt
- A termékeny betegeknek hatékony fogamzásgátlást kell alkalmazniuk a vizsgálat előtt 2 hétig, a vizsgálat alatt és 3 hónapig azt követően
- Nincs aktív fertőzés
ELŐZETES EGYIDEJŰ TERÁPIA:
Biológiai terápia:
- Lásd: Betegség jellemzői
- Legalább 3 héttel az előző biológiai kezelés óta, beleértve a hematopoietikus növekedési faktorokat, és felépült
Kemoterápia:
- Lásd: Betegség jellemzői
- Legalább 3 hét (1 hónap MDS-betegeknél) az előző kemoterápia óta, és felépült
Endokrin terápia:
- Nem meghatározott
Sugárterápia:
- Legalább 3 hét az előző sugárkezelés óta, és felépült
Sebészet:
- Nem meghatározott
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
Együttműködők és nyomozók
Együttműködők
Nyomozók
- Tanulmányi szék: Steven D. Gore, MD, Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
- refrakter vérszegénység
- refrakter vérszegénység gyűrűs sideroblasztokkal
- refrakter vérszegénység túlzott blastokkal
- refrakter vérszegénység, transzformációban lévő túlzott blastokkal
- krónikus myelomonocytás leukémia
- korábban kezelt myelodysplasiás szindrómák
- felnőttkori akut myeloid leukémia 11q23 (MLL) rendellenességekkel
- felnőttkori akut mieloid leukémia inv(16)(p13;q22)
- felnőttkori akut mieloid leukémia t(15;17)(q22;q12)
- felnőttkori akut mieloid leukémia t(16;16)(p13;q22)
- felnőttkori akut mieloid leukémia t(8;21)(q22;q22)
- visszatérő felnőttkori akut myeloid leukémia
- kezeletlen felnőttkori akut myeloid leukémia
- atipikus krónikus mieloid leukémia
- myelodysplasiás/myeloproliferatív betegség, besorolhatatlan
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Neoplazmák szövettani típus szerint
- Neoplazmák
- Betegség
- Csontvelő-betegségek
- Hematológiai betegségek
- Precancerous állapotok
- Szindróma
- Mielodiszpláziás szindrómák
- Leukémia
- Preleukémia
- Mieloproliferatív rendellenességek
- Myelodysplasiás-mieloproliferatív betegségek
- Antineoplasztikus szerek
- Bőrgyógyászati szerek
- Keratolitikus szerek
- Tretinoin
- 4-fenil-vajsav
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- J9879 CDR0000068164
- P30CA006973 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
- R01CA067803 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
- JHOC-J9879
- JHOC-99072306
- NCI-T98-0068
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Mielodiszpláziás szindrómák
-
Jasper Therapeutics, Inc.ToborzásMYELODYSPLASTIC SYNDROME; MDS | AKUT MYELOID LEUKÉMIA; AMLEgyesült Államok