环磷酰胺和泼尼松加或不加免疫球蛋白治疗神经母细胞瘤患儿肌肉运动异常
2023年3月22日 更新者：Children's Oncology Group
接受化疗和泼尼松治疗的神经母细胞瘤相关眼阵挛-肌阵挛-共济失调综合征患者静脉注射丙种球蛋白的随机试验随机试验
这项随机 III 期试验正在研究环磷酰胺、泼尼松和免疫球蛋白，以了解与单独使用环磷酰胺和泼尼松相比，它们在治疗与神经母细胞瘤相关的眼睛和躯干肌肉运动异常（称为视阵挛肌阵挛性共济失调）患者方面的效果如何。
化疗中使用的药物以不同的方式阻止肿瘤细胞分裂，使它们停止生长或死亡。
类固醇疗法可减轻炎症。
将化学疗法和类固醇疗法与免疫球蛋白相结合可有效治疗与神经母细胞瘤相关的异常肌肉运动。
化疗（环磷酰胺）、泼尼松和静脉注射丙种球蛋白都会抑制免疫系统，这可能有助于治疗视阵挛-肌阵挛-共济失调 (OMA)。
研究概览
地位
完全的
详细说明
主要目标：
I. 确定使用环磷酰胺和泼尼松的免疫抑制疗法是否是治疗神经母细胞瘤相关性眼阵挛-肌阵挛-共济失调 (OMA) 的有效疗法，并且是否可以构成一种主干疗法，在此基础上建立其他疗法。
二。在一项随机研究中确定在泼尼松和环磷酰胺的骨架治疗中加入静脉内丙种球蛋白治疗是否能改善神经母细胞瘤相关 OMA 的反应。
次要目标：
I. 确定静脉内丙种球蛋白治疗是否改善了被诊断患有神经母细胞瘤并出现 OMA 综合征的儿童的运动协调性，如通过神经学检查和 Vineland 适应性行为量表 (VABS) 评估的那样。
二。确定这些方案是否改善了这些患者的功能结果。 三、 研究神经母细胞瘤相关 OMA 的生物学，特别是磁共振成像 (MRI) 结果、抗神经元抗体、脑脊液 (CSF) 结果和肿瘤生物学。
四、更好地定义与 OMA 综合征相关的神经母细胞瘤患儿神经功能恢复的长期预后。
V. 定义神经母细胞瘤相关眼阵挛-肌阵挛-共济失调综合征患者的无事件生存期和总生存期。
大纲：
化疗：中危或高危神经母细胞瘤患者从第 0 天开始根据原发性神经母细胞瘤分期的护理标准接受化疗（包括环磷酰胺）。低危神经母细胞瘤患者（未接受其他化疗）接受第 0 天环磷酰胺 IV 超过 1 小时。在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，每 4 周重复治疗 6 个疗程。 所有患者每天两次口服泼尼松，持续 3 个月，然后每隔一天口服一次，持续 7-15 个月。
免疫球蛋白治疗：患者被随机分配到 2 个治疗组中的 1 个。
ARM I：患者在第 -2 天和 -1 天、第 4、8、12、16、20 和 24 周，然后在治疗后第 8、10 和 12 个月接受免疫球蛋白 IV。 在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下继续治疗。 6 个月后无反应的患者停止治疗。
ARM II：患者不接受免疫球蛋白。 2 个月后出现无反应的眼阵挛-肌阵挛-共济失调综合征或 6 个月后出现进展的患者可能会交叉到第 I 组。
患者在治疗期间每月随访 6 个月，1 年，然后每年一次，最长 10 年。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
53
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、加拿大、V6H 3V4
- British Columbia Children's Hospital
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Nova Scotia
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Halifax、Nova Scotia、加拿大、B3K 6R8
- IWK Health Centre
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Quebec
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Montreal、Quebec、加拿大、H3T 1C5
- Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
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Saskatchewan
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Saskatoon、Saskatchewan、加拿大、S7N 4H4
- Saskatoon Cancer Centre
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New South Wales
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Westmead、New South Wales、澳大利亚、2145
- The Children's Hospital at Westmead
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Westmead、New South Wales、澳大利亚、2145
- Westmead Hospital
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Western Australia
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Perth、Western Australia、澳大利亚、6008
- Princess Margaret Hospital for Children
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35233
- University of Alabama at Birmingham Cancer Center
-
Birmingham、Alabama、美国、35233
- Children's Hospital of Alabama
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Arizona
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Tucson、Arizona、美国、85719
- Banner University Medical Center - Tucson
-
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、美国、72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
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California
-
Loma Linda、California、美国、92354
- Loma Linda University Medical Center
-
Long Beach、California、美国、90806
- Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
-
Los Angeles、California、美国、90048
- Cedars Sinai Medical Center
-
Madera、California、美国、93636
- Valley Children's Hospital
-
Oakland、California、美国、94611
- Kaiser Permanente-Oakland
-
Palo Alto、California、美国、94304
- Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
-
San Diego、California、美国、92123
- Rady Children's Hospital - San Diego
-
San Francisco、California、美国、94115
- UCSF Medical Center-Mount Zion
-
San Francisco、California、美国、94143
- UCSF Medical Center-Parnassus
-
Torrance、California、美国、90502
- Harbor-University of California at Los Angeles Medical Center
-
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Colorado
-
Aurora、Colorado、美国、80045
- Children's Hospital Colorado
-
Denver、Colorado、美国、80218
- Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
-
-
Connecticut
-
Hartford、Connecticut、美国、06106
- Connecticut Children's Medical Center
-
-
Delaware
-
Wilmington、Delaware、美国、19803
- Alfred I duPont Hospital for Children
-
-
District of Columbia
-
Washington、District of Columbia、美国、20010
- Children's National Medical Center
-
Washington、District of Columbia、美国、20007
- MedStar Georgetown University Hospital
-
-
Florida
-
Fort Lauderdale、Florida、美国、33316
- Broward Health Medical Center
-
Fort Myers、Florida、美国、33901
- Lee Memorial Health System
-
Jacksonville、Florida、美国、32207
- Nemours Children's Clinic-Jacksonville
-
Miami、Florida、美国、33136
- University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
-
Orlando、Florida、美国、32806
- Nemours Children's Clinic - Orlando
-
Pensacola、Florida、美国、32504
- Sacred Heart Hospital
-
Pensacola、Florida、美国、32504
- Nemours Children's Clinic - Pensacola
-
Saint Petersburg、Florida、美国、33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
-
Tampa、Florida、美国、33607
- Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
-
West Palm Beach、Florida、美国、33407
- Saint Mary's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、美国、30322
- Emory University Hospital/Winship Cancer Institute
-
Atlanta、Georgia、美国、30322
- Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
-
-
Idaho
-
Boise、Idaho、美国、83712
- Saint Luke's Cancer Institute - Boise
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、美国、60637
- University of Chicago Comprehensive Cancer Center
-
Chicago、Illinois、美国、60611
- Lurie Children's Hospital-Chicago
-
Peoria、Illinois、美国、61637
- Saint Jude Midwest Affiliate
-
-
Indiana
-
Indianapolis、Indiana、美国、46202
- Indiana University/Melvin and Bren Simon Cancer Center
-
Indianapolis、Indiana、美国、46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Kentucky
-
Lexington、Kentucky、美国、40536
- University of Kentucky/Markey Cancer Center
-
Louisville、Kentucky、美国、40202
- Norton Children's Hospital
-
-
Louisiana
-
New Orleans、Louisiana、美国、70112
- Tulane University Health Sciences Center
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、美国、21215
- Sinai Hospital of Baltimore
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02215
- Dana-Farber Cancer Institute
-
Boston、Massachusetts、美国、02114
- Massachusetts General Hospital Cancer Center
-
Boston、Massachusetts、美国、02111
- Tufts Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Detroit、Michigan、美国、48201
- Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
-
Detroit、Michigan、美国、48236
- Ascension Saint John Hospital
-
East Lansing、Michigan、美国、48824-7016
- Michigan State University Clinical Center
-
Flint、Michigan、美国、48503
- Hurley Medical Center
-
Grand Rapids、Michigan、美国、49503
- Spectrum Health at Butterworth Campus
-
Grand Rapids、Michigan、美国、49503
- Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
-
-
Mississippi
-
Jackson、Mississippi、美国、39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
Missouri
-
Kansas City、Missouri、美国、64108
- Children's Mercy Hospitals and Clinics
-
-
Nevada
-
Las Vegas、Nevada、美国、89169
- Nevada Cancer Research Foundation NCORP
-
-
