Β-丙氨酸治疗华氏巨球蛋白血症患者

疾病特征：

• 确诊华氏巨球蛋白血症

  • 尿液或血清蛋白电泳显示可测量的单克隆尖峰
  • 允许不需要治疗的惰性疾病

• 阳性迟发型超敏反应 (DTH) 反应

  • 至少 1 个抗原的硬结大于 2 毫米
• 没有临床症状或活动性大脑受累或软脑膜疾病的证据

患者特征：

年龄：

• 18岁及以上

性能状态：

• 卡诺夫斯基 50-100%

预期寿命：

• 至少4个月

造血：

• 中性粒细胞计数至少 1,500/mm3
• 血小板计数至少 100,000/mm3
• 血红蛋白至少 10 g/dL

肝脏：

• 白蛋白至少 3.5 g/dL
• 胆红素低于 2.0 mg/dL
• 转氨酶不超过正常上限的 2.5 倍

肾脏：

• 肌酐不超过 2.0 mg/dL
• 肌酐清除率至少为 60 mL/min

心血管：

• 心电图无明显变化
• 没有不受控制的心绞痛
• 无心力衰竭
• 无心律失常

其他：

• 总蛋白质至少 60 g/L 证明营养摄入充足
• 未怀孕或哺乳
• 生育患者必须使用有效的避孕措施
• 无并发消化道出血
• 无活动性细菌感染，如脓肿或瘘管
• 艾滋病毒阴性
• 没有其他会妨碍研究的并发非恶性疾病
• 没有酒精中毒、吸毒成瘾或精神障碍的病史会影响随访

先前的同步治疗：

生物疗法：

• 自上次免疫治疗后超过 4 周
• 自先前的细胞因子以来超过 4 周
• 自上次血浆置换或血浆置换后超过 4 周
• 之前没有干细胞或骨髓移植

化疗：

• 自上次化疗以来超过 4 周（亚硝基脲、丝裂霉素或高剂量卡铂为 6 周）
• 之前没有干细胞支持的强化化疗

内分泌治疗：

• 自先前使用皮质类固醇以来超过 4 周
• 没有同时使用皮质类固醇

放疗：

• 超过 4 周以前的放疗涉及超过 25% 的骨髓

外科手术：

• 从任何先前的手术中恢复
• 之前没有器官移植

其他：

• 没有其他同时进行的调查代理
• 没有同时使用免疫抑制剂
• 没有并发的抗炎药，包括阿司匹林和非甾体抗炎药