随机双脐带血移植研究

脐带血是可用于移植的造血细胞的来源。 这种类型的移植的主要问题是每个脐带单元中可用的造血细胞数量很少，这可能会延迟移植物在接受者体内的“吸收”。 可以使用两种策略来尝试克服这个问题。 一种方法是混合 2 个单位的脐带血，另一种方法是在移植前在实验室培养脐带血细胞，以增加它们的数量。

参与者将被随机分配（如掷硬币）到两组中的一组。 如果您被分配到第 1 研究组，您将收到两个脐带血单位的组合，而无需在实验室培养细胞。 如果您被分配到第 2 研究组，您将收到一个脐带血单位和一个脐带血单位，这些脐带血单位将在您收到之前在实验室培养两周。 您和您的医生都不会事先知道您将被分配到哪支手臂。

放置中央静脉导管以收集“备用”干细胞：

在收集备用干细胞或接受化疗之前，您需要将一根空心塑料管（导管）插入体内的大静脉中。 该导管将用于抽血、输液和输液。 导管穿过上胸部的皮肤插入并延伸到心脏的右侧。 您的医生会向您更详细地解释此程序，您将需要为此签署一份单独的同意书。

收集备用干细胞：

因为如果脐带血移植失败，将无法从脐带血供体那里收集额外的细胞，因此将在高剂量化疗开始之前从您那里收集备用血液或骨髓样本并冷冻。

外周血祖细胞采集（白细胞去除术）：

在采集造血干细胞之前，您将接受一种称为粒细胞集落刺激因子 (G-CSF) 的药物治疗，这会导致骨髓中重要的干细胞移动到采集它们的外周血中。 这种药物每天一次皮下注射，持续 3-7 天，届时您的血液干细胞将在 3-4 小时的门诊手术中从中央导管收集。 在某些无法接触到“良好静脉”的情况下，可能需要使用硅胶静脉导管来收集血液。

骨髓收集：

如果不能成功进行白细胞分离术，您将在手术室接受全身麻醉，并用多根针刺入髋骨以采集骨髓。 只会采集您的一小部分骨髓 (<5%)。

选择另一个供体作为干细胞的替代来源：

如果无法采集您的骨髓或备用造血干细胞，将选择骨髓匹配度最高的家庭成员作为备用供体。 潜在捐赠者将进行测试以确保他/她有资格捐赠。

大剂量治疗：

您的骨髓移植医生将为您提供四种化学疗法中的一种，这将在下面讨论。 如果您患有急性淋巴细胞白血病、淋巴瘤、霍奇金病、慢性淋巴细胞白血病、急性髓性白血病、骨髓增生异常综合征、慢性嗜酸性粒细胞白血病或慢性粒细胞性白血病，年龄小于 61 岁，并且可以接受大剂量化疗，您可能会被分配治疗方案 #1 - 氟达拉滨-噻替帕-美法仑。 ALL 患者可能会被分配到治疗方案 #1 或 #3，这取决于您的医生的评估、年龄和身体健康状况。

您将在第 -8 天接受单剂马法兰，在第 -7 天接受单剂噻替哌，然后连续 4 天（第 -6 至 -3 天）每天一次给予氟达拉滨。 如果适合您的疾病，可在第 -9 天给予利妥昔单抗。 第 0 天是移植日，因此负数用于标记移植前的治疗天数。

如果您患有上面列出的任何疾病，过去曾进行过骨髓移植，或者您的身体不太可能很好地耐受高剂量治疗，您将采用较不积极的治疗方案 #2，即氟达拉滨、环磷酰胺和小剂量全身照射。 氟达拉滨将在第 -6、-5、-4 和 -3 天给药。 环磷酰胺将在第-6天给予。 将在第-1天进行照射。 如果适合您的疾病，可在第 -7 天给予 Rituxan。

如果您患有急性淋巴细胞白血病，年龄不超过 50 岁，并且您的医生认为全剂量全身照射是最适合您的治疗方法，您将被分配到治疗方案 #3 - 全身照射-VP16。 您将在第 -7、-6、-5 和 -4 天接受全身照射，然后在第 -3 天接受单剂 VP16（也称为依托泊苷）。 如果适合您的疾病，可在第 -8 天给予利妥昔单抗。

所有必须通过静脉给药的化疗、液体和其他药物都将通过您的导管输注。 一旦收集到备用干细胞，所有患者都将在第 -9 天入院，开始接受输液。 如果出现无法忍受的副作用，可以停止化疗。

扩充脐带血扩容：

在第 -14 天，如果您在第 2 组，您的两个脐带血单位中的一个将在 MD 安德森干细胞实验室解冻并用类维生素生长因子处理 2 周，然后在当天返回给您如下所述为零。 少量脐带血细胞（少于 3%）将用于测量产品质量的实验室程序。

CliniMACS 系统是一种医疗设备，用于从白细胞去除术期间从体内取出的血液中分离出不同类型的血细胞。 这些分离的细胞经过处理后可用于干细胞移植等治疗。

脐带血移植：

如果您属于治疗组 1，则在完成高剂量治疗后两天（第 0 天），将解冻两个单位的脐带血并通过您的导管输注（一次一个）。 每个单位大约需要 30 分钟才能注入。 治疗组 2 中的患者将接受一个未经过细胞扩增的脐带血单位，然后输注在实验室培养 14 天的单位脐带血。

移植物抗宿主病（GVHD）预防治疗：

GVHD 是由移植的脐带血细胞对您体内某些组织的反应引起的。 为了预防或减轻 GVHD 的严重程度，您将接受两种药物。

霉酚酸酯 (MMF) 药片将在移植前三天开始给药，并持续至脐带血移植后第 30 天。 如果您不能服药，可以通过导管给药。 如果您发生 GVHD，则可能会延长 MMF 的使用时间。

他克莫司将在 3-6 周内以 24 小时连续输注的形式给药。 在第 30 或 40 天左右（植入后），他克莫司将改为每天服用药丸，持续 6-9 个月。 他克莫司丸的数量可能会根据药物的血液浓度而有所不同，但通常在 1 - 5 之间。 该药物使用 6-9 个月（如果发生慢性 GVHD，则使用时间更长）。

只要您的疾病没有复发，您就会继续研究。 如果您的疾病复发，您将被取消研究，您可能会被邀请参加另一项研究或在本研究之外接受治疗。

移植后随访：

出院后，您将定期到 MD Anderson 的血液和骨髓移植科就诊。 访问的频率可能会有所不同，但可能每天一次。 将进行血液（1-2 汤匙）和尿液检查。 验血的频率也可能不同，但可能每天进行一次。 患者需要在移植前和移植后 1 个月、3-4 个月和 5-7 个月收集骨髓样本。 之后，将无限期地每年收集一次骨髓样本。 为收集骨髓样本，将髋骨或胸骨区域用麻醉剂麻醉，然后通过大针抽取少量骨髓。 患有淋巴瘤和霍奇金病的患者需要在移植前和移植后 1 个月、3-4 个月和 5-7 个月进行胸部、腹部和骨盆的 CT 扫描。 之后将每年进行一次。

这是一项调查研究。 所有治疗药物均已获得 FDA 批准并可在市场上买到。

总共有 110 名患者可以参加这项研究。 所有人都将在 MD Anderson 就读。