使用体外光分离法进行低强度移植
利用光分离疗法、氟达拉滨和白消安对儿童和年轻人进行低强度干细胞移植
干细胞移植可用于治疗儿童癌症和其他疾病。 传统上，干细胞移植使用高剂量的化疗和放疗。 这种方案可能会在移植后引起严重问题，例如不育、感染和移植物抗宿主病 (GVHD)。
低强度移植 (RIT) 使用削弱免疫系统的药物，让供体细胞接管。 RIT 的目标是降低移植后并发症的风险。 通常使用药物来削弱免疫系统，但还有其他选择，例如毒性较小的体外光分离疗法 (ECP)。
ECP 目前用于治疗 GVHD 和某些淋巴瘤。 ECP 使用一台机器从血液中过滤出白细胞，用紫外线 (UV) 光对其进行处理，然后将所有细胞返回给患者。 患者的免疫系统变弱，供体细胞取代患者的细胞。 涉及使用 ECP 进行调理的研究表明，与使用药物相比，副作用更少。
该临床研究试验的主要目的是评估 ECP 作为儿童和年轻人 RIT 准备方案的一部分的安全性和可行性。
研究概览
详细说明
本研究测试了用于白血病、淋巴瘤和某些非恶性疾病患者的干细胞移植强度降低准备方案的可行性，包括体外光分离疗法 (ECP)、白消安和氟达拉滨。 目前降低强度的方案包括白消安、氟达拉滨和抗胸腺细胞免疫球蛋白。 ECP目前用于慢性GVHD和皮肤T细胞淋巴瘤等疾病。 ECP 的机制尚未定义。 据推测，用 8-甲氧基补骨脂素将白细胞暴露于紫外线会引发凋亡细胞级联反应。 网状内皮系统识别并清除凋亡细胞，启动抗炎细胞因子的分泌和促炎细胞因子的减少。 然后抗原呈递细胞通过诱导耐受来调节免疫反应。
在这里，我们将 ECP、氟达拉滨和白消安纳入预备性治疗方案，然后将 ECP 作为急性移植物抗宿主病的预防措施。 我们假设光分离疗法是安全可行的，并且患者的植入率与接受当前强度降低方案治疗的患者移植率相似，但 GVHD 较少。 在移植前使用 ECP 可提供促进宿主植入的免疫抑制。 此外，移植后引入 ECP 可能能够诱导耐受，从而降低 GVHD 的发生率。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
学习地点
-
-
Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60625
- Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 体重 > 25 公斤
处于 CR（完全缓解；骨髓原始细胞 < 5% 且无活动性中枢神经系统疾病）的急性淋巴细胞白血病 (ALL) 患者：
- 第二次缓解，初次缓解 < 36 个月。
- 患有 CR1 中“高风险”疾病的患者，其定义为核型异常，例如存在 (9;22) 易位、7 号单体或 5 号单体；和/或初始反应缓慢的患者（诊断后 4 周内未达到初始缓解）。
- 处于第三次（或后续）缓解期
- 在治疗期间经历孤立的髓外复发
- 清髓性干细胞移植后复发
- WT1+ 是否接受诱导治疗
患有急性髓性白血病 (AML) 的患者：
- 处于首次缓解期并保持 WT1 阳性。
- 处于第二次缓解期
- 处于初始部分缓解状态（< 20% 的骨髓原始细胞）
- 清髓性干细胞移植后经历复发
- 复发性淋巴瘤患者，其残留病灶似乎对化疗有反应且不肿块（最大直径 < 5 厘米）
处于慢性期的慢性粒细胞白血病 (CML) 患者：
- 通过治疗（甲磺酸伊马替尼或干扰素）诊断后 1 年未达到缓解（分子或细胞遗传学）
- 甲磺酸伊马替尼定量 bcr/abl 升高（分子复发）
- 无论治疗如何都已进入加速期，但现在又回到第二慢性期
- 复发性实体瘤患者（神经母细胞瘤、尤文氏肉瘤、黑色素瘤、横纹肌肉瘤）
- 骨髓增生异常综合征患者
- 难治性贫血 (RA) 和难治性贫血伴原始细胞过多 (RAEB) 患者符合条件，但难治性贫血伴原始细胞过多转化 (RAEB-T) 患者只有在接受化疗后原始细胞少于 20% 时才有资格
- 患有特定免疫缺陷的患者，例如 Wiskott-Aldrich 综合征或高 IgM 综合征
- 患有 Niemann-Pick 或肾上腺脑白质营养不良等代谢性疾病的患者
- 骨髓衰竭综合征患者，包括再生障碍性贫血
- 足够的静脉通路
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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确定使用光分离疗法作为降低强度移植方案的支柱以降低移植相关死亡率和急性和慢性移植物抗宿主病 (GVHD) 的可行性
大体时间：整个治疗过程
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整个治疗过程
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确定植入时间和在+100 天前实现完全植入的患者百分比。植入将被定义为 > 95% 的总供体嵌合体，如通过限制性片段长度多态性 (RFLP) 所确定的。
大体时间：按日 +100
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按日 +100
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确定 III 级和 IV 级急性 GVHD 的发生率。
大体时间：整个治疗过程
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整个治疗过程
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评估 100 天移植相关死亡率
大体时间：全天+100
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全天+100
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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建立光分离疗法对树突细胞和 CD4/CD8 细胞群、CD4/CD25 细胞群、IFN-γ、TNF-α、IL-10、IL-12 和 IL-4 的生物学效应模式
大体时间：移植前到干细胞移植后 1 年
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移植前到干细胞移植后 1 年
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合作者和调查者
合作者
调查人员
- 首席研究员：Jennifer Schneiderman, MD, MS、Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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