Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wysokodawkowa chemio/radioterapia i przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych u pacjentów ze stwardnieniem rozsianym

15 stycznia 2020 zaktualizowane przez: Robert Krance, Baylor College of Medicine

Intensywna immunosupresja, po której następuje ratunek za pomocą produktów leukoferezy z wyselekcjonowanymi CD34 i pozbawionymi limfocytów T u pacjentów ze stwardnieniem rozsianym

Stwardnienie rozsiane jest chorobą, która może być spowodowana reakcją układu odpornościowego na układ nerwowy. Niewykluczone, że zmieniając układ odpornościowy możemy modyfikować przebieg tej choroby. W tym badaniu postaramy się dowiedzieć, czy leczenie przeszczepem szpiku kostnego (BMT) może pomóc pacjentom ze stwardnieniem rozsianym. Spróbujemy również dowiedzieć się, jakie są skutki uboczne tego leczenia u pacjentów ze stwardnieniem rozsianym.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Aby wziąć udział w tym badaniu, pacjenci muszą mieć wkłucie centralne (cienki plastikowy cewnik lub rurkę, które są umieszczane podczas operacji w jednej z dużych żył w szyi lub klatce piersiowej). Linie centralne służą do dożylnego podawania leków lub pobierania krwi. Przed przeszczepem zbadamy krew pacjentów pod kątem wirusów, które mogą powodować problemy po przeszczepie. Wirusy te obejmują zapalenie wątroby typu B, które powoduje uszkodzenie wątroby, wirus cytomegalii, który powoduje choroby płuc i HIV, który powoduje AIDS. Jeśli pacjent ma pozytywny wynik testu na obecność wirusa AIDS, nie będzie mógł przeprowadzić przeszczepu. Oprócz tych badań krwi pacjenci będą mieli również MRI (gdzie obrazy są tworzone przy użyciu energii magnetycznej, a nie promieni rentgenowskich) mózgu i inne oceny, które są standardowe dla każdego pacjenta przed przeszczepem.

Przed przeszczepem pacjenci będą otrzymywać codziennie G-CSF (Neupogen). Ten lek pomoże stymulować wytwarzanie białych krwinek (WBC), które zostaną wykorzystane do przeszczepu szpiku kostnego. Ponadto zostanie pobranych 6 łyżek krwi, aby sprawdzić, jak funkcjonuje układ odpornościowy przed i po przeszczepie. Gdy białe krwinki osiągną określony poziom, pacjenci zostaną poddani leukaferezie. Leukafereza to procedura, w której krew jest pobierana z ramienia pacjenta, pompowana do maszyny, w której białe krwinki są oddzielane od większości innych komórek, a następnie zwracana pacjentowi przez tę samą igłę lub przez igłę w drugim ramieniu. Po pobraniu białych krwinek użyjemy urządzenia w laboratorium, aby wyselekcjonować określone typy białych krwinek (CD34+).

Po leukaferezie pacjenci otrzymają przeciwciało od koni o nazwie Atgam (ATG), które pomoże zniszczyć układ odpornościowy, a także lek o nazwie cyklofosfamid. Następnie całe ciało zostanie poddane radioterapii. Odbywa się to 2 razy dziennie przez 3 dni. To leczenie zabije większość komórek krwiotwórczych w szpiku kostnym. Następnie podamy białe krwinki CD34+, które zostały pobrane podczas leukaferezy.

Krew będzie pobierana do badań rekonstytucji immunologicznej co miesiąc przez 3 miesiące oraz 6, 9 i 12 miesięcy po przeszczepie, aby sprawdzić, jak funkcjonuje układ odpornościowy. Ilość pobranej krwi nie przekroczy 90 ml (6 łyżek stołowych). Po pierwszym roku leczenia pacjenci będą nadal pobierać 90 ml (6 łyżek stołowych) krwi do badań rekonstytucji immunologicznej co 6 miesięcy przez kolejne 2 lata.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy

10

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • The Methodist Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 60 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Włączenie:

  • Rozpoznanie pierwotnego lub wtórnie postępującego stwardnienia rozsianego lub rzutowo-remisyjnego stwardnienia rozsianego. Pacjenci z powracającym/remisyjnym stwardnieniem rozsianym powinni wykazać trwałą skumulowaną niepełnosprawność opartą na przyjętym standardzie. Nawracające/remisyjne stwardnienie rozsiane charakteryzuje się nieprzewidywalnymi nawracającymi atakami dysfunkcji neurologicznej, po których następuje całkowite, częściowe lub brak powrotu do zdrowia.
  • Według Rozszerzonej Skali Niepełnosprawności (EDSS) miara niepełnosprawności wynosi lub przekracza 5,0, ale nie przekracza 7,5.
  • W przypadku pierwotnie lub wtórnie postępującego stwardnienia rozsianego progresja choroby według kryteriów EDSS w ciągu ostatnich 12 miesięcy jest równa lub przekracza 1,0.
  • Objawy i przejawy aktywności stwardnienia rozsianego nie reagowały na konwencjonalne leczenie, np. wysoka dawka prednizonu, interferon beta, cytoksan w konwencjonalnej dawce, octan glatirameru itp.
  • Pacjent jest w stanie poddać się pobraniu wystarczającej liczby HSC, aby spełnić wymagania protokołu, tj. 3X10e6 komórek CD34+.
  • Mężczyźni i kobiety <60 lat.
  • Oczekiwana długość życia pacjenta musi wynosić >6 tygodni.
  • Pacjenci nie powinni być wcześniej poddawani napromienianiu układu limfatycznego.
  • Pacjenci nie powinni mieć historii nadwrażliwości na białka mysie lub białka pochodzące z E. coli.
  • Pacjenci nie powinni mieć historii nieprzestrzegania opieki medycznej ani żadnych schorzeń medycznych lub psychiatrycznych, które mogłyby zagrozić ich zdolności do przestrzegania protokołu.
  • Pacjenci nie powinni mieć objawów mielodysplazji ani aktywnego nowotworu złośliwego.
  • Pacjenci nie powinni otrzymywać jednocześnie terapii interferonem beta ani prednizonem w dużych dawkach.
  • Pacjent nie wykazuje znaczącej toksyczności narządowej z jakiejkolwiek przyczyny. Znacząca toksyczność narządowa obejmuje: - Kreatynina większa niż dwukrotnie normalna; szybkość filtracji kłębuszkowej mniejsza niż 40 ml/min. - FEV1 lub FVC poniżej 75% wartości należnej; DLCO mniej niż przewidywane 50%.- Znacząca dysfunkcja serca definiowana jako zagrażające życiu arytmie lub skrócona frakcja wyrzutowa (poniżej 26%).- Transaminazy wątrobowe ponad dwukrotnie większe od normy; bilirubina całkowita powyżej 3,0 mg/dl.
  • Pacjenci mają możliwość wyrażenia świadomej zgody.
  • Zarówno pacjenci płci męskiej, jak i żeńskiej muszą wyrazić zgodę na stosowanie skutecznej antykoncepcji przez co najmniej 12 miesięcy po przeszczepie. Skuteczna antykoncepcja obejmuje całkowitą abstynencję, doustne środki antykoncepcyjne, wkładkę wewnątrzmaciczną, podskórne implanty antykoncepcyjne (Norplants), zastrzyki antykoncepcyjne lub piankę antykoncepcyjną z prezerwatywą. Ponadto partner powinien używać prezerwatywy.

Wykluczenie:

  • Aktywna infekcja.
  • Niezdolny do tolerowania MRI.
  • Pacjent zakażony wirusem HIV.
  • Kobiety w ciąży i karmiące piersią

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Baylor College of Medicine

Współpracownicy

The Methodist Hospital Research Institute
Center for Cell and Gene Therapy, Baylor College of Medicine

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Malcolm K. Brenner, MD, Baylor College of Medicine

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 kwietnia 1999

Ukończenie studiów

1 sierpnia 2005

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 czerwca 2002

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 czerwca 2002

Pierwszy wysłany (Oszacować)

28 czerwca 2002

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 stycznia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 stycznia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • H7156
  • Multiple Sclerosis

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie rozsiane

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Djibouti

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj