Véletlenszerű kettős köldökzsinór vérátültetési vizsgálat

A köldökzsinórvér vérképző sejtek forrása, amely transzplantációhoz használható. Az ilyen típusú transzplantáció fő problémája az egyes köldökzsinór-egységekben elérhető kis számú vérképző sejt, amely késleltetheti a graft „bevételét” a recipiensben. Két stratégia használható a probléma leküzdésére. Az egyik módszer 2 egység köldökzsinórvér kombinációja, a másik pedig a köldökzsinórvérsejtek laboratóriumi szaporítása az átültetés előtt, számuk növelése érdekében.

A résztvevők véletlenszerűen kerülnek besorolásra (mint az érme feldobásakor) a két csoport egyikébe. Ha Önt az 1. vizsgálati karba osztják be, akkor két köldökzsinórvér-egységet kap, kombinálva anélkül, hogy a laboratóriumi sejteket növesztené. Ha Önt a 2. vizsgálati karba osztják be, kap egy köldökzsinórvér-egységet egy köldökzsinórvér-egységgel kombinálva, amelyet két hétig a laboratóriumban termesztenek, mielőtt megkapja. Sem Ön, sem az orvosai nem tudják előre, hogy melyik karra osztják be.

Központi vénás katéter elhelyezése a "tartalék" őssejtek gyűjtéséhez:

Mielőtt tartalék őssejtet gyűjtene vagy kemoterápiát kapna, egy üreges műanyag csövet (katétert) kell behelyezni egy nagy vénába a testében. Ezt a katétert vérvételre, valamint gyógyszerek és folyadékok beadására használják. A katétert a mellkas felső részén a bőrön keresztül vezetik be, és a szív jobb oldalába nyúlik. Kezelőorvosa részletesebben elmagyarázza Önnek ezt az eljárást, és ehhez külön beleegyező nyilatkozatot kell aláírnia.

Tartalék őssejtek gyűjtése:

Mivel a köldökzsinórvér donortól további sejtek gyűjtése nem lehetséges, ha a köldökzsinórvérrel végzett transzplantáció sikertelen, a nagy dózisú kemoterápia megkezdése előtt tartalék vér- vagy csontvelőmintát vesznek Öntől, és lefagyasztják.

Perifériás vér progenitor sejtgyűjtése (leukaferézis):

A vér őssejtjeinek gyűjtése előtt egy granulocita kolónia stimuláló faktornak (G-CSF) nevezett gyógyszerrel kezelik, amely a csontvelőben lévő fontos őssejteket arra készteti, hogy a perifériás vért oda gyűjtsék, ahol összegyűjtik őket. Ezt a gyógyszert oltás formájában adják be a bőr alá, naponta egyszer 3-7 napon keresztül, ekkor a központi katéterből 3-4 órás ambuláns eljárás során gyűjtik össze a vér őssejtjeit. Egyes esetekben, amikor a „jó vénához” nem lehet hozzáférni, szilikon vénás katéterre lehet szükség a vérvételhez.

Csontvelő gyűjtemény:

Ha a leukaferézis nem hajtható végre sikeresen, általános érzéstelenítésben részesül a műtőben, és többszöri tűszúrást kell végezni a csípőcsontokon a csontvelő gyűjtése érdekében. A csontvelőnek csak egy kis részét (<5%) veszik fel.

Más donor kiválasztása az őssejt alternatív forrásaként:

Ha a csontvelő vagy a tartalék vér őssejtjeit nem lehet begyűjteni, akkor azt a családtagot választják tartalék donornak, akinek a csontvelője a legközelebb áll. A potenciális donornak vizsgálatot kell végeznie, hogy megbizonyosodjon arról, hogy jogosult az adományozásra.

Nagy dózisú terápia:

A csontvelő-transzplantációs orvosok a négy kemoterápiás kezelés egyikét fogják megadni, amelyeket alább tárgyalunk. Ha Ön akut limfoblasztos leukémiában, limfómában, Hodgkin-kórban, krónikus limfocitás leukémiában, akut mielogén leukémiában, mielodiszpláziás szindrómában, krónikus eozinofil leukémiában vagy krónikus mielogén leukémiában szenved, 61 évesnél fiatalabb, és nagy dózisú kemoterápiában részesülhet, kijelölhetik Önt az 1. kezelési rendhez – fludarabin-tiotepa-melfalán. Az ALL-ben szenvedő betegek az 1. vagy a 3. kezelési rendet kaphatják, az orvos értékelésétől, életkorától és fizikai alkalmasságától függően.

A -8. napon egyszeri adagban kap melfalánt, a -7. napon egyszeri adagban a tiotepát, majd a fludarabint naponta egyszer adják be 4 egymást követő napon (-6. és -3. nap). A rituximab a -9. napon is beadható, ha az az Ön betegségének megfelelő. A 0. nap a transzplantáció napja, ezért a negatív napszámok a transzplantáció előtti kezelési napok jelölésére szolgálnak.

Ha a fent felsorolt ​​betegségek bármelyikében szenved, korábban csontvelő-átültetésen esett át, vagy olyan fizikai állapota van, amely miatt kevésbé valószínű, hogy jól tolerálja a nagy dózisú terápiát, akkor a kevésbé agresszív 2. kezelési séma, a Fludarabine. , Ciklofoszfamid és kis dózisú teljes test besugárzás. A fludarabint a -6., -5., -4. és -3. napon adják be. A ciklofoszfamidot a -6. napon adják be. A besugárzás a -1. napon történik. A Rituxan a -7. napon is beadható, ha az az Ön betegségének megfelelő.

Ha Ön akut limfoblasztos leukémiában szenved, 50 éves vagy fiatalabb, és orvosai úgy döntöttek, hogy a teljes dózisú teljes testbesugárzás a legjobb kezelés az Ön számára, akkor a 3. kezelési séma - teljes test besugárzása-VP16 -ra lesz beosztva. A -7., -6., -5. és -4. napon teljes testbesugárzást kap, majd a -3. napon egyszeri dózisban VP16-ot (más néven etopozidot). A rituximab a -8. napon is beadható, ha az az Ön betegségének megfelelő.

Minden kemoterápiát, folyadékot és egyéb gyógyszert, amelyet vénán keresztül kell beadni, a katéteren keresztül kell beadni. Miután a tartalék őssejteket összegyűjtötték, minden beteg a -9. napon bekerül a kórházba, hogy megkezdje a folyadékbevitelt. Elviselhetetlen mellékhatások esetén a kemoterápia leállítható.

A kitágult köldökzsinórvér expanziója:

A -14. napon, ha Ön a 2. kezelési csoportba tartozik, a két köldökzsinórvér-egység közül az egyiket felolvasztják, és az MD Anderson Stem Cell Laboratoryban 2 hétig vitaminszerű növekedési faktorokkal kezelik, mielőtt a napon visszaadnák. nulla az alábbiak szerint. Kis mennyiségű köldökzsinórvérsejtet (kevesebb, mint 3%) használnak fel a termék minőségét mérő laboratóriumi eljárásokhoz.

A CliniMACS rendszer egy olyan orvosi eszköz, amely a vérsejtek típusainak elkülönítésére szolgál a leukaferézis során a szervezetből eltávolított vértől. Ezeket az elválasztott sejteket olyan kezelésekhez dolgozzák fel, mint például az őssejt-transzplantáció.

Köldökzsinórvér átültetése:

Ha Ön az 1. kezelési csoportba tartozik, két nappal a nagy dózisú terápia befejezése után (0. nap), mindkét köldökzsinórvér-egységet felolvasztják, és (egyenként) infúziót adnak a katéteren keresztül. Mindegyik egység infúzió beadása körülbelül 30 percet vesz igénybe. A 2. kezelési csoportba tartozó betegek egy egység köldökzsinórvért kapnak, amely nem ment át a sejtek tágulásán, majd a laboratóriumban 14 napon át tenyésztett egység infúzióját.

A graft versus host betegség (GVHD) megelőző terápia:

A GVHD a transzplantált köldökzsinórvérsejtek reakciója a szervezet bizonyos szöveteivel szemben. A GVHD megelőzése vagy súlyosságának csökkentése érdekében két gyógyszert kap.

A mikofenolát-mofetil (MMF) tablettákat a transzplantáció előtt három nappal kezdik beadni, és a köldökzsinórvér-átültetést követő 30. napig folytatják. Ha nem tud tablettát bevenni, a gyógyszer beadható a katéteren keresztül. Ha Önnél GVHD alakul ki, az MMF használata elhúzódhat.

A takrolimuszt 24 órás folyamatos infúzióban adják be 3-6 héten keresztül. A 30. vagy 40. napon (beültetés után) a takrolimusz 6-9 hónapon keresztül naponta alkalmazott tablettákra cserélődik. A takrolimusz tabletták száma a gyógyszer vérszintjétől függően változhat, de általában 1-5 között van. Ezt a gyógyszert 6-9 hónapig alkalmazzák (hosszabb ideig, ha krónikus GVHD fordul elő).

Mindaddig tanulni fog, amíg betegsége nem tér vissza. Ha a betegsége kiújul, levonják a vizsgálatból, és felajánlhatják, hogy vegyen részt egy másik vizsgálatban, vagy e vizsgálaton kívül kezelik.

Követés a transzplantáció után:

Miután elhagyja a kórházat, rendszeresen látják majd az MD Anderson Vér- és Velőtranszplantációs Osztályán. A látogatások gyakorisága változhat, de akár napi gyakoriság is lehet. Vér (1-2 evőkanál) és vizeletvizsgálatot végeznek. A vérvizsgálatok gyakorisága is változhat, de naponta elvégezhető. A betegeknek csontvelő-mintára lesz szükségük a transzplantáció előtt, valamint 1 hónappal, 3-4 hónappal és 5-7 hónappal az átültetés után. Ezt követően évente egyszer, határozatlan ideig csontvelő-mintát vesznek. A csontvelő-minta vételéhez a csípő- vagy mellkascsont egy részét érzéstelenítővel zsibbadják, és kis mennyiségű csontvelőt szívnak ki egy nagy tűn keresztül. A limfómában és Hodgkin-kórban szenvedő betegeknél a mellkas, a has és a medence CT-vizsgálatára van szükség a transzplantáció előtt, majd 1 hónappal, 3-4 hónappal és 5-7 hónappal a transzplantáció után. Ezt követően évente megtörténik.

Ez egy vizsgáló tanulmány. Minden kezelési gyógyszer az FDA által jóváhagyott és kereskedelmi forgalomban kapható.

Összesen 110 beteg vehet részt ebben a vizsgálatban. Mindannyian beiratkoznak az MD Andersonba.