New Jersey
-
Hackensack、New Jersey、美国、07601
- Hackensack University Medical Center
-
Morristown、New Jersey、美国、07960
- Morristown Medical Center
-
New Brunswick、New Jersey、美国、08903
- Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
-
Newark、New Jersey、美国、07112
- Newark Beth Israel Medical Center
-
Paterson、New Jersey、美国、07503
- Saint Joseph's Regional Medical Center
-
Summit、New Jersey、美国、07902
- Overlook Hospital
-
-
New York
-
Albany、New York、美国、12208
- Albany Medical Center
-
Buffalo、New York、美国、14263
- Roswell Park Cancer Institute
-
New York、New York、美国、10032
- NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
-
Syracuse、New York、美国、13210
- State University of New York Upstate Medical University
-
Valhalla、New York、美国、10595
- New York Medical College
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
- UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
-
Charlotte、North Carolina、美国、28203
- Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
-
Durham、North Carolina、美国、27710
- Duke University Medical Center
-
Winston-Salem、North Carolina、美国、27157
- Wake Forest University Health Sciences
-
-
Ohio
-
Akron、Ohio、美国、44308
- Children's Hospital Medical Center of Akron
-
Columbus、Ohio、美国、43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Dayton、Ohio、美国、45404
- Dayton Children's Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City、Oklahoma、美国、73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、美国、97227
- Legacy Emanuel Children's Hospital
-
Portland、Oregon、美国、97227
- Legacy Emanuel Hospital and Health Center
-
-
Pennsylvania
-
Hershey、Pennsylvania、美国、17033-0850
- Penn State Milton S Hershey Medical Center
-
Hershey、Pennsylvania、美国、17033
- Penn State Children's Hospital
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19134
- Saint Christopher's Hospital for Children
-
Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Carolina
-
Charleston、South Carolina、美国、29425
- Medical University of South Carolina
-
Columbia、South Carolina、美国、29203
- Prisma Health Richland Hospital
-
Greenville、South Carolina、美国、29605
- BI-LO Charities Children's Cancer Center
-
Greenville、South Carolina、美国、29605
- Greenville Cancer Treatment Center
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls、South Dakota、美国、57117-5134
- Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
-
-
Tennessee
-
Knoxville、Tennessee、美国、37916
- East Tennessee Childrens Hospital
-
-
Texas
-
Amarillo、Texas、美国、79106
- Texas Tech University Health Sciences Center-Amarillo
-
Corpus Christi、Texas、美国、78411
- Driscoll Children's Hospital
-
Dallas、Texas、美国、75230
- Medical City Dallas Hospital
-
Fort Worth、Texas、美国、76104
- Cook Children's Medical Center
-
San Antonio、Texas、美国、78229
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
-
San Antonio、Texas、美国、78229
- Methodist Children's Hospital of South Texas
-
-
Vermont
-
Burlington、Vermont、美国、05405
- University of Vermont and State Agricultural College
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、美国、98105
- Seattle Children's Hospital
-
Spokane、Washington、美国、99204
- Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
-
-
West Virginia
-
Charleston、West Virginia、美国、25304
- West Virginia University Charleston Division
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 8年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
新诊断的神经母细胞瘤 (NBL) 或神经节细胞瘤伴肿瘤相关眼阵挛-肌阵挛-共济失调综合征 (OMA)
- 在 OMA 诊断后 6 个月内诊断出 NBL 的患者和在 NBL 诊断后 6 个月内诊断出 OMA 的患者符合条件
- 必须在诊断后 4 周内报名参加研究
- 存在与神经母细胞瘤相关的眼阵挛、肌阵挛和/或共济失调被认为符合条件
- 目前正在注册 COG 神经母细胞瘤方案：COG-ANBL00B1 或其后续方案
- 之前没有静脉注射丙种球蛋白治疗
- 之前没有化疗
- 允许同步化疗
未使用泼尼松或促肾上腺皮质激素
- 接受 ≤ 14 天类固醇治疗的患者符合条件
- 允许同时手术
- 患者必须没有任何器官功能障碍或疾病，治疗医师认为这些器官功能障碍或疾病可能会妨碍使用皮质类固醇治疗（ACTH 或泼尼松）、环磷酰胺治疗或静脉内丙种球蛋白治疗。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：第一组（化疗、免疫球蛋白治疗）
中危或高危神经母细胞瘤患者从第 0 天开始根据原发性神经母细胞瘤分期的护理标准接受化疗（包括环磷酰胺）。低危神经母细胞瘤患者（未接受其他化疗）接受环磷酰胺 IV第 0 天超过 1 小时。在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，每 4 周重复治疗 6 个疗程。 所有患者每天两次口服泼尼松，持续 3 个月，然后每隔一天口服一次，持续 7-15 个月。 患者在治疗后第 -2 天和 -1 天、第 4、8、12、16、20 和 24 周以及第 8、10 和 12 个月接受免疫球蛋白静脉注射。 在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下继续治疗。 6 个月后无反应的患者停止治疗。 |
相关研究
鉴于IV
其他名称：
相关研究
其他名称：
口头给予
其他名称：
鉴于IV
其他名称：
|
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有源比较器：第二组（化疗、观察）
中危或高危神经母细胞瘤患者从第 0 天开始根据原发性神经母细胞瘤分期的护理标准接受化疗（包括环磷酰胺）。低危神经母细胞瘤患者（未接受其他化疗）接受环磷酰胺 IV第 0 天超过 1 小时。在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，每 4 周重复治疗 6 个疗程。 所有患者每天两次口服泼尼松，持续 3 个月，然后每隔一天口服一次，持续 7-15 个月。 患者不接受免疫球蛋白。 2 个月后出现无反应的眼阵挛-肌阵挛-共济失调综合征或 6 个月后出现进展的患者可能会交叉到第 I 组。 |
相关研究
鉴于IV
其他名称：
接受观察
其他名称：
相关研究
其他名称：
口头给予
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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响应者人数
大体时间：从基线到 2 个月、6 个月和 1 年的变化
|
将进行多阶段设计，然后测试治疗组之间的比例（化疗与化疗 + 治疗性免疫球蛋白 (IVIG)）。
多阶段设计的第一阶段也将作为 OMA 化疗活性不足的早期停止规则。
|
从基线到 2 个月、6 个月和 1 年的变化
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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通过神经学检查和 Vineland 适应性行为量表 (VABS) 评估的运动协调能力
大体时间：从基线到 6 个月或 1 年中较佳者的变化
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此分析将使用两个时间点的“最佳”分数。
对于给定的患者，这个“最佳”分数将用于计算相对于基线的变化。
将计算每个治疗组相对于基线的平均变化。
|
从基线到 6 个月或 1 年中较佳者的变化
|
|
通过适合年龄的神经心理学测试评估的功能结果
大体时间：从基线到 6 个月或 1 年中较佳者的变化
|
Bayley Scales婴儿发育心理量表的两个时间点的“最佳”得分将用于分析。
对于给定的患者，该分数将用于计算相对于基线的变化。
|
从基线到 6 个月或 1 年中较佳者的变化
|
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神经母细胞瘤相关的眼阵挛-肌阵挛-共济失调 (OMA) 综合征的生物学，特别是 MRI 结果、抗神经元抗体、脑脊液 (CSF) 结果和肿瘤生物学
大体时间：诊断时、诊断后 6 个月、1 年、5 年和 10 年
|
将对生物学变量进行描述性分析
|
诊断时、诊断后 6 个月、1 年、5 年和 10 年
|
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神经系统检查对神经系统恢复的长期预后
大体时间：诊断时和诊断后 10 年内每年一次
|
将对每个神经系统测试的结果进行 t 检验，将抗神经抗体消失的患者与抗神经抗体未消失的患者进行比较。
|
诊断时和诊断后 10 年内每年一次
|
|
以无事件生存率 (EFS) 定义为神经母细胞瘤复发或进展、继发性恶性肿瘤或死亡的肿瘤结果
大体时间：长达 3 年
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从研究登记时起神经母细胞瘤事件的 EFS 率。
|
长达 3 年
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以总生存 (OS) 率表示的肿瘤结果
大体时间：长达 3 年
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研究入学时的 OS 率。
|
长达 3 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Pedro A De Alarcon、Children's Oncology Group
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2004年3月15日
初级完成 (实际的)
2013年12月10日
研究完成 (实际的)
2022年12月31日
研究注册日期
首次提交
2002年4月9日
首先提交符合 QC 标准的
2003年1月26日
首次发布 (估计)
2003年1月27日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年4月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年3月22日
最后验证
2023年1月1日
更多信息
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其他研究编号
- ANBL00P3 (其他标识符：CTEP)
- U10CA180886 (美国 NIH 拨款/合同)
- U10CA098543 (美国 NIH 拨款/合同)
- NCI-2009-00399 (注册表标识符：CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
- CDR0000069271 (Clinical Trials.gov)
- COG-ANBL00P3 (Children's Oncology Group)
- U10CA013539 (美国 NIH 拨款/合同)
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
实验室生物标志物分析的临床试验
-
ORIOL BESTARD完全的
-
Central and North West London NHS Foundation TrustBritish HIV Association (BHIVA)尚未招聘艾滋病毒感染 | 乙型肝炎
-
Hvidovre University HospitalElsassFonden终止
-
Fundació Sant Joan de DéuStanley Medical Research Institute; Parc Sanitari Sant Joan de Déu; Hospital Sant Joan de Deu完全的