Chemio/radioterapia ad alte dosi e trapianto di cellule staminali emopoietiche per pazienti con sclerosi multipla

Inclusione:

• La diagnosi di sclerosi multipla progressiva primaria o secondaria o di sclerosi multipla recidivante-remittente. I pazienti con SM recidivante/remittente devono dimostrare una disabilità accumulata sostenuta sulla base di uno standard accettato. La SM recidivante/remittente è caratterizzata da imprevedibili attacchi ricorrenti di disfunzione neurologica seguiti da recupero completo, parziale o assente.
• Secondo l'Expanded Disability Status Scale (EDSS) la misura della disabilità è uguale o superiore a 5,0 ma non supera 7,5.
• Per la SM primaria o secondaria progressiva, la progressione della malattia utilizzando i criteri EDSS durante i 12 mesi precedenti è uguale o superiore a 1,0.
• I sintomi e le manifestazioni dell'attività della SM non hanno risposto al trattamento convenzionale, ad es. prednisone ad alte dosi, interferone beta, cytoxan a dosi convenzionali, glatiramer acetato ecc.
• Il paziente è in grado di sottoporsi alla raccolta di un numero sufficiente di HSC per soddisfare i requisiti del protocollo, ovvero 3X10e6 cellule CD34+.
• Maschi e femmine <60 anni.
• Il paziente deve avere un'aspettativa di vita di > 6 settimane.
• I pazienti non dovrebbero aver ricevuto una precedente irradiazione linfoide.
• I pazienti non devono avere una storia di ipersensibilità alle proteine ​​murine o alle proteine ​​derivate da E.coli.
• I pazienti non devono avere una storia di mancata osservanza delle cure mediche o qualsiasi condizione medica o psichiatrica che possa compromettere la loro capacità di rispettare il protocollo.
• I pazienti non devono avere evidenza di mielodisplasia o di un tumore maligno attivo.
• I pazienti non devono ricevere una terapia concomitante con interferone beta o prednisone ad alte dosi.
• Il paziente non mostra significativa tossicità d'organo per nessuna causa. La tossicità significativa dell'organo include: - Creatinina maggiore di due volte normale; velocità di filtrazione glomerulare inferiore a 40 ml/min. - FEV1 o FVC inferiore al 75% del previsto; DLCO inferiore al 50% previsto.- Disfunzione cardiaca significativa definita come aritmie pericolose per la vita o una frazione di eiezione accorciata (meno del 26%).- Transaminasi epatiche superiori a due volte il normale; bilirubina totale superiore a 3,0 mg/dl.
• I pazienti sono in grado di dare il consenso informato.
• Sia i pazienti di sesso maschile che quelli di sesso femminile devono accettare di utilizzare una contraccezione efficace per un minimo di 12 mesi dopo il trapianto. La contraccezione efficace include l'astinenza totale, contraccettivi orali, un dispositivo intrauterino, impianti contraccettivi sotto la pelle (Norplants), iniezioni contraccettive o schiuma contraccettiva con preservativo. Inoltre, il partner maschile dovrebbe usare il preservativo.

Esclusione:

• Infezione attiva.
• Incapace di tollerare una risonanza magnetica.
• Paziente sieropositivo.
• Donne in gravidanza e in allattamento