Hochdosierte Chemo-/Strahlentherapie und Transplantation hämatopoetischer Stammzellen für Patienten mit Multipler Sklerose

Aufnahme:

• Die Diagnose einer primär oder sekundär progredienten Multiplen Sklerose oder schubförmig remittierender Multipler Sklerose. Patienten mit schubförmiger/remittierender MS sollten basierend auf anerkannten Standards eine anhaltende akkumulierte Behinderung nachweisen. Rezidivierende/remittierende MS ist gekennzeichnet durch unvorhersehbare wiederkehrende Attacken neurologischer Dysfunktion, gefolgt von vollständiger, teilweiser oder keiner Erholung.
• Gemäß der Expanded Disability Status Scale (EDSS) ist das Maß der Behinderung gleich oder größer als 5,0, überschreitet jedoch nicht 7,5.
• Bei primär oder sekundär progredienter MS ist die Krankheitsprogression gemäß den EDSS-Kriterien während der vorangegangenen 12 Monate gleich oder größer als 1,0.
• Die Symptome und Manifestationen der MS-Aktivität haben auf eine konventionelle Behandlung nicht angesprochen, z. Hochdosiertes Prednison, Beta-Interferon, Cytoxan in konventioneller Dosierung, Glatirameracetat etc.
• Der Patient kann sich einer Sammlung einer ausreichenden Anzahl von HSCs unterziehen, um die Protokollanforderungen zu erfüllen, d. h. 3 x 10e6 CD34+-Zellen.
• Männer und Frauen <60 Jahre alt.
• Der Patient muss eine Lebenserwartung von >6 Wochen haben.
• Die Patienten sollten zuvor keine lymphatische Bestrahlung erhalten haben.
• Die Patienten sollten keine Vorgeschichte mit Überempfindlichkeit gegen murine Proteine ​​oder aus E. coli stammende Proteine ​​haben.
• Die Patienten sollten in der Vorgeschichte keine mangelnde Compliance mit der medizinischen Versorgung oder irgendwelche medizinischen oder psychiatrischen Zustände haben, die ihre Fähigkeit zur Einhaltung des Protokolls beeinträchtigen würden.
• Die Patienten sollten keine Anzeichen einer Myelodysplasie oder einer aktiven Malignität aufweisen.
• Die Patienten sollten nicht gleichzeitig eine Beta-Interferon-Therapie oder hochdosiertes Prednison erhalten.
• Der Patient zeigt aus keiner Ursache eine signifikante Organtoxizität. Signifikante Organtoxizität umfasst:- Kreatinin größer als das Doppelte des Normalwertes; glomeruläre Filtrationsrate weniger als 40 ml/min. - FEV1 oder FVC weniger als 75 % vorhergesagt; DLCO weniger als 50 % vorhergesagt.- Signifikante Herzfunktionsstörung, definiert als lebensgefährliche Arrhythmien oder eine verkürzte Ejektionsfraktion (weniger als 26 %). Lebertransaminasen größer als das Zweifache des Normalwerts; Gesamtbilirubin größer als 3,0 mg/dl.
• Die Patienten sind in der Lage, eine informierte Einwilligung zu geben.
• Sowohl männliche als auch weibliche Patienten müssen zustimmen, für mindestens 12 Monate nach der Transplantation eine wirksame Empfängnisverhütung anzuwenden. Zu einer wirksamen Empfängnisverhütung gehören vollständige Abstinenz, orale Kontrazeptiva, ein Intrauterinpessar, empfängnisverhütende Implantate unter der Haut (Norplants), empfängnisverhütende Injektionen oder empfängnisverhütender Schaum mit einem Kondom. Außerdem sollte der männliche Partner ein Kondom benutzen.

Ausschluss:

• Aktive Infektion.
• Unfähig, ein MRT zu tolerieren.
• HIV-positiver Patient.
• Schwangere und stillende Frauen