Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Cyklofosfamid i prednizon z immunoglobuliną lub bez w leczeniu nieprawidłowej ruchomości mięśni u dzieci z nerwiakiem niedojrzałym

22 marca 2023 zaktualizowane przez: Children's Oncology Group

Badanie pilotażowe Randomizowane badanie dożylnej terapii gammaglobuliną u pacjentów z zespołem opsoklonie-mioklonie-ataksja związanym z nerwiakiem niedojrzałym leczonych chemioterapią i prednizonem

W tym randomizowanym badaniu III fazy bada się cyklofosfamid, prednizon i immunoglobulinę, aby zobaczyć, jak dobrze działają one w porównaniu z samym cyklofosfamidem i prednizonem w leczeniu pacjentów z nieprawidłowymi ruchami mięśni gałki ocznej i tułowia (znanymi jako opsokloniczna ataksja miokloniczna) związanymi z nerwiakiem niedojrzałym. Leki stosowane w chemioterapii działają na różne sposoby, powstrzymując podziały komórek nowotworowych, aby przestały rosnąć lub obumierały. Terapia sterydowa zmniejsza stan zapalny. Połączenie chemioterapii i terapii steroidowej z immunoglobuliną może być skuteczne w leczeniu nieprawidłowej ruchomości mięśni związanej z nerwiakiem niedojrzałym. Chemioterapia (cyklofosfamid), prednizon i dożylna gamma-globulina hamują układ odpornościowy, co może być pomocne w leczeniu ataksji opsoklonie-mioklonie (OMA).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

CELE NAJWAŻNIEJSZE:

I. Określ, czy terapia immunosupresyjna cyklofosfamidem i prednizonem jest skuteczną terapią opsoklonie-mioklonie-ataksji (OMA) związanej z nerwiakiem niedojrzałym i czy może stanowić terapię podstawową, na której można zbudować dodatkowe leczenie.

II. Ustalenie w randomizowanym badaniu, czy dodanie dożylnej terapii gammaglobuliną do podstawowej terapii prednizonem i cyklofosfamidem poprawia odpowiedź na OMA związanego z nerwiakiem niedojrzałym.

CELE DODATKOWE:

I. Ustalenie, czy dożylna terapia gammaglobuliną poprawia koordynację ruchową dzieci z rozpoznaniem nerwiaka niedojrzałego i prezentujących zespół OMA, ocenianą na podstawie badania neurologicznego i skali Vineland Adaptive Behaviour Scale (VABS).

II. Ustal, czy te schematy poprawiają wyniki czynnościowe u tych pacjentów. III. Zbadaj biologię OMA związanego z nerwiakiem niedojrzałym, ze szczególnym uwzględnieniem wyników obrazowania metodą rezonansu magnetycznego (MRI), przeciwciał antyneuronalnych, wyników badań płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF) i biologii guza.

IV. Lepsze określenie długoterminowego rokowania powrotu do zdrowia neurologicznego u dziecka z nerwiakiem niedojrzałym w przebiegu zespołu OMA.

V. Zdefiniuj wolny od zdarzeń i całkowity czas przeżycia pacjentów z zespołem opsoklonie-mioklonie-ataksja związany z nerwiakiem niedojrzałym.

ZARYS:

CHEMIOTERAPIA: Pacjenci z nerwiakiem niedojrzałym średniego lub wysokiego ryzyka otrzymują chemioterapię (w tym cyklofosfamid) zgodnie ze standardem postępowania dla stadium pierwotnego nerwiaka niedojrzałego, począwszy od dnia 0. Pacjenci z nerwiakiem niedojrzałym niskiego ryzyka (i nieotrzymujący innej chemioterapii) otrzymują cyklofosfamid IV przez 1 godzinę w dniu 0. Leczenie powtarza się co 4 tygodnie przez 6 kursów w przypadku braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności. Wszyscy pacjenci otrzymują doustnie prednizon dwa razy dziennie przez 3 miesiące, a następnie co drugi dzień przez 7-15 miesięcy.

TERAPIA IMMUNOGLOBULINOWA: Pacjenci są losowo przydzielani do 1 z 2 ramion leczenia.

ARM I: Pacjenci otrzymują immunoglobulinę IV w dniach -2 i -1, w 4, 8, 12, 16, 20 i 24, a następnie w 8, 10 i 12 miesiącu po terapii. Leczenie jest kontynuowane przy braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności. Pacjenci bez odpowiedzi po 6 miesiącach rezygnują z leczenia.

ARM II: Pacjenci nie otrzymują immunoglobuliny. Pacjenci z niereagującym zespołem opsoklonie-mioklonie-ataksja po 2 miesiącach lub z progresją po 6 miesiącach mogą przejść do ramienia I.

Pacjenci są obserwowani podczas terapii co miesiąc przez 6 miesięcy, po 1 roku, a następnie corocznie przez okres do 10 lat.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

53

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6008
        • Princess Margaret Hospital for Children
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3K 6R8
        • IWK Health Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Kanada, S7N 4H4
        • Saskatoon Cancer Centre
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • University of Alabama at Birmingham Cancer Center
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85719
        • Banner University Medical Center - Tucson
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Loma Linda, California, Stany Zjednoczone, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Long Beach, California, Stany Zjednoczone, 90806
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
        • Cedars Sinai Medical Center
      • Madera, California, Stany Zjednoczone, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94115
        • UCSF Medical Center-Mount Zion
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • UCSF Medical Center-Parnassus
      • Torrance, California, Stany Zjednoczone, 90502
        • Harbor-University of California at Los Angeles Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Stany Zjednoczone, 33316
        • Broward Health Medical Center
      • Fort Myers, Florida, Stany Zjednoczone, 33901
        • Lee Memorial Health System
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
        • Nemours Children's Clinic - Orlando
      • Pensacola, Florida, Stany Zjednoczone, 32504
        • Sacred Heart Hospital
      • Pensacola, Florida, Stany Zjednoczone, 32504
        • Nemours Children's Clinic - Pensacola
      • Saint Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
      • West Palm Beach, Florida, Stany Zjednoczone, 33407
        • Saint Mary's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory University Hospital/Winship Cancer Institute
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stany Zjednoczone, 83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
      • Peoria, Illinois, Stany Zjednoczone, 61637
        • Saint Jude Midwest Affiliate
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana University/Melvin and Bren Simon Cancer Center
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40536
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
        • Tulane University Health Sciences Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02111
        • Tufts Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48236
        • Ascension Saint John Hospital
      • East Lansing, Michigan, Stany Zjednoczone, 48824-7016
        • Michigan State University Clinical Center
      • Flint, Michigan, Stany Zjednoczone, 48503
        • Hurley Medical Center
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
        • Spectrum Health at Butterworth Campus
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89169
        • Nevada Cancer Research Foundation NCORP
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
      • Newark, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
      • Paterson, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07503
        • Saint Joseph's Regional Medical Center
      • Summit, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07902
        • Overlook Hospital
    • New York
      • Albany, New York, Stany Zjednoczone, 12208
        • Albany Medical Center
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • Syracuse, New York, Stany Zjednoczone, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
      • Valhalla, New York, Stany Zjednoczone, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stany Zjednoczone, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Stany Zjednoczone, 45404
        • Dayton Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97227
        • Legacy Emanuel Hospital and Health Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033-0850
        • Penn State Milton S Hershey Medical Center
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Penn State Children's Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19134
        • Saint Christopher's Hospital for Children
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29203
        • Prisma Health Richland Hospital
      • Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
      • Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29605
        • Greenville Cancer Treatment Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Stany Zjednoczone, 57117-5134
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
    • Texas
      • Amarillo, Texas, Stany Zjednoczone, 79106
        • Texas Tech University Health Sciences Center-Amarillo
      • Corpus Christi, Texas, Stany Zjednoczone, 78411
        • Driscoll Children's Hospital
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stany Zjednoczone, 05405
        • University of Vermont and State Agricultural College
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
    • West Virginia
      • Charleston, West Virginia, Stany Zjednoczone, 25304
        • West Virginia University Charleston Division
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 8 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Nowo rozpoznany nerwiak niedojrzały (NBL) lub ganglioneuroblastoma z zespołem opsoklonie-mioklonie-ataksja (OMA) związany z nowotworem

    • Kwalifikują się pacjenci z NBL zdiagnozowanym w ciągu 6 miesięcy od rozpoznania OMA ORAZ pacjenci z OMA zdiagnozowanym w ciągu 6 miesięcy od rozpoznania NBL
    • Musi zapisać się na badanie w ciągu 4 tygodni od diagnozy
    • Obecność opsoklonie, mioklonie i/lub ataksja związana z nerwiakiem zarodkowym uznana za kwalifikującą się
  • Obecnie zapisany na protokoły nerwiaka niedojrzałego COG: COG-ANBL00B1 lub jego następca
  • Brak wcześniejszej dożylnej terapii gamma globuliną
  • Bez wcześniejszej chemioterapii
  • Dozwolona jednoczesna chemioterapia

  • Brak wcześniejszego prednizonu lub kortykotropiny

    • Kwalifikują się pacjenci, którzy otrzymywali sterydy przez ≤ 14 dni
  • Dozwolona operacja jednoczesna
  • Pacjenci muszą być wolni od wszelkich dysfunkcji lub zaburzeń narządowych, które zdaniem lekarza prowadzącego mogą wykluczać stosowanie terapii kortykosteroidami (ACTH lub prednizon), terapii cyklofosfamidem lub dożylnej terapii gammaglobuliną.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię I (chemioterapia, terapia immunoglobulinami)

Pacjenci z nerwiakiem niedojrzałym średniego lub wysokiego ryzyka otrzymują chemioterapię (w tym cyklofosfamid) zgodnie ze standardem postępowania dla stadium pierwotnego nerwiaka niedojrzałego, począwszy od dnia 0. Pacjenci z nerwiakiem niedojrzałym niskiego ryzyka (i nieotrzymujący innej chemioterapii) otrzymują cyklofosfamid dożylnie ponad 1 godzinę w dniu 0. Leczenie powtarza się co 4 tygodnie przez 6 kursów w przypadku braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności. Wszyscy pacjenci otrzymują doustnie prednizon dwa razy dziennie przez 3 miesiące, a następnie co drugi dzień przez 7-15 miesięcy.

Pacjenci otrzymują immunoglobulinę IV w dniach -2 i -1, w 4, 8, 12, 16, 20 i 24, a następnie w 8, 10 i 12 miesiącu po terapii. Leczenie jest kontynuowane przy braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności. Pacjenci bez odpowiedzi po 6 miesiącach rezygnują z leczenia.
Inny: Laboratoryjna analiza biomarkerów
Badania korelacyjne
Lek: Cyklofosfamid
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • Cytoksan
  • CTX
  • (-)-cyklofosfamid
  • 2H-1,3,2-Oksazafosforyna, 2-[bis(2-chloroetylo)amino]tetrahydro-, 2-tlenek, monohydrat
  • Karloksan
  • Cyklofosfamida
  • Cyklofosfamid
  • Cykloksal
  • Clafen
  • Klafen
  • Monohydrat CP
  • Ogniwo CYCLO
  • Cykloblastyna
  • Cyklofosfam
  • Monohydrat cyklofosfamidu
  • Cyklofosfan
  • Cyklostyna
  • Cytofosfan
  • Fosfaseron
  • Genoksal
  • Genuxal
  • Ledoksyna
  • Mitoksan
  • Neosar
  • Revimmune
  • Syklofosfamid
  • WR-138719
Procedura: Obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego
Badania korelacyjne
Inne nazwy:
  • MRI
  • Rezonans magnetyczny
  • Skanowanie rezonansu magnetycznego
  • Obrazowanie medyczne, rezonans magnetyczny / jądrowy rezonans magnetyczny
  • PAN
  • Obrazowanie MR
  • Obrazowanie NMR
  • NMRI
  • Obrazowanie magnetycznego rezonansu jądrowego
Lek: Prednizon
Podany doustnie
Inne nazwy:
  • Deltazon
  • Orason
  • .delta.1-kortyzon
  • 1,2-Dehydrokortyzon
  • Adaśon
  • Kortancyl
  • Dakortyna
  • DeCortin
  • Dekortyzyl
  • Decorton
  • Delta 1-kortyzon
  • Delta Dome
  • Deltakorten
  • Deltakortyzon
  • Deltadehydrokortyzon
  • Deltisona
  • Deltra
  • Ekonozon
  • Lisacort
  • Meprosona-F
  • Metakortandracyna
  • Meticorten
  • Ofizolona
  • Panafcort
  • Panasol-S
  • Parakort
  • Perrigo Prednizon
  • PRZED
  • Predicor
  • Predicorten
  • Prednicen-M
  • Prednicort
  • Prednidyb
  • Prednilonga
  • Predniment
  • Prednizon Intensol
  • Prednizon
  • Predniton
  • Promifen
  • Rayo
  • Serwisowany
  • SK-Prednizon
Biologiczny: Terapeutyczna immunoglobulina
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • Gamimune N
  • BayGam
  • Gammar-P
  • Venoglobulin-I
  • Gamma globulina
  • Globulina immunologiczna
  • Panzyga
  • Sandoglobulina
  • Gammagard S/D
  • IgIV
  • Dożylna immunoglobulina
  • Immunoglobulina IV
  • Iveegam EN
  • Panglobulina
  • Poligam S/D
  • Terapeutyczna Immunoglobulina
  • Venoglobulin-S
  • WinRho SDF
Aktywny komparator: Ramię II (chemioterapia, obserwacja)

