Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Højdosis kemo-/radioterapi og hæmatopoietisk stamcelletransplantation til patienter med multipel sklerose

15. januar 2020 opdateret af: Robert Krance, Baylor College of Medicine

Intensiv immunsuppression efterfulgt af redning med CD34-udvalgte, T-celle-depleterede leukofereseprodukter hos patienter med multipel sklerose

Multipel sklerose er en sygdom, der kan skyldes, at immunsystemet reagerer mod nervesystemet. Det er muligt, at vi ved at ændre immunsystemet kan ændre udviklingen af ​​denne sygdom. I denne undersøgelse vil vi forsøge at erfare, om behandling med en knoglemarvstransplantation (BMT) kan hjælpe patienter med multipel sklerose. Vi vil også forsøge at lære, hvad bivirkningerne er af denne behandling hos patienter med multipel sklerose.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

For at deltage i denne undersøgelse skal patienterne have en central linje (et tyndt plastikkateter eller -rør, der under operationen placeres i en af ​​de store vener i nakken eller brystet). Centrale linjer bruges til at give intravenøs medicin eller til at tage blod. Inden transplantationen vil vi teste patientens blod for vira, som kan give problemer efter transplantationen. Disse vira omfatter hepatitis B, som forårsager leverskade, cytomegalovirus, som forårsager lungesygdomme og HIV, som forårsager AIDS. Hvis en patient er positiv for AIDS-virus, vil de ikke være i stand til at foretage transplantationen. Ud over disse blodprøver vil patienter også få en MR-scanning (hvor billeder er lavet ved hjælp af magnetisk snarere end røntgenenergi) af hjernen og andre evalueringer, der er standard for enhver patient, før de får en transplantation.

Før transplantationen vil patienter modtage dagligt G-CSF (Neupogen). Denne medicin vil hjælpe med at stimulere produktionen af ​​hvide blodlegemer (WBC), som vil blive brugt til knoglemarvstransplantation. Derudover vil der blive indsamlet 6 spiseskefulde blod for at se på, hvordan immunsystemet fungerer før og efter transplantationen. Efter at de hvide blodlegemer har nået et vist niveau, vil patienterne gennemgå leukaferese. Leukaferese er en procedure, hvor blod fjernes fra en patientarm, pumpes ind i en maskine, hvor de hvide blodlegemer adskilles fra de fleste af de andre celler og derefter returneres til patienten gennem den samme nål eller gennem en nål i den anden arm. Efter indsamling af de hvide blodlegemer vil vi bruge en enhed i laboratoriet til at udvælge visse typer hvide blodlegemer (CD34+).

Efter leukaferese vil patienter modtage et antistof fra heste kaldet Atgam (ATG) for at hjælpe med at ødelægge immunsystemet og også et lægemiddel kaldet cyclophosphamid. Herefter vil der blive givet strålebehandling til hele kroppen. Dette vil blive gjort 2 gange om dagen i 3 dage. Denne behandling vil dræbe de fleste af de bloddannende celler i knoglemarven. Vi vil derefter give CD34+ hvide blodlegemer, der blev opsamlet under leukaferesen.

Blod vil blive indsamlet til immunrekonstitutionsundersøgelser månedligt i 3 måneder og 6, 9 og 12 måneder efter transplantation for at se på, hvordan immunsystemet fungerer. Mængden af ​​taget blod vil ikke være mere end 90 ml (6 spiseskefulde). Efter det første års behandling vil patienterne fortsætte med at få taget 90 ml (6 spiseskefulde) blod til immunrekonstitutionsundersøgelser hver 6. måned i yderligere 2 år.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding

10

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • The Methodist Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 60 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inkludering:

  • Diagnosen primær eller sekundær progressiv multipel sklerose eller recidiverende-remitterende multipel sklerose. Patienter med recidiverende/remitterende MS bør demonstrere vedvarende akkumuleret invaliditet baseret på accepteret standard. Relapserende/remitterende MS er karakteriseret ved uforudsigelige tilbagevendende anfald af neurologisk dysfunktion efterfulgt af fuldstændig, delvis eller ingen bedring.
  • Ved den udvidede handicapstatusskala (EDSS) er målet for handicap lig med eller overstiger 5,0, men ikke over 7,5.
  • For primær eller sekundær progressiv MS er sygdomsprogressionen ved hjælp af EDSS-kriterier i løbet af de efterfølgende 12 måneder lig med eller overstiger 1,0.
  • Symptomer og manifestationer af MS-aktivitet har ikke reageret på konventionel behandling, f.eks. højdosis prednison, beta-interferon, konventionel dosis cytoxan, glatirameracetat osv.
  • Patienten er i stand til at gennemgå et tilstrækkeligt antal HSC'er til at opfylde protokolkravene, dvs. 3X10e6 CD34+ celler.
  • Hanner og kvinder <60 år.
  • Patienten skal have en forventet levetid på >6 uger.
  • Patienter bør ikke have modtaget tidligere lymfoid bestråling.
  • Patienter bør ikke have en historie med overfølsomhed over for murine proteiner eller E.coli-afledte proteiner.
  • Patienter bør ikke have en historie med manglende overholdelse af lægebehandling eller nogen medicinske eller psykiatriske tilstande, som ville kompromittere deres evne til at overholde protokollen.
  • Patienter bør ikke have tegn på myelodysplasi eller en aktiv malignitet.
  • Patienter bør ikke samtidig modtage beta-interferonbehandling eller højdosis prednison.
  • Patienten udviser ikke signifikant organtoksicitet af nogen årsag. Betydelig organtoksicitet omfatter: - Kreatinin større end to gange normalt; glomerulær filtrationshastighed mindre end 40 ml/min. - FEV1 eller FVC mindre end 75 % forudsagt; DLCO mindre end 50% forudsagt.- Signifikant hjertedysfunktion defineret som livstruende arytmier eller en forkortet ejektionsfraktion (mindre end 26%).- Levertransaminaser større end to gange normale; total bilirubin større end 3,0 mg/dl.
  • Patienterne er i stand til at give informeret samtykke.
  • Både mandlige og kvindelige patienter skal acceptere at bruge effektiv prævention i mindst 12 måneder efter transplantationen. Effektiv prævention omfatter total abstinens, orale præventionsmidler, en intrauterin enhed, præventionsimplantater under huden (Norplants), præventionsindsprøjtninger eller præventionsskum med kondom. Derudover bør den mandlige partner bruge kondom.

Undtagelse:

  • Aktiv infektion.
  • Ude af stand til at tolerere en MR.
  • HIV-positiv patient.
  • Gravide og ammende kvinder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Baylor College of Medicine

Samarbejdspartnere

The Methodist Hospital Research Institute
Center for Cell and Gene Therapy, Baylor College of Medicine

Efterforskere

  • Studiestol: Malcolm K. Brenner, MD, Baylor College of Medicine

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 1999

Studieafslutning

1. august 2005

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. juni 2002

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. juni 2002

Først opslået (Skøn)

28. juni 2002

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. januar 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. januar 2020

Sidst verificeret

1. januar 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • H7156
  • Multiple Sclerosis

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Multipel sclerose

Kliniske forsøg med Cyclofosfamid

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner