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氨曲南吸入溶液 (AZLI) 在铜绿假单胞菌囊性纤维化患者中的安全性和有效性研究 (AIR-CF2)

2011年2月16日更新者：Gilead Sciences

吸入氨曲南赖氨酸盐用于需要频繁使用抗生素的肺部铜绿假单胞菌囊性纤维化患者的 3 期、双盲、多中心、随机、安慰剂对照试验 (AIR-CF2)

本研究的目的是评估氨曲南吸入溶液 (AZLI) 在囊性纤维化 (CF) 和铜绿假单胞菌 (PA) 引起的肺部感染患者中的安全性和有效性。

研究概览

地位

完全的

条件

囊性纤维化

干预/治疗

详细说明

CF 患者通常会反复发生肺部感染或随时间恶化。肺部感染通常是由一种叫做 PA 的细菌引起的。用抗生素治疗可以阻止或减缓细菌的生长。抗生素可以通过口服、静脉内 (IV) 或雾状吸入给药。本研究的目的是评估氨曲南吸入溶液 (AZLI) 的安全性和有效性，AZLI 是一种研究性抗生素制剂，使用 PARI GmbH 的 eFlow® 电子雾化器对患有 PA 的 CF 患者进行给药。

在这项研究中，参与者在第 1 次访问（第 -42 天）时接受了资格筛选，并在 14 天的评估期后返回中心进行第 2 次访问。在访问 2（第 -28 天）时，参与者开始了为期 28 天的开放标签妥布霉素吸入溶液 (TIS) 课程。在第 3 次就诊（第 0 天），在完成 28 天的 TIS 疗程后，参与者开始随机、盲法地使用 AZLI 每天两次 (BID) 或每天三次 (TID) 或安慰剂 BID 或 TID，并继续总共治疗 28 天，在第 14 天（第 4 次就诊）和治疗结束时（第 5 次[第 28 天]）进行门诊就诊。在盲法治疗结束后的 8 周内，参与者每 2 周返回一次访视（第 6 至 9 次访视 [第 42 至 84 天]）。

247 名参与者在本研究的 TIS 阶段接受了治疗。 211 名受试者完成了 TIS 阶段，并在安慰剂对照阶段接受了研究药物（AZLI 或安慰剂）的治疗。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

211

阶段

第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

美国
- Arizona
  - Phoenix、Arizona、美国
    - Phoenix Children's Hospital
- Arkansas
  - Little Rock、Arkansas、美国
    - University of Arkansas for Medical Sciences
- California
  - La Jolla、California、美国
    - University of California, San Diego
  - Los Angeles、California、美国
    - Children's Hospital Los Angeles
  - Oakland、California、美国
    - Kaiser Permanente Medical Care Program
  - Orange、California、美国
    - Children's Hospital, Orange Co.
  - Palo Alto、California、美国
    - Stanford University Hospital and Medical Center
  - Sacramento、California、美国
    - UC Davis Medical Center
- Colorado
  - Denver、Colorado、美国
    - Children's Hospital
- Connecticut
  - Hartford、Connecticut、美国
    - Connecticut Children's Medical Center
- Florida
  - Gainesville、Florida、美国
    - University of Florida Health Sciences Center
  - Jacksonville、Florida、美国
    - Nemours Children's Clinic, Jacksonville
  - Miami、Florida、美国
    - University of Miami School Of Medicine
  - Orlando、Florida、美国
    - Nemours Children's Clinic
  - St. Petersburg、Florida、美国
    - Pediatric Pulmonary Associates, Florida
- Georgia
  - Atlanta、Georgia、美国
    - Emory Healthcare
  - Augusta、Georgia、美国
    - Medical College of Georgia
- Illinois
  - Chicago、Illinois、美国
    - Children's Memorial Hospital/Northwestern University
  - Glenview、Illinois、美国
    - Chicago Children's Asthma Respiratory and Exercise Specialists
  - Maywood、Illinois、美国
    - Loyola University Medical Center
  - Niles、Illinois、美国
    - North Suburban Pulmonary / Critical Care Consultants
- Indiana
  - Indianapolis、Indiana、美国
    - Indiana University
- Kansas
  - Kansas City、Kansas、美国
    - University of Kansas Medical Center
- Maine
  - Portland、Maine、美国
    - Maine Medical Center
- Massachusetts
  - Boston、Massachusetts、美国
    - Massachusetts General Hospital
  - Boston、Massachusetts、美国
    - Children's Hospital, Boston
  - Boston、Massachusetts、美国
    - Floating Hospital for Children
- Michigan
  - Ann Arbor、Michigan、美国
    - University of Michigan
  - Detroit、Michigan、美国
    - Children's Hospital of Michigan/Wayne State University
- Minnesota
  - Minneapolis、Minnesota、美国
    - University of Minnesota
- Nevada
  - Las Vegas、Nevada、美国
    - Children's Lung Specialists, Ltd.
- New Jersey
  - Morristown、New Jersey、美国
    - Morristown Memorial Hospital
- New York
  - Albany、New York、美国
    - Albany Medical College
  - Brooklyn、New York、美国
    - Long Island College Hospital
  - Buffalo、New York、美国
    - Children's Hospital of Buffalo
  - New Hyde Park、New York、美国
    - Long Island Jewish Medical Center
  - New York、New York、美国
    - Columbia University Medical Center
  - Stony Brook、New York、美国
    - State University of New York Stony Brook
  - Valhalla、New York、美国
    - Children's Hospital of Westchester Medical Center/New York Medical College
- Ohio
  - Akron、Ohio、美国
    - Akron Children's Hospital
  - Columbus、Ohio、美国
    - Columbus Children's Hospital, Ohio State University
  - Dayton、Ohio、美国
    - Children's Medical Center
- Oklahoma
  - Oklahoma City、Oklahoma、美国
    - Dr. Santiago Reyes
- Oregon
  - Portland、Oregon、美国
    - Oregon Health & Science University
- Pennsylvania
  - Hershey、Pennsylvania、美国
    - Penn State University Hershey Medical Center
  - Philadelphia、Pennsylvania、美国
    - St. Christopher's Hospital for Children
  - Philadelphia、Pennsylvania、美国
    - Drexel University College of Medicine
  - Pittsburg、Pennsylvania、美国
    - Children's Hospital of Pittsburg
- Rhode Island
  - Providence、Rhode Island、美国
    - Rhode Island Hospital
- South Carolina
  - Charleston、South Carolina、美国
    - Medical University of South Carolina
  - Columbia、South Carolina、美国
    - Pediatric Pulmonary Associates, South Carolina
- Texas
  - Houston、Texas、美国
    - Baylor College of Medicine
  - San Antonio、Texas、美国
    - Alamo Clinical Research Associates
- Virginia
  - Richmond、Virginia、美国
    - Pediatric Pulmonary Center
- Washington
  - Seattle、Washington、美国
    - Children's Hospital and Regional Medical Center
- West Virginia
  - Morgantown、West Virginia、美国
    - West Virginia University

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

6年及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

CF 诊断为：
1. 通过定量毛果芸香碱离子电渗试验证明汗液氯化物大于或等于 60 mEq/L；或者
2. 囊性纤维化跨膜电导调节因子 (CFTR) 基因中两个特征明确的基因突变；或者
3. 异常的鼻电位差伴有 CF 的特征性症状。
筛选时咳出的痰或咽拭子培养物中存在 PA。
参与者必须在过去 12 个月内接受过三门或更多 TIS 课程。
长期服用阿奇霉素的参与者必须在过去 3 个月内没有改变治疗方案，并且必须自阿奇霉素开始以来需要 TIS 和/或额外的抗假单胞菌治疗。
第 1 秒用力呼气容积 (FEV1) 在（包括）筛选时预测的 25% 和 75% 之间。
能够执行可重复的肺功能测试。
筛选时室内空气的动脉血氧饱和度 (SaO2) 大于或等于 90%。

排除标准：

当前使用剂量超过每天 10 毫克强的松或每隔一天 20 毫克强的松的剂量的口服皮质类固醇。
近 2 年痰或咽拭子培养有洋葱伯克霍尔德菌病史。
每日持续供氧史或夜间需氧量超过 2 升/分钟。
在筛选后 28 天内（访问 1）或在研究药物的 6 个半衰期内（以较长者为准）给予任何研究药物或设备。
已知局部或全身对单环内酰胺类抗生素过敏。
无法耐受吸入短效 Beta-2 激动剂。
筛选前 7 天内或筛选与下次就诊之间的抗微生物药物、支气管扩张剂、抗炎药或皮质类固醇药物的变化。
筛选前 7 天内或筛选与下一次就诊之间的物理治疗技术或时间表发生变化。
肺移植史。
胸部 X 光检查表明在筛选时或之前 90 天内有异常发现。
筛选时肾功能或肝功能或血清化学异常（天冬氨酸转氨酶 [AST]、丙氨酸转氨酶 [ALT] 大于正常范围上限的 5 倍；肌酐大于正常范围上限的 2 倍）。
筛查时妊娠试验呈阳性。
正在哺乳期或研究者认为未采取可接受的节育措施的育龄女性。
研究者认为会干扰参与者治疗、评估或对方案的遵守的任何严重或活跃的医学或精神疾病。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

主要用途：治疗
分配：随机化
介入模型：并行分配
屏蔽：四人间

手臂数量

武器和干预

参与者组/臂	干预/治疗
安慰剂比较：安慰剂（每天合并两次 [BID]/每天三次 [TID]）	药品：安慰剂一天两次 (BID)/一天三次 (TID)
实验性的：AZLI（汇集一天两次 [BID]/一天三次 [TID]）	药品：AZLI 75 毫克，每天两次 (BID)/每天三次 (TID)

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
需要吸入或静脉注射 (IV) 抗假单胞菌抗生素的时间大体时间：第 0 天到第 84 天（研究结束）	主要终点是需要一个疗程的吸入或静脉注射抗假单胞菌抗生素的时间，并记录医生对抗生素需求的评估。根据以下四种预示肺部恶化的症状中的至少一种的存在，记录了抗假单胞菌抗生素的需求：运动耐量降低、咳嗽增加、痰/胸部充血增加、食欲下降或其他。	第 0 天到第 84 天（研究结束）

次要结果测量

结果测量	措施说明	大体时间
囊性纤维化问卷的变化 - 修订版 (CFQ-R) 呼吸系统症状量表 (RSS) 评分大体时间：第 0 天到第 28 天	CFQ-R 在第 -28 天、基线、第 14 天、第 28 天和第 84 天（研究结束）时进行。终点是呼吸道症状相对于基线的变化，使用 CFQ-R RSS 进行评估（分数范围 [单位]：0-100；分数越高表示症状越少）。	第 0 天到第 28 天
1 秒内用力呼气量的百分比变化 (FEV1) (L) 大体时间：第 0 天到第 28 天	每次就诊时进行肺活量测定。 FEV1 是根据美国胸科学会 (ATS) 指南记录的。 FEV1(L) 是 1 秒内呼出的空气体积（以升表示）的测量值。确定每个治疗组从第 0 天到第 28 天该参数的百分比变化。	第 0 天到第 28 天
住院天数大体时间：第 0 天到第 84 天	所有住院的详细信息，包括入院和出院日期，都记录在电子病例报告表 (eCRF) 上。	第 0 天到第 84 天
铜绿假单胞菌 (PA) 基线的变化 Log10 每克痰菌落形成单位 (CFU) 大体时间：第 0 天到第 28 天	在研究的所有参与者访视中收集痰液样本用于微生物学终点分析。处理痰样本以定性和定量培养 PA（每种形态）。由于 CFU 数据分布的偏斜，数据使用以 10 为底的对数进行转换，以尝试在计算变化之前对数据进行归一化并允许进行参数测试。为了说明零值，在转换之前将 1 添加到每个 CFU 测量值。 PA 未从有效文化中分离出来的任何 CFU 数据值都设置为零。	第 0 天到第 28 天

其他结果措施

结果测量	措施说明	大体时间
其他病原体的参与者人数大体时间：第 0 天和第 28 天	在所有访视中收集痰液样本，用于金黄色葡萄球菌、洋葱伯克霍尔德菌、嗜麦芽窄食单胞菌和木糖氧化无色杆菌的定量和定性培养。报告了在基线和治疗结束时（28 天）感染其他病原体的参与者人数。	第 0 天和第 28 天
氨曲南抑制 50% (MIC50) 和 90% (MIC90) 的所有 PA 分离株的最低浓度 (μg/mL) 大体时间：第 0 天到第 28 天	评估了从痰样本（在所有就诊时收集）分离出的 PA 的氨曲南敏感性。 MIC50 = 最小抑制浓度（抑制 50% 来自特定生物体的分离物的试剂的最小浓度）。 MIC90 = 最小抑制浓度（抑制特定生物体 90% 分离物的最小浓度）。 MIC50 和 MIC90 值是对整个人群的单一测量，而不是对每个参与者进行测量。	第 0 天到第 28 天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Gilead Sciences

调查人员

首席研究员：Karen McCoy, MD、Nationwide Children's Hospital

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2005年2月1日

初级完成 (实际的)

2006年9月1日

研究完成 (实际的)

2006年9月1日

研究注册日期

首次提交

2005年3月1日

首先提交符合 QC 标准的

2005年3月1日

首次发布 (估计)

2005年3月2日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2011年3月11日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2011年2月16日

最后验证

2010年9月1日

氨曲南吸入溶液 (AZLI) 在铜绿假单胞菌囊性纤维化患者中的安全性和有效性研究 (AIR-CF2)

吸入氨曲南赖氨酸盐用于需要频繁使用抗生素的肺部铜绿假单胞菌囊性纤维化患者的 3 期、双盲、多中心、随机、安慰剂对照试验 (AIR-CF2)

研究概览

地位

条件

干预/治疗

详细说明

研究类型

注册 (实际的)

阶段

联系人和位置

学习地点

参与标准

资格标准

适合学习的年龄

接受健康志愿者

有资格学习的性别

描述

学习计划

研究是如何设计的？

设计细节

手臂数量

武器和干预

参与者组/臂

干预/治疗

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量

措施说明

大体时间

次要结果测量

结果测量

措施说明

大体时间

其他结果措施

结果测量

措施说明

大体时间

合作者和调查者

赞助

调查人员

出版物和有用的链接

一般刊物

研究记录日期

研究主要日期

学习开始

初级完成 (实际的)

研究完成 (实际的)

研究注册日期

首次提交

首先提交符合 QC 标准的

首次发布 (估计)

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

上次提交的符合 QC 标准的更新

最后验证

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

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条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点