Pacjenci z nerwiakiem niedojrzałym średniego lub wysokiego ryzyka otrzymują chemioterapię (w tym cyklofosfamid) zgodnie ze standardem postępowania dla stadium pierwotnego nerwiaka niedojrzałego, począwszy od dnia 0. Pacjenci z nerwiakiem niedojrzałym niskiego ryzyka (i nieotrzymujący innej chemioterapii) otrzymują cyklofosfamid dożylnie ponad 1 godzinę w dniu 0. Leczenie powtarza się co 4 tygodnie przez 6 kursów w przypadku braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności. Wszyscy pacjenci otrzymują doustnie prednizon dwa razy dziennie przez 3 miesiące, a następnie co drugi dzień przez 7-15 miesięcy.

Pacjenci nie otrzymują immunoglobuliny. Pacjenci z niereagującym zespołem opsoklonie-mioklonie-ataksja po 2 miesiącach lub z progresją po 6 miesiącach mogą przejść do ramienia I.
Inny: Laboratoryjna analiza biomarkerów
Badania korelacyjne
Lek: Cyklofosfamid
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • Cytoksan
  • CTX
  • (-)-cyklofosfamid
  • 2H-1,3,2-Oksazafosforyna, 2-[bis(2-chloroetylo)amino]tetrahydro-, 2-tlenek, monohydrat
  • Karloksan
  • Cyklofosfamida
  • Cyklofosfamid
  • Cykloksal
  • Clafen
  • Klafen
  • Monohydrat CP
  • Ogniwo CYCLO
  • Cykloblastyna
  • Cyklofosfam
  • Monohydrat cyklofosfamidu
  • Cyklofosfan
  • Cyklostyna
  • Cytofosfan
  • Fosfaseron
  • Genoksal
  • Genuxal
  • Ledoksyna
  • Mitoksan
  • Neosar
  • Revimmune
  • Syklofosfamid
  • WR-138719
Inny: Obserwacja kliniczna
Poddaj się obserwacji
Inne nazwy:
  • obserwacja
Procedura: Obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego
Badania korelacyjne
Inne nazwy:
  • MRI
  • Rezonans magnetyczny
  • Skanowanie rezonansu magnetycznego
  • Obrazowanie medyczne, rezonans magnetyczny / jądrowy rezonans magnetyczny
  • PAN
  • Obrazowanie MR
  • Obrazowanie NMR
  • NMRI
  • Obrazowanie magnetycznego rezonansu jądrowego
Lek: Prednizon
Podany doustnie
Inne nazwy:
  • Deltazon
  • Orason
  • .delta.1-kortyzon
  • 1,2-Dehydrokortyzon
  • Adaśon
  • Kortancyl
  • Dakortyna
  • DeCortin
  • Dekortyzyl
  • Decorton
  • Delta 1-kortyzon
  • Delta Dome
  • Deltakorten
  • Deltakortyzon
  • Deltadehydrokortyzon
  • Deltisona
  • Deltra
  • Ekonozon
  • Lisacort
  • Meprosona-F
  • Metakortandracyna
  • Meticorten
  • Ofizolona
  • Panafcort
  • Panasol-S
  • Parakort
  • Perrigo Prednizon
  • PRZED
  • Predicor
  • Predicorten
  • Prednicen-M
  • Prednicort
  • Prednidyb
  • Prednilonga
  • Predniment
  • Prednizon Intensol
  • Prednizon
  • Predniton
  • Promifen
  • Rayo
  • Serwisowany
  • SK-Prednizon

