多发性硬化症患者的大剂量化疗/放疗和造血干细胞移植

包含：

• 原发性或继发性进行性多发性硬化症或复发-缓解型多发性硬化症的诊断。 复发/缓解型 MS 患者应根据公认标准证明持续累积的残疾。 复发/缓解型 MS 的特征是不可预测的神经功能障碍反复发作，随后完全、部分或无恢复。
• 根据扩展残疾状况量表 (EDSS)，残疾程度等于或超过 5.0，但不超过 7.5。
• 对于原发性或继发性进展性 MS，在过去 12 个月内使用 EDSS 标准的疾病进展等于或超过 1.0。
• MS 活动的症状和表现对常规治疗没有反应，例如 大剂量泼尼松、β干扰素、常规剂量环磷酰胺、醋酸格拉替雷等。
• 患者能够收集足够数量的 HSC 以满足协议要求，即 3X10e6 CD34+ 细胞。
• 男性和女性<60岁。
• 患者的预期寿命必须大于 6 周。
• 患者不应接受过先前的淋巴照射。
• 患者不应有对鼠类蛋白质或大肠杆菌来源的蛋白质过敏史。
• 患者不应有不遵守医疗护理的病史或任何会损害其遵守方案能力的医疗或精神状况。
• 患者不应有骨髓增生异常或活动性恶性肿瘤的证据。
• 患者不应同时接受 β 干扰素治疗或高剂量泼尼松。
• 患者未表现出任何原因引起的显​​着器官毒性。 显着的器官毒性包括：- 肌酐大于正常值的两倍；肾小球滤过率低于 40 毫升/分钟。 - FEV1 或 FVC 低于预测值的 75%； DLCO 低于预测的 50%。- 严重的心脏功能障碍定义为危及生命的心律失常或射血分数缩短（小于 26%）。- 肝转氨酶大于正常值的两倍；总胆红素大于 3.0 mg/dl。
• 患者能够给予知情同意。
• 男性和女性患者都必须同意在移植后至少 12 个月内使用有效的避孕措施。 有效的避孕措施包括完全禁欲、口服避孕药、宫内节育器、皮下避孕植入物 (Norplants)、避孕注射剂或带避孕套的避孕泡沫。 此外，男方应使用安全套。

排除：

• 主动感染。
• 无法忍受 MRI。
• HIV阳性患者。
• 孕妇及哺乳期妇女