Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Høydose kjemoterapi/radioterapi og hematopoetisk stamcelletransplantasjon for pasienter med multippel sklerose

15. januar 2020 oppdatert av: Robert Krance, Baylor College of Medicine

Intensiv immunsuppresjon etterfulgt av redning med CD34-selekterte, T-celleutarmede, leukofereseprodukter hos pasienter med multippel sklerose

Multippel sklerose er en sykdom som kan skyldes at immunsystemet reagerer mot nervesystemet. Det er mulig at vi ved å endre immunsystemet kan modifisere utviklingen av denne sykdommen. I denne studien skal vi prøve å finne ut om behandling med benmargstransplantasjon (BMT) kan hjelpe pasienter med multippel sklerose. Vi vil også prøve å lære hva bivirkningene er av denne behandlingen hos pasienter med multippel sklerose.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

For å delta i denne studien må pasientene ha en sentral linje (et tynt plastkateter eller slange som plasseres under operasjonen i en av de store venene i nakken eller brystet). Sentrale linjer brukes til å gi intravenøse medisiner eller for å ta blod. Før transplantasjonen vil vi teste pasientens blod for virus som kan forårsake problemer etter transplantasjonen. Disse virusene inkluderer hepatitt B, som forårsaker leverskade, cytomegalovirus, som forårsaker lungesykdom og HIV som forårsaker AIDS. Hvis en pasient er positiv for AIDS-viruset, vil de ikke være i stand til å gjennomføre transplantasjonen. I tillegg til disse blodprøvene vil pasienter også ha en MR (hvor bilder lages ved hjelp av magnetisk snarere enn røntgenenergi) av hjernen og andre evalueringer som er standard for enhver pasient før en transplantasjon.

Før transplantasjonen vil pasienter motta daglig G-CSF (Neupogen). Denne medisinen vil bidra til å stimulere produksjonen av hvite blodceller (WBC) som vil bli brukt til benmargstransplantasjon. I tillegg skal det samles inn 6 ss blod for å se på hvordan immunsystemet fungerer før og etter transplantasjon. Etter at de hvite blodcellene har nådd et visst nivå, vil pasientene gjennomgå leukaferese. Leukaferese er en prosedyre hvor blod fjernes fra en pasients arm, pumpes inn i en maskin hvor de hvite blodcellene skilles fra de fleste andre cellene, og deretter returneres til pasienten gjennom den samme nålen eller gjennom en nål i den andre armen. Etter innsamling av de hvite blodcellene vil vi bruke en enhet i laboratoriet for å velge ut visse typer hvite blodceller (CD34+).

Etter leukaferese vil pasienter motta et antistoff fra hester kalt Atgam (ATG) for å bidra til å ødelegge immunsystemet og også et medikament kalt cyklofosfamid. Etter dette vil strålebehandling bli gitt til hele kroppen. Dette gjøres 2 ganger om dagen i 3 dager. Denne behandlingen vil drepe de fleste av de bloddannende cellene i benmargen. Vi vil da gi CD34+ hvite blodceller som ble samlet under leukaferese.

Blod vil bli samlet inn for immunrekonstitusjonsstudier månedlig i 3 måneder og 6, 9 og 12 måneder etter transplantasjon for å se på hvordan immunsystemet fungerer. Mengden blod som tas vil ikke være mer enn 90 ml (6 spiseskjeer). Etter det første behandlingsåret vil pasienter fortsette å få 90 ml (6 spiseskjeer) blod tatt for immunrekonstitusjonsstudier hver 6. måned i 2 år til.

Studietype

Intervensjonell

Registrering

10

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • The Methodist Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 60 år (Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inkludering:

  • Diagnosen primær eller sekundær progressiv multippel sklerose eller residiverende-remitterende multippel sklerose. Pasienter med residiverende/remitterende MS bør demonstrere vedvarende akkumulert funksjonshemming basert på akseptert standard. Residiverende/remitterende MS er preget av uforutsigbare tilbakevendende angrep av nevrologisk dysfunksjon etterfulgt av fullstendig, delvis eller ingen bedring.
  • Etter den utvidede funksjonshemmingsstatusskalaen (EDSS) er målet på funksjonshemming lik eller overstiger 5,0, men ikke over 7,5.
  • For primær eller sekundær progressiv MS, er progresjonen av sykdom ved bruk av EDSS-kriterier i løpet av de pågående 12 månedene lik eller overstiger 1,0.
  • Symptomer og manifestasjoner av MS-aktivitet har ikke respondert på konvensjonell behandling, f.eks. høydose prednison, beta interferon, konvensjonell dose cytoxan, glatirameracetat etc.
  • Pasienten kan gjennomgå innsamling av tilstrekkelig antall HSC-er for å oppfylle protokollkravene, dvs. 3X10e6 CD34+-celler.
  • Hanner og kvinner <60 år.
  • Pasienten må ha en forventet levealder på >6 uker.
  • Pasienter skal ikke ha fått lymfoid bestråling tidligere.
  • Pasienter bør ikke ha en historie med overfølsomhet overfor murine proteiner eller E.coli-avledede proteiner.
  • Pasienter bør ikke ha en historie med manglende overholdelse av medisinsk behandling eller noen medisinske eller psykiatriske tilstander som ville kompromittere deres evne til å overholde protokollen.
  • Pasienter bør ikke ha tegn på myelodysplasi eller en aktiv malignitet.
  • Pasienter bør ikke få samtidig beta-interferonbehandling eller høydose prednison.
  • Pasienten viser ikke signifikant organtoksisitet av noen årsak. Betydelig organtoksisitet inkluderer: - Kreatinin større enn to ganger normalt; glomerulær filtrasjonshastighet mindre enn 40 ml/min. - FEV1 eller FVC mindre enn 75 % spådd; DLCO mindre enn 50 % spådd.- Betydelig hjertedysfunksjon definert som livstruende arytmier eller en forkortet ejeksjonsfraksjon (mindre enn 26%).- Levertransaminaser større enn to ganger normale; total bilirubin større enn 3,0 mg/dl.
  • Pasientene kan gi informert samtykke.
  • Både mannlige og kvinnelige pasienter må godta å bruke effektiv prevensjon i minimum 12 måneder etter transplantasjon. Effektiv prevensjon inkluderer totalavholdenhet, orale prevensjonsmidler, en intrauterin enhet, prevensjonsimplantater under huden (Norplants), prevensjonsinjeksjoner eller prevensjonsskum med kondom. I tillegg bør den mannlige partneren bruke kondom.

Utelukkelse:

  • Aktiv infeksjon.
  • Kan ikke tolerere en MR.
  • HIV-positiv pasient.
  • Gravide og ammende kvinner

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Baylor College of Medicine

Samarbeidspartnere

The Methodist Hospital Research Institute
Center for Cell and Gene Therapy, Baylor College of Medicine

Etterforskere

  • Studiestol: Malcolm K. Brenner, MD, Baylor College of Medicine

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. april 1999

Studiet fullført

1. august 2005

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. juni 2002

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. juni 2002

Først lagt ut (Anslag)

28. juni 2002

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. januar 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. januar 2020

Sist bekreftet

1. januar 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • H7156
  • Multiple Sclerosis

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere