导管插入术在肿瘤诱发的骨软化症或致癌性骨软化症患者中定位间充质肿瘤
选择性静脉插管定位磷酸盐间充质肿瘤
这项研究将在患有肿瘤诱发的骨软化症 (TIO) 或致癌性骨软化症 (OOM) 的患者中使用称为选择性静脉导管插入术的程序,以尝试定位产生称为磷酸化蛋白的蛋白质的非常小的肿瘤。 血液中过多的磷磷素会导致肾脏允许大量磷从尿液中排出,从而导致血液中磷含量低,进而导致骨软化症(一种软骨病症)。 骨软化症可导致骨折,需要进行许多外科手术,这会给患者带来痛苦。 患者也可能会感到虚弱,并可能因大量骨质流失而身高下降。 选择性静脉导管插入术是一种测量血液中磷素含量的方法,可用作定位使用标准成像技术无法发现的产磷素肿瘤的方法。
TIO 或 OOM 患者根据 NIDR 协议 01-D-0184 进行筛查,并提供病史、病历审查和常规体检。 其他程序可能包括血液检查、尿液检查和影像学检查,例如 X 射线、骨密度测定、骨扫描、计算机断层扫描 (CT) 和磁共振成像 (MRI)。 这项研究将主要包括那些肿瘤无法通过成像程序定位的患者,但也包括一些肿瘤被定位的患者。
所有参与者,无论他们的肿瘤是否位于,都接受选择性静脉导管插入术。 对于此过程,放射科医生将导管(细软管)插入身体并使用荧光检查(一种 X 射线)将导管尖端引导至身体的不同部位,以从不同部位收集少量血液领域。 手术后,患者平躺 2 小时,避免在放置导管的一侧移动他或她的腿。
对血液进行分析以测量每个样本中磷素的含量,并将该含量与一般血液循环中磷素的平均含量进行比较。 如果在一个区域发现更高水平的磷素并且肿瘤的位置未知,则患者会在该区域接受成像。 如果发现肿瘤并且它位于可以通过手术切除的区域,则患者可以选择进行手术。 如果在第一次导管插入术后通过成像未发现肿瘤,则患者可以选择进行第二次导管插入术,仅从取样过程中发现磷素最高的区域采集血液样本。
研究概览
详细说明
磷酸盐尿性间充质肿瘤产生磷酸盐降低因子(磷酸钙素),导致肿瘤诱导的骨软化症/成骨性骨软化症 (TIO/OOM)。 患有 TIO/OOM 的患者多年来一直遭受严重的并发症和虚弱,除非他们的肿瘤(众所周知难以定位)被切除。
选择性静脉导管插入术已用于通过证明在立即引流肿瘤部位的血管和外周循环之间感兴趣的激素浓度梯度来定位激素活性肿瘤。 该协议的主要目的是评估将选择性静脉导管插入术与识别血清中磷素的生化测定相结合的效用,作为一种识别磷素梯度的方法,从而定位磷尿肿瘤。
我们的研究人群将包括患有非局限性磷酸盐尿性肿瘤的 TIO/OOM 患者,以及 5 名其病变已通过常规成像技术确定性确定的患者。 这些人将接受选择性静脉导管插入术,在此期间将获取血液样本并进行处理以检测磷素的存在。 如果发现表明可能存在肿瘤的梯度,在适当的解剖学子区域进行聚焦临床成像识别病灶,并在手术切除后确认该病灶为磷尿性间充质肿瘤,则将达到主要终点。
研究类型
注册
联系人和位置
学习地点
-
-
Maryland
-
Bethesda、Maryland、美国、20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
-
-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
- 纳入标准:
患者必须具有 TIO/OOM 的临床诊断才能考虑参加本研究。 诊断将基于临床病史,包括以下部分或全部:佝偻病(儿童)、病理性骨折、骨痛、肌肉无力、低血清磷伴有尿磷异常高、血清维生素 1,25 低或异常低正常值(OH)(2)-维生素 D3,以及在没有磷酸盐消耗综合征家族史的情况下升高的 FGF-23 水平。 除上述临床症状外,患者还必须进行常规临床影像学检查。
纳入将仅限于可能的病变未通过影像学定位的所有患者,以及五名可能的病变已通过影像学确定的患者。 具有确定的可能损伤的患者将作为阳性对照。
患者必须能够给予知情同意。
排除标准:
患有会增加选择性静脉导管插入术风险的合并症的患者将被排除在研究之外。 这包括但不限于医疗状况,例如:糖尿病控制不佳、肾功能不全、慢性阻塞性肺病、贫血、高血压、凝血障碍等。
怀孕是这种静脉导管插入术的禁忌症。 所有符合条件的育龄妇女都需要血清 Beta-Hcg,除非提供了子宫切除术或其他无法怀孕的情况的文件。
无法或不愿给予知情同意的患者将被排除在本研究之外。 不允许进行妊娠试验并且不会提供表明无法怀孕的医疗状况的文件的女性患者将没有资格参加本研究。
学习计划
研究是如何设计的?
合作者和调查者
出版物和有用的链接
一般刊物
- ADHR Consortium. Autosomal dominant hypophosphataemic rickets is associated with mutations in FGF23. Nat Genet. 2000 Nov;26(3):345-8. doi: 10.1038/81664.
- Berndt T, Craig TA, Bowe AE, Vassiliadis J, Reczek D, Finnegan R, Jan De Beur SM, Schiavi SC, Kumar R. Secreted frizzled-related protein 4 is a potent tumor-derived phosphaturic agent. J Clin Invest. 2003 Sep;112(5):785-94. doi: 10.1172/JCI18563.
- Bowe AE, Finnegan R, Jan de Beur SM, Cho J, Levine MA, Kumar R, Schiavi SC. FGF-23 inhibits renal tubular phosphate transport and is a PHEX substrate. Biochem Biophys Res Commun. 2001 Jun 22;284(4):977-81. doi: 10.1006/bbrc.2001.5084.
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.