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba respondentów
Ramy czasowe: Zmiany od wartości początkowej do 2 miesięcy, 6 miesięcy i 1 roku
Przeprowadzony zostanie wieloetapowy projekt, po którym nastąpi badanie proporcji między ramionami leczenia (chemio vs. chemioterapia + terapeutyczna immunoglobulina (IVIG)). Pierwszy etap wieloetapowego projektu będzie również funkcjonował jako zasada wczesnego zatrzymania w przypadku niedostatecznej aktywności chemioterapii w OMA.
Zmiany od wartości początkowej do 2 miesięcy, 6 miesięcy i 1 roku

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Koordynacja ruchowa oceniana za pomocą badania neurologicznego i skali zachowania adaptacyjnego Vinelanda (VABS)
Ramy czasowe: Zmiany od wartości początkowej do lepszej z 6 miesięcy lub 1 roku
W tej analizie zostanie wykorzystany „najlepszy” wynik w dwóch punktach czasowych. Dla danego pacjenta ten „najlepszy” wynik zostanie wykorzystany do obliczenia zmiany w stosunku do wartości wyjściowej. Zostanie obliczona średnia zmiana od linii podstawowej dla każdej leczonej grupy.
Zmiany od wartości początkowej do lepszej z 6 miesięcy lub 1 roku
Wyniki funkcjonalne oceniane za pomocą odpowiednich do wieku testów neuropsychologicznych
Ramy czasowe: Zmiany od wartości początkowej do lepszej z 6 miesięcy lub 1 roku
W analizie wykorzystany zostanie „najlepszy” wynik skali Bayleya rozwoju umysłowego niemowląt w dwóch punktach czasowych. W przypadku danego pacjenta ten wynik zostanie wykorzystany do obliczenia zmiany w stosunku do wartości wyjściowej.
Zmiany od wartości początkowej do lepszej z 6 miesięcy lub 1 roku
Biologia zespołu opsoklonie-mioklonie-ataksja (OMA) związanego z nerwiakiem niedojrzałym, w szczególności na podstawie wyników MRI, przeciwciał przeciwneuronalnych, wyników płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF) i biologii guza
Ramy czasowe: W chwili rozpoznania, 6 miesięcy, 1 rok, 5 i 10 lat po postawieniu diagnozy
Przeprowadzone zostaną analizy opisowe zmiennych biologicznych
W chwili rozpoznania, 6 miesięcy, 1 rok, 5 i 10 lat po postawieniu diagnozy
Długoterminowa prognoza powrotu do zdrowia neurologicznego na podstawie badania neurologicznego
Ramy czasowe: W chwili rozpoznania i co roku przez 10 lat po postawieniu diagnozy
Na wynikach każdego testu neurologicznego zostanie przeprowadzony test t, porównujący pacjentów, u których wystąpił zanik przeciwciał przeciwneuralnych, z pacjentami, u których przeciwciała przeciwneuralne nie zniknęły.
W chwili rozpoznania i co roku przez 10 lat po postawieniu diagnozy
Wynik guza pod względem wskaźnika przeżycia wolnego od zdarzeń (EFS) definiowanego jako nawrót lub progresja nerwiaka niedojrzałego, drugiego nowotworu złośliwego lub zgonu
Ramy czasowe: Do 3 lat
Wskaźnik EFS dla zdarzenia nerwiaka niedojrzałego od momentu włączenia do badania.
Do 3 lat
Wynik guza pod względem wskaźnika przeżycia całkowitego (OS).
Ramy czasowe: Do 3 lat
Wskaźnik OS od momentu włączenia do badania.
Do 3 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Oncology Group

Współpracownicy

National Cancer Institute (NCI)

Śledczy

  • Główny śledczy: Pedro A De Alarcon, Children's Oncology Group

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 marca 2004

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

10 grudnia 2013

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 grudnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 kwietnia 2002

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 stycznia 2003

Pierwszy wysłany (Oszacować)

27 stycznia 2003

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 kwietnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 marca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ANBL00P3 (Inny identyfikator: CTEP)
  • U10CA180886 (Grant/umowa NIH USA)
  • U10CA098543 (Grant/umowa NIH USA)
  • NCI-2009-00399 (Identyfikator rejestru: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • CDR0000069271 (Clinical Trials.gov)
  • COG-ANBL00P3 (Children's Oncology Group)
  • U10CA013539 (Grant/umowa NIH USA)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zlokalizowany resekcyjny nerwiak niedojrzały

Badania kliniczne na Laboratoryjna analiza biomarkerów

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Djibouti

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj